| 规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
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| 5mg |
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| 10mg |
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| Other Sizes |
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| 靶点 |
OF-02 targets the endosomal membrane, undergoing protonation in the acidic endosomal environment after LNP internalization. This promotes endosomal escape of mRNA and facilitates efficient protein expression in target cells. It has no direct protein target but serves as a delivery vehicle component.
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|---|---|
| 体外研究 (In Vitro) |
体外实验表明，OF-02 脂质纳米颗粒 (LNP) 能够高效地将 mRNA 转染至包括原代细胞在内的多种细胞系。它能够实现高水平的蛋白质表达，例如人红细胞生成素 (EPO)，且具有良好的细胞毒性。对比研究表明，OF-02 LNP 在多种细胞类型的转染效率方面均优于基准制剂。
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| 体内研究 (In Vivo) |
在体内，OF-02 LNPs 可在小鼠模型中递送编码人红细胞生成素 (EPO) 的 mRNA。静脉注射后，OF-02 LNPs 可产生强效且持续的 EPO 蛋白表达，从而导致血细胞比容呈剂量依赖性升高。该化合物展现出极高的体内效力，可与领先的可电离脂质体药物相媲美，甚至更胜一筹。
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| 酶活实验 |
对于非细胞评估，OF-02 的 pKa 值是通过使用 pH 敏感荧光染料在脂质体悬浮液中进行滴定来测定的。将该化合物溶解于 DMSO 中，并添加到一系列 pH 值的缓冲溶液中，监测荧光变化以计算表观 pKa 值，通常在 6-7 左右时，内吞体逃逸效果最佳。
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| 细胞实验 |
对于基于细胞的检测，将贴壁细胞（例如 HeLa 细胞、HEK-293 细胞、原代肝细胞）接种于 96 孔板中，并用包裹报告基因 mRNA（荧光素酶或 GFP）的 OF-02 脂质纳米颗粒 (LNP) 处理。24-72 小时后，通过发光法、荧光显微镜或流式细胞术检测转染效率。细胞毒性则通过 MTT 法、CellTiter-Glo 法或 LDH 释放法进行评估。
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| 动物实验 |
为了进行体内评估，将包裹有编码报告蛋白（例如荧光素酶或促红细胞生成素）mRNA的OF-02脂质纳米颗粒（LNP）静脉注射到雌性BALB/c小鼠体内。在不同时间点采集血样，通过ELISA或发光法检测蛋白表达。取出器官（肝脏、脾脏、肺脏）用于离体成像或通过qRT-PCR进行mRNA定量。对福尔马林固定的组织进行组织学检查，以观察是否存在炎症或损伤迹象。
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| 药代性质 (ADME/PK) |
OF-02 是一种可电离脂质，分子量为 1314.13 g/mol，化学式为 C84H152N4O6。当制成脂质纳米颗粒 (LNP) 时，它表现出良好的药代动力学特性，包括延长循环时间、主要蓄积于肝脏以及有效逃逸内体。根据聚乙二醇化程度的不同，LNP 的半衰期为数小时至数天。目前尚无独立的药代动力学数据。
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| 毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK) |
OF-02的毒性数据有限。在脂质纳米颗粒制剂研究中，小鼠在有效剂量下未观察到明显的急性毒性或不良组织学变化。多种细胞系的体外细胞毒性评估显示出良好的安全性。
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| 参考文献 | |
| 其他信息 |
OF-02 是一种用于 mRNA 递送的研究级可电离脂质，尚未获准用于人体治疗。它属于烯基氨基醇 (AAA) 类脂质，可用于开发具有更高效力和更低免疫原性的下一代脂质纳米颗粒 (LNP)。目前尚无 OF-02 的临床试验注册。
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| 分子式 |
C84H152N4O6
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|---|---|
| 分子量 |
1314.13
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| 精确质量 |
1313.171
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| CAS号 |
1883431-67-1
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| PubChem CID |
132594335
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| 外观&性状 |
Colorless to light yellow ointment
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| LogP |
25.2
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| tPSA |
146
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| 氢键供体(HBD)数目 |
6
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| 氢键受体(HBA)数目 |
8
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| 可旋转键数目(RBC) |
70
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| 重原子数目 |
94
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| 分子复杂度/Complexity |
1670
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| 定义原子立体中心数目 |
0
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| SMILES |
CCCCC/C=C\C/C=C\CCCCCCC(O)CN(CC(O)CCCCCC/C=C\C/C=C\CCCCC)CCCCC1NC(=O)C(NC1=O)CCCCN(CC(O)CCCCCC/C=C\C/C=C\CCCCC)CC(O)CCCCCC/C=C\C/C=C\CCCCC
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| InChi Key |
UMSCHHWDFWCONK-RGLFHLPNSA-N
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| InChi Code |
InChI=1S/C84H152N4O6/c1-5-9-13-17-21-25-29-33-37-41-45-49-53-57-65-77(89)73-87(74-78(90)66-58-54-50-46-42-38-34-30-26-22-18-14-10-6-2)71-63-61-69-81-83(93)86-82(84(94)85-81)70-62-64-72-88(75-79(91)67-59-55-51-47-43-39-35-31-27-23-19-15-11-7-3)76-80(92)68-60-56-52-48-44-40-36-32-28-24-20-16-12-8-4/h21-28,33-40,77-82,89-92H,5-20,29-32,41-76H2,1-4H3,(H,85,94)(H,86,93)/b25-21-,26-22-,27-23-,28-24-,37-33-,38-34-,39-35-,40-36-
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| 化学名 |
3,6-bis[4-[bis[(9Z,12Z)-2-hydroxyoctadeca-9,12-dienyl]amino]butyl]piperazine-2,5-dione
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| HS Tariff Code |
2934.99.9001
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| 存储方式 |
Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month 注意： 请将本产品存放在密封且受保护的环境中（例如氮气保护），避免吸湿/受潮。 |
| 运输条件 |
Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)
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| 溶解度 (体外实验) |
DMSO : ~100 mg/mL (~76.10 mM)
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|---|---|
| 溶解度 (体内实验) |
配方 1 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (1.90 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% Corn Oil (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 25.0 mg/mL 澄清 DMSO 储备液加入900 μL 玉米油中，混合均匀。 请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案： 1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液)); 2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以 下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品 的实际溶解配方): 10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline); 假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL； 3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例; 4、 如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶; 5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！ 6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们; 7、 以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。 |
| 制备储备液 | 1 mg | 5 mg | 10 mg | |
| 1 mM | 0.7610 mL | 3.8048 mL | 7.6096 mL | |
| 5 mM | 0.1522 mL | 0.7610 mL | 1.5219 mL | |
| 10 mM | 0.0761 mL | 0.3805 mL | 0.7610 mL |
1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;
2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;
3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;
4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。
计算结果:
工作液浓度： mg/mL；
DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。
体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH2O，混匀澄清。
(1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。
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