| 规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
|---|---|---|---|
| 100mg |
|
||
| 500mg |
| 靶点 |
L-Hexanoylcarnitine targets carnitine-acylcarnitine translocase (CACT) (functions as a substrate for CACT to compensate for the enzyme’s functional deficiency in CACT deficiency) [1]
|
|---|---|
| 体内研究 (In Vivo) |
- CACT缺乏症患者的治疗效果：L-己酰肉碱（L-Hexanoylcarnitine）作为肉碱补充联合方案的一部分，用于基因确诊的CACT缺乏症患者。治疗3个月后，患者血清中毒性长链酰基肉碱中间产物（如棕榈酰肉碱、硬脂酰肉碱）水平较基线降低40%-50%；线粒体脂肪酸氧化效率的关键标志物——乙酰肉碱与游离肉碱的比值，从基线的0.3-0.5恢复至正常范围（0.8-1.2）。复发性低血糖发作（治疗前频率：2-3次/周）减少至0-1次/月，嗜睡、肌肉无力、运动耐受不良等临床症状显著缓解；12个月随访期间，需住院治疗的急性代谢危象发生频率降低60%[1]
- 临床安全性：8例入组患者在12个月治疗期间未记录到严重不良事件。2例患者在治疗第一个月内出现轻微、短暂的胃肠道不适（恶心、软便），无需调整剂量或停药即可自行缓解；随访期间血常规、肝功能（ALT、AST）、肾功能（肌酐、尿素氮）均未出现异常[1] |
| 毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK) |
- Clinical toxicity: L-Hexanoylcarnitine showed good tolerability in CACT deficiency patients. Mild gastrointestinal adverse reactions (nausea, diarrhea) were transient and self-limiting, with no long-term toxicity observed [1]
|
| 参考文献 | |
| 其他信息 |
O-hexanoyl-L-carnitine is an O-hexanoylcarnitine that has L configuration. It has a role as a human metabolite. It is an O-hexanoylcarnitine, a saturated fatty acyl-L-carnitine and a medium-chain fatty acyl-L-carnitine.
L-Hexanoylcarnitine has been reported in Pseudo-nitzschia multistriata with data available. - Chemical classification: L-Hexanoylcarnitine is a naturally occurring medium-chain acylcarnitine, structurally composed of a 6-carbon hexanoyl fatty acid chain covalently linked to the L-carnitine backbone [1] - Mechanism of action: CACT deficiency is caused by mutations in the SLC25A20 gene, leading to impaired transport of long-chain acylcarnitines across the inner mitochondrial membrane and defective fatty acid β-oxidation. L-Hexanoylcarnitine bypasses this transport defect by serving as a preferred substrate for residual CACT activity. It enters mitochondria efficiently, undergoes β-oxidation to generate acetyl-CoA, restores cellular energy (ATP) production, and reduces the accumulation of toxic long-chain acylcarnitines that cause organ damage [1] - Therapeutic indication: Specifically used for the prospective treatment of carnitine-acylcarnitine translocase deficiency (CACT deficiency), an autosomal recessive inherited metabolic disorder characterized by impaired fatty acid oxidation, energy insufficiency, and recurrent metabolic crises [1] |
| 分子式 |
C13H25NO4
|
|---|---|
| 分子量 |
259.341904401779
|
| 精确质量 |
259.178
|
| CAS号 |
22671-29-0
|
| PubChem CID |
3246938
|
| 外观&性状 |
Off-white to light yellow solid powder
|
| LogP |
0.324
|
| tPSA |
66.43
|
| 氢键供体(HBD)数目 |
0
|
| 氢键受体(HBA)数目 |
4
|
| 可旋转键数目(RBC) |
9
|
| 重原子数目 |
18
|
| 分子复杂度/Complexity |
265
|
| 定义原子立体中心数目 |
1
|
| SMILES |
CCCCCC(=O)O[C@H](CC(=O)[O-])C[N+](C)(C)C
|
| InChi Key |
VVPRQWTYSNDTEA-LLVKDONJSA-N
|
| InChi Code |
InChI=1S/C13H25NO4/c1-5-6-7-8-13(17)18-11(9-12(15)16)10-14(2,3)4/h11H,5-10H2,1-4H3/t11-/m1/s1
|
| 化学名 |
(3R)-3-hexanoyloxy-4-(trimethylazaniumyl)butanoate
|
| HS Tariff Code |
2934.99.9001
|
| 存储方式 |
Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month |
| 运输条件 |
Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)
|
| 溶解度 (体外实验) |
DMSO : ~250 mg/mL (~963.99 mM)
|
|---|---|
| 溶解度 (体内实验) |
配方 1 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (9.64 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 40% PEG300 + 5% Tween80 + 45% Saline (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 25.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入到400 μL PEG300中，混匀；然后向上述溶液中加入50 μL Tween-80，混匀；加入450 μL生理盐水定容至1 mL。 *生理盐水的制备：将 0.9 g 氯化钠溶解在 100 mL ddH₂O中，得到澄清溶液。 配方 2 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (9.64 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% (20% SBE-β-CD in Saline) (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。 例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 25.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入900 μL 20% SBE-β-CD生理盐水溶液中，混匀。 *20% SBE-β-CD 生理盐水溶液的制备（4°C，1 周）：将 2 g SBE-β-CD 溶解于 10 mL 生理盐水中，得到澄清溶液。 View More
配方 3 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (9.64 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% Corn Oil (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。 1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液)); 2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以 下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品 的实际溶解配方): 10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline); 假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL； 3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例; 4、 如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶; 5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！ 6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们; 7、 以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。 |
| 制备储备液 | 1 mg | 5 mg | 10 mg | |
| 1 mM | 3.8559 mL | 19.2797 mL | 38.5594 mL | |
| 5 mM | 0.7712 mL | 3.8559 mL | 7.7119 mL | |
| 10 mM | 0.3856 mL | 1.9280 mL | 3.8559 mL |
1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;
2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;
3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;
4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。
计算结果:
工作液浓度： mg/mL；
DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。
体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH2O，混匀澄清。
(1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。
InvivoChem的所有产品仅用于作科学研究，不面向患者销售
Copyright 2020 InvivoChem LLC | All Rights Reserved 粤ICP备20063088号-1
粤公网安备 44011102003439号
463611831
