| 规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
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| 1mg |
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| 5mg |
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| Other Sizes |
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| 靶点 |
TRPV1 mRNA. Tivanisiran is a double-stranded RNA molecule that targets the TRPV1 transcript through RNA interference, leading to decreased translation of TRPV1 protein, which is involved in pain and inflammation pathways in the ocular surface.
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| 体外研究 (In Vitro) |
体外Tizanisiran转染能够将TRPV1 mRNA水平降低50-60%[1][2]。
体外研究表明，替瓦尼西兰在低纳摩尔浓度下可抑制人角膜上皮细胞和三叉神经节神经元中TRPV1的表达。已证实TRPV1蛋白敲低率约为50-70%。 |
| 体内研究 (In Vivo) |
在干眼症动物模型中，局部眼用替瓦尼西兰可减少角膜染色、增加泪液分泌并降低炎症标志物。临床试验表明，替瓦尼西兰滴眼液（1.125%或1.5%）治疗28天后，可显著改善干眼症状和体征，包括角膜荧光素染色评分。
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| 酶活实验 |
由于替瓦尼西兰是一种RNA干扰剂，因此不适用于无细胞酶/受体结合试验。靶点结合通过TRPV1 mRNA的敲低进行评估。为了测定核酸酶稳定性，将替瓦尼西兰在37℃下与人泪液或角膜匀浆孵育，并在不同时间点通过高效液相色谱（HPLC）或凝胶电泳检测剩余的完整siRNA。
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| 细胞实验 |
将永生化人角膜上皮细胞或原代三叉神经节神经元接种后，用与转染试剂结合或配制成局部给药制剂的替瓦尼西兰（0.1-10 uM）处理24-72小时。采用RT-qPCR定量TRPV1 mRNA水平，并以管家基因（例如GAPDH）进行标准化。采用Western blot或免疫荧光法检测TRPV1蛋白水平。采用MTT法评估细胞活力。
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| 动物实验 |
体内研究通常在干燥应激或东莨菪碱诱导的小鼠干眼模型中进行。将替瓦尼西兰滴眼液（1.125-1.5% w/v）局部滴眼，每眼1-2滴，每日2-4次，持续7-28天。采用酚红线试验测量泪液分泌量。通过角膜荧光素染色评分评估眼表损伤。取眼球进行组织学和TRPV1表达分析。
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| 药代性质 (ADME/PK) |
关于替瓦尼西兰的药代动力学数据有限。局部眼部给药后，全身吸收极少（<5%剂量）。兔眼药代动力学研究显示，给药后24小时内，角膜和结膜中均可检测到siRNA。降解产物经肾脏排泄。目前尚无公开的正式人体药代动力学研究数据。
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| 毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK) |
在兔和犬中进行的临床前毒理学研究表明，局部眼部给药替瓦尼西兰耐受性良好，在临床剂量（最高达1.5%）下未观察到明显的眼部不良反应。在临床试验中，最常见的不良反应是滴药后出现轻微、短暂的眼部刺激（灼烧感/刺痛感）。未报告全身毒性。
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| 参考文献 | |
| 其他信息 |
其他信息：Tivanisiran 已完成干眼症的 III 期临床试验，但未达到所有主要终点。该药物可能仍在进行进一步研发。Tivanisiran 已被授予治疗干眼症的孤儿药资格。截至 2026 年，该药物尚未获得 FDA 或 EMA 的批准。它是一种针对 TRPV1 通路的首个用于治疗眼表疾病的 siRNA 疗法。
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| CAS号 |
1848224-71-4
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| 外观&性状 |
White to off-white solid powder
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| HS Tariff Code |
2934.99.9001
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| 存储方式 |
Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month 注意： 请将本产品存放在密封且受保护的环境中（例如氮气保护），避免吸湿/受潮。 |
| 运输条件 |
Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)
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| 溶解度 (体外实验) |
H2O: 100 mg/mL
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| 溶解度 (体内实验) |
配方 1 中的溶解度: 25 mg/mL (Infinity mM) in PBS (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液; 超声助溶。
请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案： 1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液)); 2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以 下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品 的实际溶解配方): 10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline); 假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL； 3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例; 4、 如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶; 5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！ 6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们; 7、 以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。 |
计算结果:
工作液浓度： mg/mL；
DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。
体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH2O，混匀澄清。
(1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。
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