Pociredir hydrochloride (FTX-6058 hydrochloride) 中文名称: Pociredir盐酸盐

别名: FTX6058盐酸盐

目录号: V40993 纯度: ≥98%

COA 产品数据产品说明书 SDS

Pociredir (FTX-6058) HCl 是一种有效的口服生物活性胚胎外胚层发育 (EED) 抑制剂。

Pociredir hydrochloride (FTX-6058 hydrochloride) CAS号: 2490676-19-0
产品类别: Histone Methyltransferase

产品仅用于科学研究，不针对患者销售

规格	价格	库存	数量
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Pociredir (FTX-6058)

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Nature 2025, 643(8070):192-200.

Nature 2024 Dec 18.

Nature 2021, 597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

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J Am Chem Soc 2022,144:21831-21836.

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ACS Nano 2023,17(10):9110-9125.

Biomaterial 2023 Sep16:302:122333.

产品描述
生物活性&实验参考方法
化学信息
溶解度数据
计算器

产品描述

盐酸泊西地尔（FTX-6058）是一种强效的口服生物活性胚胎外胚层发育（EED）抑制剂。盐酸泊西地尔可在细胞和鼠模型中诱导HbF蛋白表达。盐酸泊西地尔适用于某些血红蛋白病的研究，例如镰状细胞病和β-地中海贫血。
盐酸泊西地尔（FTX-6058盐酸盐）是一种强效、口服生物利用度高的胚胎外胚层发育（EED）抑制剂。它与EED结合，EED是多梳抑制复合物2（PRC2）的核心成分，从而抑制PRC2的活性。这种抑制作用导致细胞和鼠模型中胎儿血红蛋白（HbF）的大量产生。泊西地尔旨在通过重新激活沉默的gamma-珠蛋白基因来治疗血红蛋白病，例如镰状细胞病（SCD）和beta-地中海贫血。

生物活性&实验参考方法

靶点	EED (embryonic ectoderm development; component of PRC2 complex).
体外研究 (In Vitro)	盐酸泊西地尔与EED结合抑制PRC2，从而在小鼠和细胞模型中诱导HbF蛋白的大量产生[2]。盐酸泊西地尔与EED结合，抑制PRC2活性，从而在细胞模型中诱导HbF蛋白的大量表达。这种γ-珠蛋白基因（编码胎儿血红蛋白β样链）的重新激活是治疗镰状细胞病（SCD）和β-地中海贫血的治疗机制。该化合物可能通过破坏EED与H3K27me3的结合来抑制PRC2活性。
体内研究 (In Vivo)	盐酸泊西地尔可诱导小鼠模型（例如，携带人β-珠蛋白基因座的转基因小鼠）中HbF蛋白的表达。口服给药可提高红细胞中HbF的水平并改善血液学指标。在临床前疾病模型中，这可转化为减少红细胞镰状化（在镰状细胞贫血模型中）和提高红细胞存活率。
酶活实验	检测方法：体外EED结合实验。实验方案：将重组EED蛋白与不同浓度的盐酸泊西地尔（0.1-1000 nM）和荧光标记的三甲基化H3K27me3肽段在TR-FRET检测缓冲液中孵育。通过FRET信号的降低来测量化合物将肽段从EED上置换下来的能力。计算置换活性的IC50值。
细胞实验	细胞：体外培养分化的原代人红系祖细胞（CD34+细胞）。实验方案：在红系分化过程中，用盐酸泊西地尔（0.1-1000 nM）处理细胞7-14天。采用高效液相色谱法（HPLC）分析珠蛋白链（γ-珠蛋白与β-珠蛋白）定量HbF水平。或者，采用实时定量PCR（qRT-PCR）检测γ-珠蛋白mRNA水平。采用台盼蓝染色排除法评估细胞活力。HbF诱导呈剂量依赖性。
动物实验	动物模型：人源化β-珠蛋白基因座转基因小鼠或镰状细胞贫血（SCD）小鼠模型。实验方案：小鼠每日口服一次盐酸泊西地尔（例如，10-100 mg/kg），持续2-4周。在不同时间点采集血样。采用高效液相色谱法（HPLC）测定胎儿血红蛋白（HbF）水平。同时测定网织红细胞计数和红细胞指数。在SCD模型中，于缺氧条件下评估红细胞镰状化情况。通过比较HbF水平与溶剂对照组来确定疗效。
药代性质 (ADME/PK)	盐酸泊西地尔口服生物利用度高，暴露量良好。口服后吸收迅速，其药代动力学特征支持每日一次给药。其血浆半衰期足以在给药间隔内维持PRC2抑制和γ-珠蛋白基因的再激活。该化合物可能在肝脏代谢，并通过胆汁和尿液排泄，这与其他小分子表观遗传调节剂的代谢途径相似。
毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK)	目前尚无已公布的具体毒性数据；作为一种EED抑制剂，Pociredir可能对其他组织中的PRC2产生靶向作用。PRC2是发育和细胞命运决定过程中基因表达的关键调控因子。在成年动物中，抑制PRC2可导致骨髓抑制、贫血和胃肠道毒性。然而，Pociredir短期用于镰状细胞病（SCD）治疗可能是可行的。其长期安全性尚未在临床试验中得到充分评估。
参考文献	[1]. Boerner LK. Virtual meeting delivers first time drug structures. April 12, 2021. [2]. Fulcrum Therapeutics Presents Published Structure of Investigational Small Molecule FTX-6058 at the American Chemical Society (ACS) Spring 2021 Virtual Conference.
其他信息	盐酸泊西地尔（FTX-6058）由Fulcrum Therapeutics公司研发。该药物已在I期临床试验中评估其治疗镰状细胞病（SCD）和β-地中海贫血的疗效。在这些研究中，FTX-6058总体耐受性良好，并显示出剂量依赖性的HbF mRNA和蛋白水平升高。然而，2023年，Fulcrum宣布战略调整，并因重新调整产品组合优先级而停止了FTX-6058的研发，并非出于安全方面的考虑。

*注: 文献方法仅供参考, InvivoChem并未独立验证这些方法的准确性

化学信息 & 存储运输条件

分子式	C22H19CLFN5O2
分子量	439.87
精确质量	439.121
CAS号	2490676-19-0
相关CAS号	Pociredir;2490676-18-9
PubChem CID	165010517
外观&性状	Light yellow to yellow solid powder
tPSA	73.6
氢键供体(HBD)数目	2
氢键受体(HBA)数目	7
可旋转键数目(RBC)	1
重原子数目	31
分子复杂度/Complexity	628
定义原子立体中心数目	1
SMILES	C1(C2=CC3=C(NCC4C(F)=CC=C5C=4[C@@](CO3)([H])CO5)N3C=NN=C23)=C(N=CC=C1)C.Cl
InChi Key	JOYSKAVINOJMDD-ZOWNYOTGSA-N
InChi Code	InChI=1S/C22H18FN5O2.ClH/c1-12-14(3-2-6-24-12)15-7-19-22(28-11-26-27-21(15)28)25-8-16-17(23)4-5-18-20(16)13(9-29-18)10-30-19;/h2-7,11,13,25H,8-10H2,1H3;1H/t13-;/m0./s1
化学名	(15S)-21-fluoro-10-(2-methylpyridin-3-yl)-13,17-dioxa-3,5,7,8-tetrazapentacyclo[13.6.1.04,12.05,9.018,22]docosa-1(21),4(12),6,8,10,18(22),19-heptaene;hydrochloride
HS Tariff Code	2934.99.9001
存储方式	Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month 注意：请将本产品存放在密封且受保护的环境中，避免吸湿/受潮。
运输条件	Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)

溶解度数据

溶解度 (体外实验)	DMSO : 125 mg/mL (284.17 mM) H2O : 2 mg/mL (4.55 mM)
溶解度 (体内实验)	配方 1 中的溶解度: ≥ 2.08 mg/mL (4.73 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% (20% SBE-β-CD in Saline) (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 20.8 mg/mL澄清DMSO储备液加入900 μL 20% SBE-β-CD生理盐水溶液中，混匀。 *20% SBE-β-CD 生理盐水溶液的制备（4°C，1 周）：将 2 g SBE-β-CD 溶解于 10 mL 生理盐水中，得到澄清溶液。请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案： 1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液)); 2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方): 10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline); 假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL； 3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例; 4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶; 5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！ 6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们; 7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

溶解度 (体外实验)

DMSO : 125 mg/mL (284.17 mM)
H2O : 2 mg/mL (4.55 mM)

溶解度 (体内实验)

配方 1 中的溶解度: ≥ 2.08 mg/mL (4.73 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% (20% SBE-β-CD in Saline) (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 20.8 mg/mL澄清DMSO储备液加入900 μL 20% SBE-β-CD生理盐水溶液中，混匀。
*20% SBE-β-CD 生理盐水溶液的制备（4°C，1 周）：将 2 g SBE-β-CD 溶解于 10 mL 生理盐水中，得到澄清溶液。

请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

制备储备液		1 mg	5 mg	10 mg
	1 mM	2.2734 mL	11.3670 mL	22.7340 mL
	5 mM	0.4547 mL	2.2734 mL	4.5468 mL
	10 mM	0.2273 mL	1.1367 mL	2.2734 mL

1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;

2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;

3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;

4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。

计算器

质量

浓度

体积

分子量*

计算重置

摩尔浓度计算器可计算特定溶液所需的质量、体积/浓度，具体如下：

计算制备已知体积和浓度的溶液所需的化合物的质量
计算将已知质量的化合物溶解到所需浓度所需的溶液体积
计算特定体积中已知质量的化合物产生的溶液的浓度

参见示例

使用摩尔浓度计算器计算摩尔浓度的示例如下所示：
假如化合物的分子量为350.26 g/mol，在5mL DMSO中制备10mM储备液所需的化合物的质量是多少？

在分子量（MW）框中输入350.26
在“浓度”框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在“体积”框中输入5，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案17.513 mg出现在“质量”框中。以类似的方式，您可以计算体积和浓度。

浓度 (起始)

体积 (起始)

浓度 (终)

体积 (终)

计算重置

稀释计算器可计算如何稀释已知浓度的储备液。例如，可以输入C1、C2和V2来计算V1，具体如下：

制备25毫升25μM溶液需要多少体积的10 mM储备溶液？
使用方程式C1V1=C2V2，其中C1=10mM，C2=25μM，V2=25 ml，V1未知：

在C1框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在C2框中输入25，然后选择正确的单位（μM）
在V2框中输入25，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案62.5μL（0.1 ml）出现在V1框中

分子式

分子量

g/mol

计算重置

分子量计算器可计算化合物的分子量 (摩尔质量)和元素组成，具体如下：

注：化学分子式大小写敏感：C12H18N3O4 c12h18n3o4
计算化合物摩尔质量（分子量）的说明：

要计算化合物的分子量 (摩尔质量)，请输入化学/分子式，然后单击“计算”按钮。

分子质量、分子量、摩尔质量和摩尔量的定义：

分子质量（或分子量）是一种物质的一个分子的质量，用统一的原子质量单位（u）表示。（1u等于碳-12中一个原子质量的1/12）
摩尔质量（摩尔重量）是一摩尔物质的质量，以g/mol表示。

配液体积

质量

配液浓度

计算重置

配液计算器可计算将特定质量的产品配成特定浓度所需的溶剂体积 (配液体积)

输入试剂的质量、所需的配液浓度以及正确的单位
单击“计算”按钮
答案显示在体积框中

动物体内实验配方计算器（澄清溶液）

第一步：请输入基本实验信息（考虑到实验过程中的损耗，建议多配一只动物的药量）

给药剂量 mg/kg

动物平均体重 g

每只动物给药体积 μL

动物数量

第二步：请输入动物体内配方组成（配方适用于不溶/难溶于水的化合物），不同的产品和批次配方组成不同，如对配方有疑问，可先联系我们提供正确的体内实验配方。此外，请注意这只是一个配方计算器，而不是特定产品的确切配方。

% DMSO

% Tween 80

% ddH₂O

计算重置

计算结果:

工作液浓度： mg/mL；

DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。

体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH₂O，混匀澄清。

注意： (1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。