| 规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
|---|---|---|---|
| 5mg |
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| 10mg |
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| 50mg |
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| 100mg |
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| 250mg |
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| Other Sizes |
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| 靶点 |
4-hydroxyphenylpyruvate dioxygenase (4-HPPD) [1]
4-hydroxyphenylpyruvate dioxygenase (HPPD) with IC50 approximately 40 nM (rat liver) [2] |
|---|---|
| 体外研究 (In Vitro) |
尼替西酮（化合物 1）以浓度依赖的方式抑制 4-HPPD 活性；在 100 nM 时，酶活性丧失约 90%。用尼替西酮处理人成纤维细胞 (HfB) 72 小时后，细胞内酪氨酸积累量相对于对照组在 10⁻⁶ M 时增加约 21%，在 10⁻⁵ M 时增加约 32%，显示出剂量依赖性效应。24 小时后的 LD50 > 1 mM，144 小时后在 HfB 细胞中约为 1 mM。[1] 50 nM 的尼替西酮 (NTBC) 可在 30 秒内将大鼠肝脏 HPPD 活性降低 50% 以上。 NTBC对大鼠肝脏HPPD的失活速率常数(k)为9.9 ± 2.5 × 10⁻⁵ sec⁻¹ nM⁻¹。HPPD-NTBC复合物的解离半衰期(t½, 25°C)估计为63小时，7小时内仅恢复了13.7 ± 1.0%的酶活性。[2]
在OCA-1B患者的培养人黑素细胞中，1 mM酪氨酸（而非50 nM的尼替西酮本身）可增加色素沉着(P = 0.006)。在表达H420R突变酪氨酸酶的CHO细胞中，1 mM酪氨酸在9小时和24小时均能稳定突变蛋白(P < 0.05)。在表达H420R酪氨酸酶的Melan-c细胞中，1 mM酪氨酸可增加酶活性（P = 0.03）。[3] |
| 体内研究 (In Vivo) |
每日给药方案中，尼替西酮（5、10 mg/kg；静脉注射；每周一次，持续6周）以剂量和时间双重抑制的方式抑制HPPD[2]。在OCA-1A和OCA-1B动物模型中，尼替西酮（4 mg/kg；静脉注射；每日一次；间隔1个月）抑制酪氨酸[3]。在OCA-1B模型中，尼替西酮（4 mg/kg；每日一次；间隔1个月）增加眼组织黑素体中的黑色素浓度以及毛发和虹膜的色素沉着[3]。注：1型眼隐匿性白化病（OCA1）。OCA-1A和OCA-1B是OCA1的两种变异型。虽然夜间也会形成一些黑色素，但上层皮肤缺乏功能性酪氨酸酶，因此缺乏黑色素[3]。
尼替西酮 (NTBC) 以 10 mg/kg 的剂量口服给予大鼠后，可导致血浆酪氨酸水平升高（至约 2.5 mmol/mL，生理水平约为 100 nmol/mL），并增加尿液中 4-羟基苯丙酮酸 (HPPA) 和 4-羟基苯乳酸 (HPLA) 的排泄。[2] 在临床试验 (SONIA1) 中，尼替西酮 以浓度依赖的方式降低了尿液中尿黑酸 (HGA) 的排泄；观察到的酪氨酸水平升高与药物浓度没有明显的相关性。 [1] 在Tyrᶜ⁻ᵇ/ᶜ⁻ᵇ小鼠（OCA-1B模型）中，每隔一天口服4 mg/kg的尼替西酮，持续1个月，可增加毛发和虹膜的色素沉着，并增加虹膜、脉络膜和视网膜色素上皮（RPE）中的色素性黑素体数量（P < 0.001）。产前治疗（从妊娠第9-10天开始，每天4 mg/kg，直至分娩；之后每隔一天，直至断奶）也可增加幼鼠的毛发和虹膜色素沉着。在Tyrᶜ⁻²/ᶜ⁻²小鼠（OCA-1A模型）中未观察到此效应。[3] |
| 酶活实验 |
采用氧传感器监测耗氧量，以大鼠肝细胞溶质测定4-HPPD活性。反应混合物包含0.2 M磷酸钠缓冲液（pH 7.4）、1.7 mM抗坏血酸和10.92 mg大鼠酶制剂，于37°C平衡5分钟。加入0.2 mM 4-羟基苯丙酮酸（HPP）启动反应。加入浓度分别为10⁻⁸、10⁻⁷、10⁻⁶和10⁻⁵ M的尼替西酮或其他测试化合物。抑制率计算为样品与未处理对照组耗氧量斜率（μM O₂/min）的比值，并用空白值校正。IC50值通过S型曲线拟合计算。 [1]
HPPD活性也通过使用YSI生物氧监测仪测量耗氧量来测定。反应室包含0.2 M磷酸钠缓冲液（pH 7.2）、7.1 μmol抗坏血酸和200 μL酶制剂（大鼠肝细胞溶质），总体积为4 mL，在37°C下平衡5分钟。加入200 μmol HPPA启动反应。在抑制研究中，在加入底物前，将尼替西酮（NTBC）与酶预孵育3分钟。或者，通过同时加入底物和抑制剂来获得反应进程曲线。使用动力学模型拟合耗氧量的时间进程，并导出失活速率常数k。[2] 测量[羧基-¹⁴C]-HPPA释放的¹⁴CO₂来确定HPPD活性。将大鼠肝细胞溶质与[羧基-¹⁴C]-HPPA孵育，在37°C下20分钟内脱羧速率呈线性变化。该方法用于评估从酶-抑制剂复合物中解离出尼替西酮后HPPD活性的恢复情况。[2] |
| 细胞实验 |
细胞活力测定[1]
细胞类型： 人类原代成纤维细胞 (HFb) 测试浓度： 0.01-10 μM 孵育时间： 72 小时 尼替西酮 (0.01-10 μM; 72 小时) 以剂量依赖的方式促进酪氨酸积累[ 1]。 实验结果：在人细胞培养中，酪氨酸在细胞内大量积累。 在人成纤维细胞（HfB，12 × 10⁴ 个细胞/孔）中评估了尼替西酮的细胞毒性，将细胞暴露于浓度为 10⁻⁷、10⁻⁶、10⁻⁵、10⁻⁴ 和 10⁻³ M 的尼替西酮中 24 小时和 144 小时。采用 MTT 法定量细胞活力。LD50 值通过 S 形曲线拟合计算。 [1] 将 HfB 细胞（9 × 10⁴ 个细胞/孔）用浓度分别为 10⁻⁸、10⁻⁷、10⁻⁶ 和 10⁻⁵ M 的尼替西酮处理 72 小时，测定细胞内酪氨酸水平。收集细胞于含正缬氨酸（10⁻³ M 作为内标）的甲醇中，经冻融循环裂解，并用 LC-MS/MS 分析上清液。绘制每 9 × 10⁴ 个细胞的酪氨酸含量与化合物浓度的关系图。[1] 将表达野生型或突变型（R77L、H420R）小鼠酪氨酸酶的 CHO 细胞用环己酰亚胺（2 μg/mL）处理，并分别加入或不加入 1 mM 酪氨酸。在 0、1、3、6、9 和 24 小时，通过蛋白质印迹法评估蛋白质稳定性；GAPDH 用作上样对照。[3] 将 Melan-c 细胞（小鼠黑素细胞）转染野生型或突变型酪氨酸酶构建体，并在有或无 1 mM 酪氨酸的培养基中培养 24 小时。使用 7 mM L-DOPA 在 0.1 M 磷酸钠缓冲液（pH 6.8）中，于 475 nm 波长处分光光度法测定二酚氧化酶活性。[3] 将 OCA-1A 和 OCA-1B 患者的人类黑素细胞培养至汇合，并用 1 mM 酪氨酸处理 1 周。通过在 80°C 下用 2 N NaOH 溶解 1 小时，并读取 OD₄₇₅ 值（以蛋白质含量进行标准化）来测定黑素含量。 [3] |
| 动物实验 |
动物/疾病模型：雄性Wistar大鼠（120-150 g）[2]。
剂量：5、10 mg/kg。 给药途径：灌胃（po）；每周5天，持续6周。 实验结果：大鼠肝脏中的HPPD以剂量和时间依赖的方式受到抑制。（大鼠肝脏动物模型，用0-200 nM尼替西酮孵育3分钟）。 动物/疾病模型：C57BL/6J小鼠（野生型小鼠）、Tyrc-2J/c-2J小鼠（OCA-1A模型）和Tyrc-h/ch小鼠（OCA-1B模型）（均为3至4月龄）[3]。 剂量： 4 mg/kg 给药途径： 口服（灌胃）；每日一次；隔日一次，持续1个月。 实验结果： 在OCA-1A和OCA-1B模型中，1个月后血浆酪氨酸水平较安慰剂对照组升高4至6倍。在OCA-1B模型中，虹膜色素沉着增加，新生毛发区域的色素沉着也增加。OCA-1B模型中色素性黑素体的数量显著增加。经尼替西酮治疗的母鼠所产的Tyrc-h/ch幼鼠的虹膜表现出广泛的色素沉着。 尼替西酮 (NTBC) 溶于0.1 M NaOH溶液，并用HCl调节pH至7.0。雄性Wistar大鼠（120-150 g）以10 mg/kg（5 mL/kg）的剂量，每周5天，连续6周，通过灌胃法给予NTBC。给药后24小时内收集尿液，置于干冰冷却的容器中。[2] 尼替西酮溶于2 M NaOH溶液中，并在给药前调节pH至中性。C57BL/6J Tyrᶜ⁻²/ᶜ⁻²和Tyrᶜ⁻ᵇ/ᶜ⁻ᵇ小鼠（3-4月龄）以4 mg/kg的剂量，每隔一天通过灌胃法给予尼替西酮（每次灌胃量0.2-0.3 mL），持续1个月。剃除小鼠身上的一块毛发以刺激新毛发生长。对于产前治疗，怀孕的Tyrᶜ⁻ᵇ/ᶜ⁻ᵇ雌性大鼠从妊娠第9-10天开始，每天通过灌胃给予4 mg/kg的尼替西酮，直至分娩，然后隔日一次，直至断奶。[3] |
| 药代性质 (ADME/PK) |
吸收、分布和排泄
胶囊剂和液体制剂在血浆浓度-时间曲线和最大血浆浓度 (Cmax) 方面具有生物等效性。生物半衰期约为 54 小时。 在临床试验 (SONIA1) 中，获得了尼替西酮的药代动力学参数，例如曲线下面积 (AUC)、最大浓度 (Cmax) 和中位口服清除率。 [1] 在小鼠中，每隔一天以 4 mg/kg 的剂量给予尼替西酮治疗 1 个月后，Tyrᶜ⁻²/ᶜ⁻² 小鼠的血浆酪氨酸水平从 109 ± 30 μM 升高至 678 ± 73 μM (P = 1 × 10⁻⁷)，Tyrᶜ⁻ᵇ/ᶜ⁻ᵇ 小鼠的血浆酪氨酸水平从 74 ± 25 μM 升高至 305 ± 35 μM (P = 2 × 10⁻⁶)。[3] |
| 毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK) |
肝毒性
1 型酪氨酸血症是一种罕见疾病，使用尼替西酮的临床经验有限。治疗期间可能出现轻度血清转氨酶升高，但通常程度较轻（低于正常值上限 [ULN] 的 3 倍），且通常无需调整剂量即可自行恢复正常。转氨酶升高通常无症状，也不会引起血清碱性磷酸酶或胆红素水平升高，因此很少需要调整剂量。目前尚无尼替西酮治疗酪氨酸血症或其他酪氨酸代谢紊乱（例如尿黑酸症）的实验研究中出现具有临床意义的肝损伤的报告。概率评分：E（不太可能是导致具有临床意义的肝损伤的原因）。妊娠期和哺乳期用药 ◉ 哺乳期用药概述 一位母亲的两名纯母乳喂养婴儿的血液中尼替西酮浓度远低于治疗范围，且从产后第一次测量值下降至哺乳第二周观察到的水平。婴儿未出现不良反应，生长发育正常。如果母亲需要使用尼替西酮，则无需停止母乳喂养。在获得更多数据之前，建议监测母乳喂养婴儿血液中尼替西酮、酪氨酸和琥珀酰丙酮的浓度。 ◉ 对母乳喂养婴儿的影响 一位患有 1 型酪氨酸血症的患者，除低酪氨酸和苯丙氨酸饮食外，还服用尼替西酮，剂量为每日 40 mg 或每日 0.44 mg/kg。她在第一次妊娠和产后继续服用该药物。在她第二次怀孕期间，尼替西酮的剂量在妊娠第11周增加至每日60毫克，在妊娠第28周增加至每日80毫克，并在产后继续维持该剂量。两个婴儿在产后均纯母乳喂养2周。他们未出现不良反应，生长发育正常。 ◉ 对哺乳和母乳的影响 截至修订日期，未找到相关的已发表信息。 在人成纤维细胞（HfB）中，尼替西酮的短期（24小时）LD50 >1 mM，长期（144小时）LD50约为1 mM。72小时治疗后，细胞内酪氨酸的积累呈剂量依赖性：与对照组相比，10⁻⁶ M时增加约21%，10⁻⁵ M时增加约32%。 [1] 在大鼠中，口服10 mg/kg的尼替西酮（NTBC）可显著升高血浆酪氨酸水平（至约2.5 mmol/mL），并导致尿液中HPPA和HPLA的排出，表明化学诱导的酪氨酸血症。[2] 在小鼠中，每隔一天给予4 mg/kg的尼替西酮，持续1个月，耐受性良好，未观察到明显的副作用。产前接受尼替西酮治疗的母鼠所产幼鼠未观察到先天性畸形、全身性疾病或行为异常。[3] |
| 参考文献 | |
| 其他信息 |
尼替西酮是一种环己酮类化合物，其结构为环己烷-1,3-二酮，2位被2-硝基-4-(三氟甲基)苯甲酰基取代。它用于治疗1型遗传性酪氨酸血症。尼替西酮是EC 1.13.11.27（4-羟苯丙酮酸双加氧酶）抑制剂。它属于环己酮类、C-硝基类、(三氟甲基)苯类和甲磺草酮类化合物。尼替西酮是一种合成的、可逆的4-羟苯丙酮酸双加氧酶抑制剂。它用于治疗1型遗传性酪氨酸血症。其商品名为Orfadin。尼替西酮是一种4-羟苯丙酮酸双加氧酶抑制剂。尼替西酮的作用机制是抑制苯丙酮酸双加氧酶、细胞色素P450 2C9、细胞色素P450 2E1、有机阴离子转运蛋白1和有机阴离子转运蛋白3。尼替西酮是一种酪氨酸代谢抑制剂，用于治疗1型遗传性酪氨酸血症，该病中酪氨酸代谢中间体的积累会导致严重的进行性肝肾损伤。尼替西酮会引起血清转氨酶轻度、短暂升高，但尚未发现与临床上显著的急性肝损伤或黄疸相关。药物适应症：用于1型遗传性酪氨酸血症的辅助治疗，需配合饮食中酪氨酸和苯丙氨酸的摄入限制。 FDA标签：用于治疗确诊为1型遗传性酪氨酸血症（HT1）的成人和儿童（任何年龄），需配合酪氨酸和苯丙氨酸的饮食限制。
对于确诊为1型遗传性酪氨酸血症（HT1）的成人和儿童患者，需要限制酪氨酸和苯丙氨酸的饮食。 Orfadin适用于治疗患有1型遗传性酪氨酸血症（HT1）的成人和儿童（任何年龄）。确诊为1型遗传性酪氨酸血症（HT1）后，需配合酪氨酸和苯丙氨酸的饮食限制。生物碱尿路溃疡（AKU）：Orfadin适用于治疗患有AKU的成人患者。 1型酪氨酸血症的治疗 作用机制 硝西泮是一种4-羟苯丙酮酸双加氧酶的竞争性抑制剂，该酶是酪氨酸分解代谢途径中富马酸乙酰乙酸水解酶 (FAH) 的上游酶。硝西泮通过抑制1型遗传性酪氨酸血症 (HT-1) 患者体内正常的酪氨酸分解代谢，防止分解代谢中间产物马来酸和富马酸乙酰乙酸的积累。 药效学 1型遗传性酪氨酸血症是由酪氨酸分解代谢途径中的最后一个酶——富马酸乙酰乙酸酶 (FAH) 缺乏引起的。硝西泮通过阻止分解代谢中间产物的形成来抑制酪氨酸分解代谢。在 HT-1 患者中，这些分解代谢中间体转化为有毒代谢物琥珀酰丙酮和琥珀酰乙酸，导致观察到的肝毒性和肾毒性。琥珀酰丙酮还可以抑制卟啉合成途径，导致 5-氨基乙酰丙酸（一种神经毒素，也是 HT-1 特有的卟啉症危象的罪魁祸首）的积累。 尼替西酮（也称为 NTBC）是一种强效的时间依赖性（紧密结合）4-HPPD 抑制剂。它已获得 FDA 批准，可在“特殊情况下”用于治疗患有遗传性酪氨酸血症 I 型 (HT-1) 的婴儿，作为一种救命药物，但可能会引起一些副作用，例如视觉障碍、肝功能衰竭、惊厥以及与慢性高血浆酪氨酸水平相关的认知困难。四项临床试验（NCT00107783、NCT01390077、NCT01828463 SONIA1、NCT01916382 SONIA2）研究了尼替西酮治疗尿黑酸症（AKU）的疗效；它能持续降低尿黑酸（HGA）水平，但也会导致血清酪氨酸蓄积。[1] 尼替西酮（NTBC）被发现能够抑制HPPD酶，因此被临床应用，成为首个治疗I型遗传性酪氨酸血症的有效药物。这种抑制作用是可逆的，且与酶的解离缓慢。[2] 尼替西酮通过抑制酪氨酸分解代谢来升高血浆酪氨酸水平。目前正在研究该药物对1B型眼皮肤白化病（OCA-1B）的疗效，以期增加色素沉着并可能改善视觉功能。人类的标准剂量为1-2 mg/kg/天；小鼠耐受剂量高达160 mg/kg/天。[3] |
| 分子式 |
C14H10F3NO5
|
|---|---|
| 分子量 |
329.23
|
| 精确质量 |
329.051
|
| CAS号 |
104206-65-7
|
| PubChem CID |
115355
|
| 外观&性状 |
Light yellow to yellow solid powder
|
| 密度 |
1.5±0.1 g/cm3
|
| 沸点 |
486.2±45.0 °C at 760 mmHg
|
| 熔点 |
129-131°C
|
| 闪点 |
247.9±28.7 °C
|
| 蒸汽压 |
0.0±1.2 mmHg at 25°C
|
| 折射率 |
1.535
|
| LogP |
1.37
|
| tPSA |
97.03
|
| 氢键供体(HBD)数目 |
0
|
| 氢键受体(HBA)数目 |
8
|
| 可旋转键数目(RBC) |
2
|
| 重原子数目 |
23
|
| 分子复杂度/Complexity |
524
|
| 定义原子立体中心数目 |
0
|
| InChi Key |
MVOGOEKATQJYHW-CIAYNJNFSA-M
|
| InChi Code |
InChI=1S/C38H50N6O9S.K/c1-6-22-19-38(22,35(47)43-54(49,50)25-13-14-25)42-32(45)29-18-24-20-44(29)34(46)31(37(2,3)4)41-36(48)53-30-16-21(30)10-8-7-9-11-27-33(52-24)40-28-17-23(51-5)12-15-26(28)39-27;/h6,12,15,17,21-22,24-25,29-31H,1,7-11,13-14,16,18-20H2,2-5H3,(H3,41,42,43,45,47,48);/q;+1/p-1/t21-,22-,24-,29+,30-,31-,38-;/m1./s1
|
| 化学名 |
potassium ((1R,2S)-1-((33R,35S,91R,92R,5S)-5-(tert-butyl)-17-methoxy-4,7-dioxo-2,8-dioxa-6-aza-1(2,3)-quinoxalina-3(3,1)-pyrrolidina-9(1,2)-cyclopropanacyclotetradecaphane-35-carboxamido)-2-vinylcyclopropane-1-carbonyl)(cyclopropylsulfonyl)amide
|
| 别名 |
MK5172 K; MK 5172 potassium; MK-5172 potassium, Trade name: Zepatier.
|
| HS Tariff Code |
2934.99.9001
|
| 存储方式 |
Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month |
| 运输条件 |
Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)
|
| 溶解度 (体外实验) |
DMSO : ~41.67 mg/mL (~126.57 mM)
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|---|---|
| 溶解度 (体内实验) |
配方 1 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (7.59 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 40% PEG300 + 5% Tween80 + 45% Saline (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 25.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入到400 μL PEG300中，混匀；然后向上述溶液中加入50 μL Tween-80，混匀；加入450 μL生理盐水定容至1 mL。 *生理盐水的制备：将 0.9 g 氯化钠溶解在 100 mL ddH₂O中，得到澄清溶液。 配方 2 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (7.59 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% Corn Oil (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。 例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 25.0 mg/mL 澄清 DMSO 储备液加入到 900 μL 玉米油中并混合均匀。 请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案： 1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液)); 2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以 下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品 的实际溶解配方): 10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline); 假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL； 3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例; 4、 如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶; 5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！ 6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们; 7、 以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。 |
| 制备储备液 | 1 mg | 5 mg | 10 mg | |
| 1 mM | 3.0374 mL | 15.1870 mL | 30.3739 mL | |
| 5 mM | 0.6075 mL | 3.0374 mL | 6.0748 mL | |
| 10 mM | 0.3037 mL | 1.5187 mL | 3.0374 mL |
1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;
2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;
3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;
4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。
计算结果:
工作液浓度： mg/mL；
DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。
体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH2O，混匀澄清。
(1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。
| NCT Number | Recruitment | interventions | Conditions | Sponsor/Collaborators | Start Date | Phases |
| NCT02750345 | COMPLETEDWITH RESULTS | Drug: Nitisinone Drug: Nitisinone Baked Tablet Drug: Orfadin |
Hereditary Tyrosinemia, Type I | Cycle Pharmaceuticals Ltd. | 2016-03 | Phase 1 |
| NCT02323529 | COMPLETED | Drug: Nitisinone | Hereditary Tyrosinemia, Type I | Swedish Orphan Biovitrum | 2014-12 | Phase 3 |
| NCT01857362 | COMPLETEDWITH RESULTS | Drug: Nitisinone 20 mg Drug: Nitisinone 10 mg |
Healthy | Swedish Orphan Biovitrum | 2013-05 | Phase 1 |
| NCT01682538 | COMPLETEDWITH RESULTS | Drug: Nitisinone, capsule Drug: Nitisinone, suspension |
Healthy Volunteers | Swedish Orphan Biovitrum | 2012-08 | Phase 1 |
| NCT02320084 | COMPLETED | Drug: Nitisinone | Hereditary Tyrosinemia, Type I | Swedish Orphan Biovitrum | 2013-09 |
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463611831
