Triheptanoin 中文名称: 三庚酸甘油脂

别名: TriheptanoinIND106011 UX-007 IND-106011IND 106011 UX007 UX 007 Glycerol trienanthate 三庚酸甘油脂;三庚酸甘油酯; 1,2,3-丙烷三庚酸酯;三庚酸甘油脂; 1,2,3-三庚酰甘油;三庚精;甘油三庚酸酯

目录号: V16805 纯度: ≥98%

COA 产品数据产品说明书 SDS

Triheptanoin (IND-106011; UX-007; Dojolvi) 是一种新型有效的脂肪酸代谢调节剂和甘油三酯，用于治疗遗传性代谢疾病、癫痫、心室肥大和心肌葡萄糖氧化。

Triheptanoin CAS号: 620-67-7
产品类别: New12

产品仅用于科学研究，不针对患者销售

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Nature 2025, 643(8070):192-200.

Nature 2024 Dec 18.

Nature 2021, 597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

Science Adv 2022: 8, eabm9427.

Nat Neurosci 2024, 27:1468-1474.

Science Adv 2025, 11(33):eadr5199.

Nat Metab 2024, 6: 1108-1127.

Cell Stem Cell 2024, 31:106-126.e13.

Nature 597, 119–125 (2021)

Cell Stem Cell 2020,26(6):845-861.e12.

Science Trans Med 2023,15(701):eadd7872.

STTT 2023,8(1):91.

Cell Reports 2023,42(4):112313

Science Trans Med 2023, 15: eadd7872.

Cancer Cell 2021,39(4):529-547.e7.

Cancer Discov 2022,12(4):1106-1127.

Immunity 2023,56(3):620-634.e11.

Immunity 2024,57:2651-2668.e12.

J Am Chem Soc 2022,144:21831-21836.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

Science Adv 2022:8,eabm9427.

Nature 2021,597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

PNAS Nexus 2022,1(3):pgac063.

ACS Nano 2023,17(10):9110-9125.

Biomaterial 2023 Sep16:302:122333.

产品描述
生物活性&实验参考方法
化学信息
溶解度数据
计算器
临床试验信息
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产品描述

三庚酸甘油酯（IND-106011；UX-007；Dojolvi）是一种新型有效的脂肪酸代谢调节剂和甘油三酯，用于治疗遗传性代谢疾病、癫痫、心室肥大和心肌葡萄糖氧化。截至 2020 年，它已被 FDA 批准用于治疗患有分子证实的长链脂肪酸氧化障碍的儿童和成人。

生物活性&实验参考方法

体内研究 (In Vivo)	三庚酸是一种回补化学物质，可通过提供潜在的和放大的酶来绕过阻碍长链扩增氧化 (LC-FAOD) 的酶缺陷 [1]。当协同使用钙补充剂时，三庚酸甘油酯可用于治疗毛细血管扩张。通过在 TCA 中添加额外的辅酶 A 和丙酰辅酶 A，以及三解剖学 (TCA) 循环中间体庚酸 (C7)，三庚酸甘油酯可充当回补剂。三庚酸通过增加大脑 ATP 消耗和线粒体功能障碍（包括疾病模型中的呼吸和氧化还原平衡）来支持阿尔茨海默病的能量假说 [2]。在毛果芸香碱诱导的先导电状态的海马形成中，在给予毛果芸香碱之前用三庚酸(35E%)治疗10天的大鼠维持了线粒体功能[3]。
动物实验	动物/疾病模型： 7-8 周龄雄性 CD1 (35-40 g)[3] 剂量： 35E% 三庚酸混入小鼠饲料中口服给药途径：在 SE 诱导前 10 天给予 35E% 三庚酸治疗实验结果： SE 小鼠的线粒体功能得以保留。
药代性质 (ADME/PK)	吸收、分布和排泄单次服用0.3 g/kg剂量的三庚酸甘油酯后，血药浓度峰值（Cmax）为178.9 µmol/L，达峰时间（Tmax）为0.5 h，曲线下面积（AUC）为336.5 µmolh/L。单次服用0.4 g/kg剂量的三庚酸甘油酯后，血药浓度峰值（Cmax）为259.1 µmol/L，达峰时间（Tmax）为0.8 h，曲线下面积（AUC）为569.1 µmolh/L。三庚酸甘油酯经尿液排泄量极少。单次服用0.3 g/kg剂量后，庚酸甘油酯的平均表观清除率为6.05 L/h/kg。单次给予 0.4 g/kg 剂量后，庚酸的平均表观清除率为 4.31 L/h/kg。代谢/代谢物三庚酸甘油酯水解生成庚酸，庚酸可进一步代谢为 β-羟基戊酸或 β-羟基丁酸。生物半衰期由于庚酸代谢物存在多个峰值浓度，因此无法确定三庚酸甘油酯的半衰期。
毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK)	肝毒性三庚酸甘油酯治疗期间血清酶升高较为常见，主要反映了肌肉和肝脏中毒性脂肪酸产物的积累以及能量产生不足的潜在状况。在预注册研究中，接受治疗的受试者中，81%出现肌酸磷酸激酶（CPK）升高，72%出现丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高，68%出现天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高。其中，47%的受试者CPK升高超过正常值上限（ULN）5倍，24%的受试者ALT升高超过正常值上限5倍，15%的受试者AST升高超过正常值上限5倍。然而，这些变化并非由三庚酸甘油酯或中链甘油三酯（MCT）治疗引起，而是由潜在的代谢紊乱和线粒体功能障碍所致。在其他遗传代谢疾病的三庚酸甘油酯小型试验中，据报道补充治疗期间实验室指标未发生变化。自获批并广泛应用以来，尽管三庚酸甘油酯的临床应用经验有限，但尚未有已发表的临床上明显的肝损伤病例与该药物相关。可能性评分：E（不太可能是临床上明显的肝损伤的原因）。蛋白结合三庚酸甘油酯在血浆中的蛋白结合率约为80%，主要与血清白蛋白结合。
参考文献	[1]. Matt Shirley. Triheptanoin: First Approval. Drugs. 2020 Oct;80(15):1595-1600. [2]. A J Yeo, et al. An anaplerotic approach to correct the mitochondrial dysfunction in ataxia-telangiectasia (A-T). Mol Metab. 2021 Dec;54:101354. [3]. Kah Ni Tan, et al. Triheptanoin protects against status epilepticus-induced hippocampal mitochondrial dysfunctions, oxidative stress and neuronal degeneration. J Neurochem. 2018 Feb;144(4):431-442.
其他信息	三庚酸甘油酯是庚酸脂肪酸的来源，无需长链脂肪酸氧化酶的参与即可代谢。临床试验表明，接受三庚酸甘油酯治疗的长链脂肪酸氧化障碍（lc-FAODs）患者发生低血糖、心肌病、横纹肌溶解和肝肿大的风险较低。添加三庚酸甘油酯后，lc-FAOD 患者的并发症发生率从约 60% 降低至约 10%。三庚酸甘油酯于 2020 年 6 月 30 日获得 FDA 批准。三庚酸甘油酯是一种中链甘油三酯。三庚酸甘油酯是一种合成的中链甘油三酯，专为长链脂肪酸氧化障碍患者的营养支持而开发。三庚酸甘油酯通过饲管口服给药，剂量根据每日所需热量的 30% 进行调整。三庚酸甘油酯治疗与血清转氨酶或胆红素水平升高或出现临床上明显的肝损伤无关。药物适应症三庚酸甘油酯是一种中链甘油三酯，用于提供热量和脂肪酸，以治疗长链脂肪酸氧化障碍（lc-FAODs）。 FDA标签作用机制三庚酸甘油酯是庚酸脂肪酸的来源，庚酸脂肪酸无需长链脂肪酸氧化酶的参与即可代谢。在临床试验中，接受三庚酸甘油酯治疗的lc-FAODs患者的低血糖、心肌病和横纹肌溶解症状均有所改善。药效学三庚酸甘油酯是lc-FAODs患者的中链脂肪酸来源。其作用持续时间适中，治疗窗较宽。应告知患者胰腺功能不全可能导致喂食管功能障碍和肠道吸收不良的风险。

*注: 文献方法仅供参考, InvivoChem并未独立验证这些方法的准确性

化学信息 & 存储运输条件

分子式	C24H44O6
分子量	428.61
精确质量	428.313
CAS号	620-67-7
PubChem CID	69286
外观&性状	Colorless to light yellow liquid（Density：0.904 g/cm3）
密度	1.0±0.1 g/cm3
沸点	470.0±12.0 °C at 760 mmHg
闪点	195.5±19.6 °C
蒸汽压	0.0±1.2 mmHg at 25°C
折射率	1.457
LogP	7.73
tPSA	78.9
氢键供体(HBD)数目	0
氢键受体(HBA)数目	6
可旋转键数目(RBC)	23
重原子数目	30
分子复杂度/Complexity	421
定义原子立体中心数目	0
SMILES	CCCCCCC(=O)OCC(COC(=O)CCCCCC)OC(=O)CCCCCC
InChi Key	PJHKBYALYHRYSK-UHFFFAOYSA-N
InChi Code	InChI=1S/C24H44O6/c1-4-7-10-13-16-22(25)28-19-21(30-24(27)18-15-12-9-6-3)20-29-23(26)17-14-11-8-5-2/h21H,4-20H2,1-3H3
化学名	2,3-di(heptanoyloxy)propyl heptanoate
别名	TriheptanoinIND106011 UX-007 IND-106011IND 106011 UX007 UX 007 Glycerol trienanthate
HS Tariff Code	2934.99.9001
存储方式	Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month 注意：本产品在运输和储存过程中需避光。
运输条件	Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)

溶解度数据

溶解度 (体外实验)	DMSO : ~50 mg/mL (~116.66 mM)
溶解度 (体内实验)	配方 1 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (5.83 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 40% PEG300 + 5% Tween80 + 45% Saline (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 25.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入到400 μL PEG300中，混匀；然后向上述溶液中加入50 μL Tween-80，混匀；加入450 μL生理盐水定容至1 mL。生理盐水的制备：将 0.9 g 氯化钠溶解在 100 mL ddH₂O中，得到澄清溶液。配方 2 中的溶解度:* ≥ 2.5 mg/mL (5.83 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% (20% SBE-β-CD in Saline) (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 25.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入900 μL 20% SBE-β-CD生理盐水溶液中，混匀。 20% SBE-β-CD 生理盐水溶液的制备（4°C，1 周）：将 2 g SBE-β-CD 溶解于 10 mL 生理盐水中，得到澄清溶液。 View More* 配方 3 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (5.83 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% Corn Oil (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 25.0 mg/mL 澄清 DMSO 储备液加入到 900 μL 玉米油中并混合均匀。请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案： 1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液)); 2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方): 10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline); 假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL； 3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例; 4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶; 5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！ 6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们; 7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

溶解度 (体外实验)

DMSO : ~50 mg/mL (~116.66 mM)

溶解度 (体内实验)

配方 1 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (5.83 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 40% PEG300 + 5% Tween80 + 45% Saline (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 25.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入到400 μL PEG300中，混匀；然后向上述溶液中加入50 μL Tween-80，混匀；加入450 μL生理盐水定容至1 mL。
*生理盐水的制备：将 0.9 g 氯化钠溶解在 100 mL ddH₂O中，得到澄清溶液。

配方 2 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (5.83 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% (20% SBE-β-CD in Saline) (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 25.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入900 μL 20% SBE-β-CD生理盐水溶液中，混匀。
*20% SBE-β-CD 生理盐水溶液的制备（4°C，1 周）：将 2 g SBE-β-CD 溶解于 10 mL 生理盐水中，得到澄清溶液。

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配方 3 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (5.83 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% Corn Oil (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 25.0 mg/mL 澄清 DMSO 储备液加入到 900 μL 玉米油中并混合均匀。

请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

制备储备液		1 mg	5 mg	10 mg
	1 mM	2.3331 mL	11.6656 mL	23.3312 mL
	5 mM	0.4666 mL	2.3331 mL	4.6662 mL
	10 mM	0.2333 mL	1.1666 mL	2.3331 mL

1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;

2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;

3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;

4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。

计算器

质量

浓度

体积

分子量*

计算重置

摩尔浓度计算器可计算特定溶液所需的质量、体积/浓度，具体如下：

计算制备已知体积和浓度的溶液所需的化合物的质量
计算将已知质量的化合物溶解到所需浓度所需的溶液体积
计算特定体积中已知质量的化合物产生的溶液的浓度

参见示例

使用摩尔浓度计算器计算摩尔浓度的示例如下所示：
假如化合物的分子量为350.26 g/mol，在5mL DMSO中制备10mM储备液所需的化合物的质量是多少？

在分子量（MW）框中输入350.26
在“浓度”框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在“体积”框中输入5，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案17.513 mg出现在“质量”框中。以类似的方式，您可以计算体积和浓度。

浓度 (起始)

体积 (起始)

浓度 (终)

体积 (终)

计算重置

稀释计算器可计算如何稀释已知浓度的储备液。例如，可以输入C1、C2和V2来计算V1，具体如下：

制备25毫升25μM溶液需要多少体积的10 mM储备溶液？
使用方程式C1V1=C2V2，其中C1=10mM，C2=25μM，V2=25 ml，V1未知：

在C1框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在C2框中输入25，然后选择正确的单位（μM）
在V2框中输入25，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案62.5μL（0.1 ml）出现在V1框中

分子式

分子量

g/mol

计算重置

分子量计算器可计算化合物的分子量 (摩尔质量)和元素组成，具体如下：

注：化学分子式大小写敏感：C12H18N3O4 c12h18n3o4
计算化合物摩尔质量（分子量）的说明：

要计算化合物的分子量 (摩尔质量)，请输入化学/分子式，然后单击“计算”按钮。

分子质量、分子量、摩尔质量和摩尔量的定义：

分子质量（或分子量）是一种物质的一个分子的质量，用统一的原子质量单位（u）表示。（1u等于碳-12中一个原子质量的1/12）
摩尔质量（摩尔重量）是一摩尔物质的质量，以g/mol表示。

配液体积

质量

配液浓度

计算重置

配液计算器可计算将特定质量的产品配成特定浓度所需的溶剂体积 (配液体积)

输入试剂的质量、所需的配液浓度以及正确的单位
单击“计算”按钮
答案显示在体积框中

动物体内实验配方计算器（澄清溶液）

第一步：请输入基本实验信息（考虑到实验过程中的损耗，建议多配一只动物的药量）

给药剂量 mg/kg

动物平均体重 g

每只动物给药体积 μL

动物数量

第二步：请输入动物体内配方组成（配方适用于不溶/难溶于水的化合物），不同的产品和批次配方组成不同，如对配方有疑问，可先联系我们提供正确的体内实验配方。此外，请注意这只是一个配方计算器，而不是特定产品的确切配方。

% DMSO

% Tween 80

% ddH₂O

计算重置

计算结果:

工作液浓度： mg/mL；

DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。

体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH₂O，混匀澄清。

注意： (1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。

临床试验信息

A Study to Determine the Effect of Triheptanoin Compared With Even-chain, MCT on MCEs in Pediatric Patients With LC-FAOD
CTID: NCT05933200
Phase: Phase 3 Status: Active, not recruiting
Date: 2024-10-01

Study of Triheptanoin for the Prevention of Hypoglycemia in Patients with Medium Chain Acyl-CoA Dehydrogenase Deficiency (MCADD)
CTID: NCT06067802
Phase: Phase 2 Status: Recruiting
Date: 2024-09-19

Triheptanoin for Children with Primary-Specific Pyruvate Dehydrogenase Complex (PDC) Deficiency
CTID: NCT06340685
Phase: Phase 1 Status: Recruiting
Date: 2024-09-19

Expanded Access to Triheptanoin
CTID: NCT03773770
Phase: Status: Available
Date: 2024-09-05

The Effect of Triheptanoin on Fatty Acid Oxidation and Exercise Tolerance in Patients With Glycogenoses
CTID: NCT03642860
Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2024-02-22

View More

Diet Treatment Glucose Transporter Type 1 Deficiency (G1D)
CTID: NCT03181399
Phase: Phase 2 Status: Active, not recruiting
Date: 2024-01-26

Compatibility of C7 With Ketogenic Diet in Patients Diagnosed With G1D
CTID: NCT03301532
Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2024-01-17

Long-Chain Fatty Acid Oxidation Disorders (LC-FAOD) Extension Study for Subjects Previously Enrolled in Triheptanoin Studies
CTID: NCT02214160
Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2023-08-01

Ataxia-telangiectasia: Treating Mitochondrial Dysfunction With a Novel Form of Anaplerosis
CTID: NCT04513002
Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2023-07-20

Treatment Development of Triheptanoin (G1D)
CTID: NCT03041363
PhaseP
An Open-label Long-Term Safety and Efficacy Extension Study in Subjects with Long-Chain Fatty Acid Oxidation Disorders (LC-FAOD) Previously Enrolled in UX007 or Triheptanoin Studies
CTID: null
Phase: Phase 2 Status: GB - no longer in EU/EEA
Date: 2016-06-06

A comparative phase2 study assessing the efficacy of triheptanoin, an anaplerotic therapy in Huntington's Disease (TRIHEP 3)
CTID: null
Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2015-06-22

The effect of Triheptanoin in adults with McArdle Disease (Glycogen Storage Disease Type V)
CTID: null
Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2015-02-20

N/A
CTID: null
Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2015-01-08

An Open-Label Phase 2 Study to Assess Safety and Clinical Effects of UX007 in Subjects with Long-Chain Fatty Acid Oxidation Disorders (LC-FAOD)
CTID: null
Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2014-02-26

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group Study to Assess the Safety and Efficacy of UX007 in Subjects with Glucose Transporter Type 1 Deficiency Syndrome
CTID: null
Phase: Phase 2 Status: Ongoing, Prematurely Ended, Completed
Date: 2014-02-11

Study phase II open label study using triheptanoin in patients with a deficiency of glmucose transporter type 1 (GLUT-1)
CTID: null
Phase: Phase 2 Status: Prematurely Ended
Date: 2013-11-26

ESTUDIO PARA EVALUAR LA EFECTIVIDAD DEL TRATAMIENTO DIETÉTICO CON TRIHEPTANOINA EN PACIENTES CON DEFECTOS DE LA BETA OXIDACIÓN DE LOS ÁCIDOS GRASOS DE CADENA LARGA
CTID: null
Phase: Phase 2 Status: Prematurely Ended
Date: 2009-09-14