Eliglustat (GENZ-112638, Genz 99067, Cerdelga) 中文名称: 依利格鲁司特

别名: 依利格鲁司特; ELIGLUSTAT ;依鲁司他;Eliglustat

目录号: V6861 纯度: ≥98%

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Eliglustat (GENZ-112638、Genz-99067、GENZ112638、Genz99067、Cerdelga) 是一种新型、强效、特异性、口服生物活性葡萄糖脑苷脂合酶抑制剂 (IC50= 24 nM)，于 2014 年被 FDA 批准用于治疗戈谢病。

Eliglustat (GENZ-112638, Genz 99067, Cerdelga) CAS号: 491833-29-5
产品类别: Glucosylceramide Synthase

产品仅用于科学研究，不针对患者销售

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Nature 2025, 643(8070):192-200.

Nature 2024 Dec 18.

Nature 2021, 597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

Science Adv 2022: 8, eabm9427.

Nat Neurosci 2024, 27:1468-1474.

Science Adv 2025, 11(33):eadr5199.

Nat Metab 2024, 6: 1108-1127.

Cell Stem Cell 2024, 31:106-126.e13.

Nature 597, 119–125 (2021)

Cell Stem Cell 2020,26(6):845-861.e12.

Science Trans Med 2023,15(701):eadd7872.

STTT 2023,8(1):91.

Cell Reports 2023,42(4):112313

Science Trans Med 2023, 15: eadd7872.

Cancer Cell 2021,39(4):529-547.e7.

Cancer Discov 2022,12(4):1106-1127.

Immunity 2023,56(3):620-634.e11.

Immunity 2024,57:2651-2668.e12.

J Am Chem Soc 2022,144:21831-21836.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

Science Adv 2022:8,eabm9427.

Nature 2021,597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

PNAS Nexus 2022,1(3):pgac063.

ACS Nano 2023,17(10):9110-9125.

Biomaterial 2023 Sep16:302:122333.

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产品描述

Eliglustat（GENZ-112638、Genz-99067、GENZ112638、Genz99067、Cerdelga）是一种新型、强效、特异性和口服生物活性葡萄糖脑苷脂合酶抑制剂（IC50 = 24 nM），于 2014 年被 FDA 批准用于治疗戈谢病。

生物活性&实验参考方法

体外研究 (In Vitro)	Eliglustat tartrate 具有抑制靶酶的能力，且效力良好，IC50 为 24 nM [1]。在 72 小时内向 K562 或 B16/F10 细胞中添加 Genz-112638 (0.6-1000 nM) 会延迟抑制 GM1 和 GM3 细胞表面，平均 IC50 为 24 nM（范围 14-1000 nM））在K562细胞中。 34 nM），B16/F10 细胞中 GM3 抑制的平均 IC50 值为 29 nM（范围 12-34 nM）。 48 纳米）[1]。
体内研究 (In Vivo)	与年龄匹配的对照动物相比，治疗前底物大量积累的小鼠的阶梯神经酰胺水平较低，脾、肺和心脏中的戈谢细胞也较少[1]。
药代性质 (ADME/PK)	吸收、分布和排泄每日两次，每次84 mg的依利格鲁司他给药后，CYP2D6快代谢者（EM）的血药浓度峰值（Cmax）为12.1至25.0 ng/mL，CYP2D6中间代谢者（IM）为44.6 ng/mL，CYP2D6慢代谢者（PM）为113至137 ng/mL。CYP2D6快代谢者的中位达峰时间（Tmax）为1.5-2小时，CYP2D6中间代谢者为2小时，CYP2D6慢代谢者为3小时。在CYP2D6快代谢者（EM）中，AUC_tau为76.3-143 ng∙hr/mL；在CYP2D6中间代谢者（IM）中为306 ng∙hr/mL；在CYP2D6慢代谢者（PM）中为922-1057 ng∙hr/mL。在CYP2D6快代谢者中，依利格鲁司他的药代动力学呈时间依赖性，剂量在42至294 mg范围内时，暴露量增加超过剂量比例。在CYP2D6慢代谢者中，依利格鲁司他的药代动力学呈线性且与时间无关。在稳态下，CYP2D6慢代谢者每日两次服用84 mg依利格鲁司他的全身暴露量比快代谢者高7至9倍。单次口服84 mg依利格鲁司他后，CYP2D6快代谢者的生物利用度低于5%。依利格鲁司他口服生物利用度低，提示转运蛋白和/或广泛的首过代谢可能发挥作用。依利格鲁司他可空腹或与食物同服。在CYP2D6快代谢者中，严重肾功能损害对依利格鲁司他的药代动力学无影响。在CYP2D6中间代谢者、CYP2D6慢代谢者或终末期肾衰竭的CYP2D6快代谢者中，未评估肾功能损害对依利格鲁司他药代动力学的影响。与肝功能正常的CYP2D6快代谢者相比，轻度肝功能损害的CYP2D6快代谢者的Cmax和AUC分别升高1.2倍，而中度肝功能损害的CYP2D6快代谢者的Cmax和AUC分别升高2.8倍和5.2倍。未评估轻度和中度肝功能损害对 CYP2D6 中间代谢型 (IM) 和慢代谢型 (PM) 患者的影响，也未评估重度肝功能损害的影响。口服后，依利格鲁司他主要以代谢物的形式经尿液 (42%) 和粪便 (51%) 排泄。在 CYP2D6 快代谢型 (EM) 患者中，静脉注射依利格鲁司他的分布容积为 835 L。在健康的 CYP2D6 快代谢型 (EM) 患者中，静脉注射 42 mg 依利格鲁司他（推荐口服剂量的 0.5 倍）后，清除率为 88 L/h（80-105 L/h）。代谢/代谢物依利格鲁司他主要由 CYP2D6 代谢，少量由 CYP3A4 代谢。对于CYP2D6代谢能力较弱（PM）的患者，依利格鲁司他主要通过CYP3A4代谢。依利格鲁司他的主要代谢途径涉及辛酰基和2,3-二氢-1,4-苯并二恶烷部分的顺序氧化。这两种途径共同作用，产生多种氧化代谢物。经评估依利格鲁司他代谢物的活性，发现它们均无活性。Genz-399240 (M24) 被鉴定为依利格鲁司他的主要代谢物，其余代谢物的暴露量占总药物暴露量的10%以下。Genz-399240 (M24) 未显示任何显著的脱靶效应。因此，未进行转运体底物特异性表征。生物半衰期 Eliglustat 在 CYP2D6 快代谢者 (EM) 中的末端消除半衰期为 6.5 小时，在 CYP2D6 慢代谢者 (PM) 中的末端消除半衰期为 8.9 小时。
毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK)	肝毒性在安慰剂对照试验中，依利格鲁司他组的肝功能异常发生率并不高于安慰剂组，且出现的异常症状较轻，通常无需中断用药即可自行消退。在这些上市前临床试验期间以及依利格鲁司他更广泛的临床应用之后，均未报告过因依利格鲁司他引起的急性肝损伤伴黄疸病例。然而，关于依利格鲁司他（eliglustat）的临床应用经验总体有限。可能性评分：E（不太可能引起临床上明显的肝损伤，但其使用经验有限）。妊娠和哺乳期影响 ◉ 哺乳期用药概述由于尚无依利格鲁司他在哺乳期使用的相关研究发表，因此建议选择其他药物，尤其是在哺乳新生儿或早产儿时。 ◉ 对母乳喂养婴儿的影响截至修订日期，未找到相关的已发表信息。 ◉ 对泌乳和母乳的影响截至修订日期，未找到相关的已发表信息。蛋白结合率依利格鲁司他在血浆中的蛋白结合率为76%至83%。
参考文献	[1]. A specific and potent inhibitor of glucosylceramide synthase for substrate inhibition therapy ofGaucher disease. Mol Genet Metab. 2007 Jul;91(3):259-68.
其他信息	药效学依利格鲁司他是一种特异性葡糖基神经酰胺合成酶抑制剂（IC₅₀ = 10 ng/mL）。体外研究表明，依利格鲁司他对其他糖苷酶（如α-葡萄糖苷酶I和II，以及溶酶体和非溶酶体葡糖基神经酰胺酶）的脱靶活性极低或无。在推荐剂量的8倍（800 mg）和平均峰浓度为237 ng/mL时，依利格鲁司对QTc间期延长没有临床意义上的影响。然而，药代动力学/药效学（PK/PD）数据模型预测，当血浆浓度为500 ng/mL时，PR间期、QRS间期和QTcF间期将分别延长22毫秒、7毫秒和13毫秒。由于血浆中依利格鲁司他浓度过高可能增加心律失常的风险，因此对于服用CYP2D6或CYP3A4抑制剂的患者、具有特定CYP2D6代谢状态的患者以及不同程度肝功能损害的患者，均有相应的警告和注意事项。根据具体情况，该药的使用可能被禁用、应避免使用或需要调整剂量。建议患有既往心脏疾病（充血性心力衰竭、近期急性心肌梗死、心动过缓、心脏传导阻滞、室性心律失常）、长QT间期综合征或正在服用IA类或II类抗心律失常药物的患者避免使用依利格鲁司他。

*注: 文献方法仅供参考, InvivoChem并未独立验证这些方法的准确性

化学信息 & 存储运输条件

精确质量	404.267
CAS号	491833-29-5
相关CAS号	Eliglustat hemitartrate;928659-70-5;Eliglustat-d15 tartrate;1884556-84-6;Eliglustat-d4
PubChem CID	23652731
外观&性状	White to off-white solid powder
密度	1.1±0.1 g/cm3
沸点	615.5±55.0 °C at 760 mmHg
闪点	326.1±31.5 °C
蒸汽压	0.0±1.9 mmHg at 25°C
折射率	1.543
LogP	3.61
tPSA	74.52
氢键供体(HBD)数目	2
氢键受体(HBA)数目	5
可旋转键数目(RBC)	11
重原子数目	29
分子复杂度/Complexity	484
定义原子立体中心数目	2
SMILES	CCCCCCCC(N[C@H](CN1CCCC1)[C@@H](C2=CC=C(OCCO3)C3=C2)O)=O
InChi Key	N-((1R,2R)-1-(2,3-dihydrobenzo[b][1,4]dioxin-6-yl)-1-hydroxy-3-(pyrrolidin-1-yl)propan-2-yl)octanamide
InChi Code	FJZZPCZKBUKGGU-AUSIDOKSSA-N
化学名	Genz-99067 GENZ-112638Cerdelga Genz99067 UNIIN0493335P3GENZ 112638Genz 99067 GENZ112638 Eliglustat tartrate eliglustat hemitartrate Eliglustat trade name Cerdelga.
HS Tariff Code	2934.99.9001
存储方式	Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month
运输条件	Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)

溶解度数据

溶解度 (体外实验)	DMSO : ~100 mg/mL (~247.19 mM)
溶解度 (体内实验)	配方 1 中的溶解度: 2.5 mg/mL (6.18 mM) in 10% DMSO + 40% PEG300 + 5% Tween80 + 45% Saline (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 悬浮液；超声助溶。例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 25.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入到400 μL PEG300中，混匀；然后向上述溶液中加入50 μL Tween-80，混匀；加入450 μL生理盐水定容至1 mL。生理盐水的制备：将 0.9 g 氯化钠溶解在 100 mL ddH₂O中，得到澄清溶液。配方 2 中的溶解度:* ≥ 2.5 mg/mL (6.18 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% (20% SBE-β-CD in Saline) (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 25.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入900 μL 20% SBE-β-CD生理盐水溶液中，混匀。 20% SBE-β-CD 生理盐水溶液的制备（4°C，1 周）：将 2 g SBE-β-CD 溶解于 10 mL 生理盐水中，得到澄清溶液。 View More* 配方 3 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (6.18 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% Corn Oil (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 25.0 mg/mL 澄清 DMSO 储备液加入到 900 μL 玉米油中并混合均匀。请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案： 1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液)); 2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方): 10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline); 假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL； 3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例; 4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶; 5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！ 6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们; 7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

溶解度 (体外实验)

DMSO : ~100 mg/mL (~247.19 mM)

溶解度 (体内实验)

配方 1 中的溶解度: 2.5 mg/mL (6.18 mM) in 10% DMSO + 40% PEG300 + 5% Tween80 + 45% Saline (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 悬浮液；超声助溶。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 25.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入到400 μL PEG300中，混匀；然后向上述溶液中加入50 μL Tween-80，混匀；加入450 μL生理盐水定容至1 mL。
*生理盐水的制备：将 0.9 g 氯化钠溶解在 100 mL ddH₂O中，得到澄清溶液。

配方 2 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (6.18 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% (20% SBE-β-CD in Saline) (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 25.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入900 μL 20% SBE-β-CD生理盐水溶液中，混匀。
*20% SBE-β-CD 生理盐水溶液的制备（4°C，1 周）：将 2 g SBE-β-CD 溶解于 10 mL 生理盐水中，得到澄清溶液。

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配方 3 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (6.18 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% Corn Oil (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 25.0 mg/mL 澄清 DMSO 储备液加入到 900 μL 玉米油中并混合均匀。

请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

计算器

质量

浓度

体积

分子量*

计算重置

摩尔浓度计算器可计算特定溶液所需的质量、体积/浓度，具体如下：

计算制备已知体积和浓度的溶液所需的化合物的质量
计算将已知质量的化合物溶解到所需浓度所需的溶液体积
计算特定体积中已知质量的化合物产生的溶液的浓度

参见示例

使用摩尔浓度计算器计算摩尔浓度的示例如下所示：
假如化合物的分子量为350.26 g/mol，在5mL DMSO中制备10mM储备液所需的化合物的质量是多少？

在分子量（MW）框中输入350.26
在“浓度”框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在“体积”框中输入5，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案17.513 mg出现在“质量”框中。以类似的方式，您可以计算体积和浓度。

浓度 (起始)

体积 (起始)

浓度 (终)

体积 (终)

计算重置

稀释计算器可计算如何稀释已知浓度的储备液。例如，可以输入C1、C2和V2来计算V1，具体如下：

制备25毫升25μM溶液需要多少体积的10 mM储备溶液？
使用方程式C1V1=C2V2，其中C1=10mM，C2=25μM，V2=25 ml，V1未知：

在C1框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在C2框中输入25，然后选择正确的单位（μM）
在V2框中输入25，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案62.5μL（0.1 ml）出现在V1框中

分子式

分子量

g/mol

计算重置

分子量计算器可计算化合物的分子量 (摩尔质量)和元素组成，具体如下：

注：化学分子式大小写敏感：C12H18N3O4 c12h18n3o4
计算化合物摩尔质量（分子量）的说明：

要计算化合物的分子量 (摩尔质量)，请输入化学/分子式，然后单击“计算”按钮。

分子质量、分子量、摩尔质量和摩尔量的定义：

分子质量（或分子量）是一种物质的一个分子的质量，用统一的原子质量单位（u）表示。（1u等于碳-12中一个原子质量的1/12）
摩尔质量（摩尔重量）是一摩尔物质的质量，以g/mol表示。

配液体积

质量

配液浓度

计算重置

配液计算器可计算将特定质量的产品配成特定浓度所需的溶剂体积 (配液体积)

输入试剂的质量、所需的配液浓度以及正确的单位
单击“计算”按钮
答案显示在体积框中

动物体内实验配方计算器（澄清溶液）

第一步：请输入基本实验信息（考虑到实验过程中的损耗，建议多配一只动物的药量）

给药剂量 mg/kg

动物平均体重 g

每只动物给药体积 μL

动物数量

第二步：请输入动物体内配方组成（配方适用于不溶/难溶于水的化合物），不同的产品和批次配方组成不同，如对配方有疑问，可先联系我们提供正确的体内实验配方。此外，请注意这只是一个配方计算器，而不是特定产品的确切配方。

% DMSO

% Tween 80

% ddH₂O

计算重置

计算结果:

工作液浓度： mg/mL；

DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。

体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH₂O，混匀澄清。

注意： (1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。

临床试验信息

NCT Number	Recruitment	interventions	Conditions	Sponsor/Collaborators	Start Date	Phases
NCT03519646	COMPLETED	Drug: Eliglustat	Gaucher Disease, Type III	National Taiwan University Hospital	2018-04-23	Not Applicable
NCT06188325	COMPLETED	Drug: Eliglustat	Gaucher's Disease	Sanofi	2018-01-01	Phase 1
NCT06193304	COMPLETED	Drug: Eliglustat	Gaucher's Disease	Sanofi	2014-08-25	Phase 1
NCT02536755	COMPLETEDWITH RESULTS	Drug: Eliglustat, GZ385660	Gaucher Disease	Genzyme, a Sanofi Company	2015-10-27	Phase 3
NCT02422654	COMPLETED	Drug: eliglustat	Gaucher Disease	Genzyme, a Sanofi Company	2015-04	Phase 1