干细胞对于不同器官内的组织维持是必需的。多种信号通路(例如 JAK/STAT、Hedgehog、Wnt、Notch、Smad、PI3K 和 NK-κB)已被证明可介导各种干细胞特性,例如自我更新、细胞命运决定、存活、增殖和分化。癌症干细胞被认为负责肿瘤的发生、生长和复发。现已开发出许多抑制剂,通过抑制多能性维持因子(例如 Nanog、Oct-4、Sox-2 和 c-Myc)的表达以及 GLI 的转录来特异性靶向癌症干细胞。