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Glycerol phenylbutyrate

别名: HPN 100; HPN100; HPN-100; Glycerol phenylbutyrate, trade name: Ravicti; 苯丁酸甘油酯
目录号: V7487 纯度: ≥98%
COA 产品数据 产品说明书 SDS
苯基丁酸甘油酯是 sigma-2 (σ2) 受体的配体，pKi 为 8.02。
Glycerol phenylbutyrate CAS号: 611168-24-2
产品类别: New1
产品仅用于科学研究，不针对患者销售
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产品描述
苯基丁酸甘油酯是 sigma-2 (σ2) 受体的配体，pKi 为 8.02。苯丁酸甘油酯 (GPB) 也是一种氨清除剂。
生物活性&实验参考方法
体内研究 (In Vivo)
GPB 或甘油基苯丁酸可用于治疗高氨血症。甘油基苯丁酸 (GPB) 可能对其他疾病（如慢性肝性脑病或其他遗传性代谢疾病）有治疗前景 [1][2]。
药代性质 (ADME/PK)
吸收、分布和排泄
苯丁酸甘油酯是一种前药，其中苯丁酸 (PBA) 由胃肠道中的脂肪酶从甘油骨架上释放出来。PBA 随后进行 β-氧化生成苯丙酸 (PAA)。当空腹成年受试者单次口服 2.9 mL/m² 的苯丁酸甘油酯时，其药代动力学参数如下：Tmax：PBA = 2 小时；PAA = 4 小时；PAGN = 4 小时。Cmax：PBA = 37.0 µg/mL；PAA = 14.9 µg/mL；PAGN = 30.2 µg/mL。在健康受试者中，苯丁酸甘油酯的水解不完全，但水解程度尚不清楚。当给成人尿素循环障碍（UCD）患者服用苯丁酸甘油酯时，PBA、PAA 和 PAGN 的稳态血浆浓度峰值（Cmaxss）分别在当日首次给药后 8 小时、12 小时和 10 小时达到。在 UCD 患者的血浆中未检测到完整的苯丁酸甘油酯。
苯丁酸甘油酯主要以 PAGN 的形式经尿液排泄（成人为 68.9%，儿童 UCD 患者为 66.5%）。PAA 和 PBA 是次要的尿液代谢物，各自占 PBA 给药剂量的不到 1%。
代谢/代谢物
胰脂肪酶水解苯丁酸甘油酯，从甘油骨架上释放出 PBA。 PBA 经 β-氧化生成 PAA，PAA 在肝脏和肾脏中通过苯乙酰辅酶 A：L-谷氨酰胺-N-乙酰转移酶与谷氨酰胺结合形成 PAGN。
毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK)
蛋白质结合
PBA = 80.6% 至 98.0%；PAA = 37.1% 至 65.6%；PAGN = 7% 至 12%。
参考文献

[1]. Development of a Sigma-2 Receptor affinity filter through a Monte Carlo based QSAR analysis. Eur J Pharm Sci. 2017 Aug 30;106:94-101.

[2]. Glycerol phenylbutyrate for the chronic management of urea cycle disorders. Expert Rev Endocrinol Metab. 2014 Sep;9(5):427-434.
其他信息
苯丁酸甘油酯是一种甘油三酯。
苯丁酸甘油酯是一种氮结合剂。从化学角度来看，它是一种甘油三酯，其中三个苯丁酸分子连接到一个甘油骨架上。 2013年2月1日获FDA批准。
另见：苯丁酸（含活性成分）。
药物适应症
苯丁酸甘油酯是一种氮结合剂，用于治疗2岁及以上患有尿素循环障碍（UCD）的成人和儿童患者的长期疾病，这些患者无法通过单纯的饮食蛋白质限制和/或氨基酸补充进行有效控制。
FDA标签
Ravicti适用于作为辅助疗法，用于治疗尿素循环障碍（UCD）患者的长期疾病，包括氨甲酰磷酸合成酶-I (CPS)、鸟氨酸氨甲酰转移酶 (OTC)、精氨琥珀酸合成酶 (ASS)、精氨琥珀酸裂解酶 (ASL)、精氨酸酶I (ARG) 和鸟氨酸转位酶缺乏症，以及高鸟氨酸血症-高氨血症。对于仅通过限制饮食蛋白质和/或补充氨基酸无法控制的同型瓜氨酸尿症 (HHH) 患者，必须配合限制饮食蛋白质，在某些情况下，还需补充膳食补充剂（例如必需氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、无蛋白热量补充剂）。
尿素循环障碍的治疗
作用机制
尿素循环障碍会导致血液和大脑中氨的毒性积累，患者缺乏参与氨合成尿素的关键酶或转运蛋白。甘油苯丁酸酯是一种前药——其主要代谢产物苯乙酸 (PAA) 是与氮结合的分子。PAA 在肝脏和肾脏中通过乙酰化与谷氨酰胺（含有 2 个氮分子）结合，形成苯乙酰谷氨酰胺 (PAGN)，后者经肾脏排泄。 PAGN 与尿素一样，含有 2 摩尔氮，为排出废物氮提供了一种替代途径。
药效学
苯丁酸甘油酯可延长 QTc 间期。
*注: 文献方法仅供参考, InvivoChem并未独立验证这些方法的准确性
化学信息 & 存储运输条件
分子式
C33H38O6
分子量
530.661
精确质量
530.267
元素分析
C, 74.69; H, 7.22; O, 18.09
CAS号
611168-24-2
PubChem CID
10482134
外观&性状
Colorless to light yellow oil
LogP
6.053
tPSA
78.9
氢键供体(HBD)数目
0
氢键受体(HBA)数目
6
可旋转键数目(RBC)
20
重原子数目
39
分子复杂度/Complexity
648
定义原子立体中心数目
0
SMILES
O=C(CCCC1=CC=CC=C1)OC(COC(CCCC2=CC=CC=C2)=O)COC(CCCC3=CC=CC=C3)=O
InChi Key
ZSDBFLMJVAGKOU-UHFFFAOYSA-N
InChi Code
InChI=1S/C33H38O6/c34-31(22-10-19-27-13-4-1-5-14-27)37-25-30(39-33(36)24-12-21-29-17-8-3-9-18-29)26-38-32(35)23-11-20-28-15-6-2-7-16-28/h1-9,13-18,30H,10-12,19-26H2
化学名
2,3-bis(4-phenylbutanoyloxy)propyl 4-phenylbutanoate
别名
HPN 100; HPN100; HPN-100; Glycerol phenylbutyrate, trade name: Ravicti;
HS Tariff Code
2934.99.9001
存储方式

Powder      -20°C    3 years

                     4°C     2 years

In solvent   -80°C    6 months

                  -20°C    1 month
运输条件
Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)
溶解度数据
溶解度 (体外实验)
DMSO : ~100 mg/mL (~188.45 mM)
Ethanol : ~50 mg/mL (~94.22 mM)
溶解度 (体内实验)
配方 1 中的溶解度: ≥ 2.25 mg/mL (4.24 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 40% PEG300 + 5% Tween80 + 45% Saline (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 22.5 mg/mL澄清的DMSO储备液加入到400 μL PEG300中，混匀；再向上述溶液中加入50 μL Tween-80，混匀；然后加入450 μL生理盐水定容至1 mL。
*生理盐水的制备：将 0.9 g 氯化钠溶解在 100 mL ddH₂O中，得到澄清溶液。
配方 2 中的溶解度: ≥ 2.25 mg/mL (4.24 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% Corn Oil (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 22.5 mg/mL 澄清 DMSO 储备液加入到 900 μL 玉米油中并混合均匀。
请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以 下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品 的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、 如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、 以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。
制备储备液 1 mg 5 mg 10 mg
1 mM 1.8844 mL 9.4222 mL 18.8445 mL
5 mM 0.3769 mL 1.8844 mL 3.7689 mL
10 mM 0.1884 mL 0.9422 mL 1.8844 mL

1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;

2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;

3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;

4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。

计算器
计算 重置

摩尔浓度计算器可计算特定溶液所需的质量、体积/浓度，具体如下：

  • 计算制备已知体积和浓度的溶液所需的化合物的质量
  • 计算将已知质量的化合物溶解到所需浓度所需的溶液体积
  • 计算特定体积中已知质量的化合物产生的溶液的浓度
使用摩尔浓度计算器计算摩尔浓度的示例如下所示：
假如化合物的分子量为350.26 g/mol，在5mL DMSO中制备10mM储备液所需的化合物的质量是多少？
  • 在分子量（MW）框中输入350.26
  • 在“浓度”框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
  • 在“体积”框中输入5，然后选择正确的单位（mL）
  • 单击“计算”按钮
  • 答案17.513 mg出现在“质量”框中。以类似的方式，您可以计算体积和浓度。
计算 重置

稀释计算器可计算如何稀释已知浓度的储备液。例如，可以输入C1、C2和V2来计算V1，具体如下：

制备25毫升25μM溶液需要多少体积的10 mM储备溶液？
使用方程式C1V1=C2V2，其中C1=10mM，C2=25μM，V2=25 ml，V1未知：
  • 在C1框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
  • 在C2框中输入25，然后选择正确的单位（μM）
  • 在V2框中输入25，然后选择正确的单位（mL）
  • 单击“计算”按钮
  • 答案62.5μL（0.1 ml）出现在V1框中
g/mol
计算 重置

分子量计算器可计算化合物的分子量 (摩尔质量)和元素组成，具体如下：

注：化学分子式大小写敏感：C12H18N3O4  c12h18n3o4
计算化合物摩尔质量（分子量）的说明：
  • 要计算化合物的分子量 (摩尔质量)，请输入化学/分子式，然后单击“计算”按钮。
分子质量、分子量、摩尔质量和摩尔量的定义：
  • 分子质量（或分子量）是一种物质的一个分子的质量，用统一的原子质量单位（u）表示。（1u等于碳-12中一个原子质量的1/12）
  • 摩尔质量（摩尔重量）是一摩尔物质的质量，以g/mol表示。
/
计算 重置

配液计算器可计算将特定质量的产品配成特定浓度所需的溶剂体积 (配液体积)

  • 输入试剂的质量、所需的配液浓度以及正确的单位
  • 单击“计算”按钮
  • 答案显示在体积框中
动物体内实验配方计算器（澄清溶液）
第一步：请输入基本实验信息（考虑到实验过程中的损耗，建议多配一只动物的药量）
第二步：请输入动物体内配方组成（配方适用于不溶/难溶于水的化合物），不同的产品和批次配方组成不同，如对配方有疑问，可先联系我们提供正确的体内实验配方。此外，请注意这只是一个配方计算器，而不是特定产品的确切配方。
+
+
+
计算 重置

计算结果:

工作液浓度： mg/mL；

DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。

体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH2O，混匀澄清。

(1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
            (2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。

临床试验信息
NCT Number Recruitment interventions Conditions Sponsor/Collaborators Start Date Phases
NCT03335488 COMPLETEDWITH RESULTS Drug: RAVICTI
Drug: NaPBA		 Urea Cycle Disorder Amgen 2018-02-20 Phase 4
NCT05019417 UNKNOWN STATUS Drug: Glycerol Phenylbutyrate 1100 MG/ML Monocarboxylate Transporter 8 Deficiency Kaplan Medical Center 2021-06-30 Phase 2
Phase 3
NCT05983588 RECRUITING Drug: RAVICTI 1.1 g/ml
Drug: Placebo		 Corticobasal Syndrome (CBS) Technical University of Munich 2023-12-12 Phase 2
NCT00977600 COMPLETED Drug: HPN-100
Drug: Ammonul
Drug: Buphenyl		 Healthy Amgen 2005-03 Phase 1
NCT02323100 TERMINATED Drug: Ravicti low dose
Drug: Ravicti high dose
Drug: Placebo		 Cystic Fibrosis National Jewish Health 2018-12-02 Phase 1
Phase 2
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