Eliglustat tartrate 中文名称: 酒石酸依利格鲁司特

别名: 依利格鲁司特酒石酸盐; Eliglustat (hemitartrate); 依利格鲁司特半酒石酸盐

目录号: V5886 纯度: ≥98%

COA 产品数据产品说明书 SDS

Eliglustattartrate (GENZ-112638; Genz-99067; Cerdelga) 是 Eliglustat 的酒石酸盐，是一种特异性口服生物活性葡萄糖脑苷脂合酶抑制剂 (IC50= 24 nM)，已于 2014 年 8 月获得 FDA 批准用于治疗 1 型戈谢病 (GD1) ）。

Eliglustat tartrate CAS号: 928659-70-5
产品类别: Glucosylceramide Synthase

产品仅用于科学研究，不针对患者销售

规格	价格	库存	数量
25mg
50mg
100mg
250mg
500mg
1g
Other Sizes

加入购物车结帐大包装询价

020-31522723 sales@invivochem.cn

Other Forms of Eliglustat tartrate:

点击了解更多

InvivoChem产品被CNS等顶刊论文引用

Nature 2025, 643(8070):192-200.

Nature 2024 Dec 18.

Nature 2021, 597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

Science Adv 2022: 8, eabm9427.

Nat Neurosci 2024, 27:1468-1474.

Science Adv 2025, 11(33):eadr5199.

Nat Metab 2024, 6: 1108-1127.

Cell Stem Cell 2024, 31:106-126.e13.

Nature 597, 119–125 (2021)

Cell Stem Cell 2020,26(6):845-861.e12.

Science Trans Med 2023,15(701):eadd7872.

STTT 2023,8(1):91.

Cell Reports 2023,42(4):112313

Science Trans Med 2023, 15: eadd7872.

Cancer Cell 2021,39(4):529-547.e7.

Cancer Discov 2022,12(4):1106-1127.

Immunity 2023,56(3):620-634.e11.

Immunity 2024,57:2651-2668.e12.

J Am Chem Soc 2022,144:21831-21836.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

Science Adv 2022:8,eabm9427.

Nature 2021,597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

PNAS Nexus 2022,1(3):pgac063.

ACS Nano 2023,17(10):9110-9125.

Biomaterial 2023 Sep16:302:122333.

产品描述
生物活性&实验参考方法
化学信息
溶解度数据
计算器
临床试验信息
相关产品

产品描述

Eliglustat tartrate（GENZ-112638；Genz-99067；Cerdelga）是 Eliglustat 的酒石酸盐，是一种特异性口服生物活性葡萄糖脑苷脂合酶抑制剂（IC50 = 24 nM），已于 2014 年 8 月获得 FDA 批准用于治疗用于 1 型戈谢病 (GD1)。它通常以酒石酸盐的形式使用，该化合物被认为通过抑制葡萄糖神经酰胺合酶起作用。根据《美国医学会杂志》上的一篇文章，口服底物减少疗法使未经治疗的 1 型戈谢病成人“脾脏体积、血红蛋白水平、肝脏体积和血小板计数显着改善”。

生物活性&实验参考方法

体外研究 (In Vitro)	Eliglustat酒石酸盐对目标酶具有选择性，疗效良好，IC50为24 nM [1]。通过将 K562 或 B16/F10 细胞与逐渐浓度的 Genz-112638 (0.6-1000 nM) 一起孵育 72 小时，获得剂量依赖性结果。细胞表面的 GM1 和 GM3 水平下降。在 K562 细胞中，GM1 细胞表面呈递抑制的平均 IC50 值为 24 nM（范围 14-34 nM），而在 B16/F10 细胞中，GM3 抑制的平均 IC50 值为 29 nM（范围 12-48 nM）。 1]。
体内研究 (In Vivo)	与年龄匹配的对照动物相比，在大量底物积累之前（10周龄）给予药物的小鼠表现出较低水平的葡萄糖神经酰胺以及肝脏、肺和脾脏中较少的戈谢细胞[1]。
动物实验	Animals: D409V/null Gaucher mice (both sexes) were used. Mice were acclimated to oral gavaging with water for one week prior to treatment initiation. [1] - Drug Preparation and Administration: Eliglustat tartrate was dissolved in Water For Injection (WFI). Drug or vehicle was administered once daily by oral gavage at a volume of 10 mL/kg. A dose escalation scheme was used, starting at 75 mg/kg/day and increasing to 150 mg/kg/day over nine days (3 days at each dose, with 25 mg/kg/day increments), followed by continued dosing at 150 mg/kg/day. [1] - Monitoring and Sample Collection:** Mice were weighed three times per week to monitor health. At the end of the study, animals were euthanized by carbon dioxide inhalation. Tissues (liver, lung, spleen) were harvested immediately. Half of each tissue was snap-frozen for biochemical analysis, and the other half was fixed for histological examination. [1]
药代性质 (ADME/PK)	吸收、分布和排泄在非终末期肾病患者中，阿加糖酶α的剂量达到Cmax为3710 ± 855 U/mL，AUC为256,958 ± 63,499 minU/mL。非特异性蛋白水解后，蛋白质药物中的氨基酸可被重新用于蛋白质合成，或进一步分解并通过肾脏排出。在非终末期肾病患者中，稳态分布容积约为体重的17%，与性别无关。剂量为0.007-0.2 mg/kg时，男性清除率为2.66 mL/min/kg，女性清除率为2.10 mL/min/kg。代谢/代谢物目前尚无关于阿加糖酶α代谢的数据。然而，蛋白质药物预计会被蛋白酶和其他催化酶降解成较小的肽和氨基酸。生物半衰期男性消除半衰期为 108 ± 17 分钟，女性为 89 ± 28 分钟。
毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK)	妊娠期和哺乳期影响 ◉ 哺乳期用药概述由于尚无关于依利格鲁司他用于哺乳期的已发表经验，因此，尤其是在哺乳新生儿或早产儿时，可能更倾向于选择其他药物。 ◉ 对母乳喂养婴儿的影响截至修订日期，未找到相关的已发表信息。 ◉ 对泌乳和母乳的影响截至修订日期，未找到相关的已发表信息。蛋白结合预计阿加糖酶α在循环中不会与蛋白质结合。
参考文献	[1]. A specific and potent inhibitor of glucosylceramide synthase for substrate inhibition therapy ofGaucher disease. Mol Genet Metab. 2007 Jul;91(3):259-67.
其他信息	酒石酸伊利格鲁司他是一种酒石酸盐，是伊利格鲁司他的半酒石酸盐。它是一种神经酰胺葡萄糖基转移酶抑制剂，（以其酒石酸盐形式）用于治疗戈谢病。它是一种EC 2.4.1.80（神经酰胺葡萄糖基转移酶）抑制剂。它含有伊利格鲁司他(1+)。阿加糖酶α是一种重组人α-半乳糖苷酶A，与阿加糖酶β类似。虽然患者通常在两种药物的疗效上没有显著差异，但有些患者可能从阿加糖酶β中获益更多。2009年发生污染事件后，阿加糖酶β在欧洲的使用量有所下降，取而代之的是阿加糖酶α。阿加糖酶α于2001年8月3日获得EMA批准。另见：伊利格鲁司他（具有活性部分）；阿加糖酶β（注释已移至）。药物适应症阿加糖酶α适用于治疗法布里病。瑞普乐适用于确诊法布里病（α-半乳糖苷酶A缺乏症）患者的长期酶替代疗法。作用机制 α-半乳糖苷酶A通过甘露糖-6-磷酸受体被细胞摄取。阿加糖酶α可水解通常由内源性α-半乳糖苷酶A水解的球状三己糖神经酰胺和其他糖鞘脂。防止糖鞘脂的积累可预防或减轻法布里病的症状，例如肾衰竭、心肌病或脑血管事件。药效学阿加糖酶α是一种重组人α-半乳糖苷酶A，用作法布里病的酶替代疗法。它具有作用持续时间长、治疗指数宽的特点。应告知患者输注相关反应和超敏反应的风险。

*注: 文献方法仅供参考, InvivoChem并未独立验证这些方法的准确性

化学信息 & 存储运输条件

分子式	2[C23H36N2O4].C4H6O6
分子量	959.173
精确质量	958.551
CAS号	928659-70-5
相关CAS号	Eliglustat;491833-29-5;Eliglustat-d15 tartrate;1884556-84-6
PubChem CID	52918379
外观&性状	White to off-white solid powder
LogP	6.298
tPSA	264.1
氢键供体(HBD)数目	8
氢键受体(HBA)数目	16
可旋转键数目(RBC)	25
重原子数目	68
分子复杂度/Complexity	617
定义原子立体中心数目	6
SMILES	CCCCCCCC(=O)N[C@H](CN1CCCC1)[C@@H](C2=CC3=C(C=C2)OCCO3)O.CCCCCCCC(=O)N[C@H](CN1CCCC1)[C@@H](C2=CC3=C(C=C2)OCCO3)O.[C@@H]([C@H](C(=O)O)O)(C(=O)O)O
InChi Key	KUBARPMUNHKBIQ-VTHUDJRQSA-N
InChi Code	InChI=1S/2C23H36N2O4.C4H6O6/c21-2-3-4-5-6-9-22(26)24-19(17-25-12-7-8-13-25)23(27)18-10-11-20-21(16-18)29-15-14-28-20;5-1(3(7)8)2(6)4(9)10/h210-11,16,19,23,27H,2-9,12-15,17H2,1H3,(H,24,26);1-2,5-6H,(H,7,8)(H,9,10)/t2*19-,23-;1-,2-/m111/s1
化学名	N-[(1R,2R)-1-(2,3-dihydro-1,4-benzodioxin-6-yl)-1-hydroxy-3-pyrrolidin-1-ylpropan-2-yl]octanamide;(2R,3R)-2,3-dihydroxybutanedioic acid
HS Tariff Code	2934.99.9001
存储方式	Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month 注意：请将本产品存放在密封且受保护的环境中，避免吸湿/受潮。
运输条件	Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)

溶解度数据

溶解度 (体外实验)	DMSO : ~100 mg/mL (~104.26 mM) H2O : ≥ 50 mg/mL (~52.13 mM)
溶解度 (体内实验)	配方 1 中的溶解度: ≥ 2.75 mg/mL (2.87 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 40% PEG300 + 5% Tween80 + 45% Saline (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 27.5 mg/mL澄清DMSO储备液加入400 μL PEG300中，混匀；然后向上述溶液中加入50 μL Tween-80，混匀；加入450 μL生理盐水定容至1 mL。生理盐水的制备：将 0.9 g 氯化钠溶解在 100 mL ddH₂O中，得到澄清溶液。配方 2 中的溶解度:* ≥ 2.75 mg/mL (2.87 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% (20% SBE-β-CD in Saline) (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 27.5mg/mL澄清的DMSO储备液加入到900μL 20％SBE-β-CD生理盐水中，混匀。 20% SBE-β-CD 生理盐水溶液的制备（4°C，1 周）：将 2 g SBE-β-CD 溶解于 10 mL 生理盐水中，得到澄清溶液。 View More* 配方 3 中的溶解度: ≥ 2.75 mg/mL (2.87 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% Corn Oil (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 27.5 mg/mL 澄清 DMSO 储备液加入到 900 μL 玉米油中并混合均匀。配方 4 中的溶解度: 150 mg/mL (156.39 mM) in PBS (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液; 超声助溶. 请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案： 1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液)); 2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方): 10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline); 假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL； 3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例; 4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶; 5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！ 6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们; 7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

溶解度 (体外实验)

DMSO : ~100 mg/mL (~104.26 mM)
H2O : ≥ 50 mg/mL (~52.13 mM)

溶解度 (体内实验)

配方 1 中的溶解度: ≥ 2.75 mg/mL (2.87 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 40% PEG300 + 5% Tween80 + 45% Saline (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 27.5 mg/mL澄清DMSO储备液加入400 μL PEG300中，混匀；然后向上述溶液中加入50 μL Tween-80，混匀；加入450 μL生理盐水定容至1 mL。
*生理盐水的制备：将 0.9 g 氯化钠溶解在 100 mL ddH₂O中，得到澄清溶液。

配方 2 中的溶解度: ≥ 2.75 mg/mL (2.87 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% (20% SBE-β-CD in Saline) (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 27.5mg/mL澄清的DMSO储备液加入到900μL 20％SBE-β-CD生理盐水中，混匀。
*20% SBE-β-CD 生理盐水溶液的制备（4°C，1 周）：将 2 g SBE-β-CD 溶解于 10 mL 生理盐水中，得到澄清溶液。

View More

配方 3 中的溶解度: ≥ 2.75 mg/mL (2.87 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% Corn Oil (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 27.5 mg/mL 澄清 DMSO 储备液加入到 900 μL 玉米油中并混合均匀。

配方 4 中的溶解度: 150 mg/mL (156.39 mM) in PBS (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液; 超声助溶.

请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

制备储备液		1 mg	5 mg	10 mg
	1 mM	1.0426 mL	5.2128 mL	10.4257 mL
	5 mM	0.2085 mL	1.0426 mL	2.0851 mL
	10 mM	0.1043 mL	0.5213 mL	1.0426 mL

1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;

2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;

3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;

4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。

计算器

质量

浓度

体积

分子量*

计算重置

摩尔浓度计算器可计算特定溶液所需的质量、体积/浓度，具体如下：

计算制备已知体积和浓度的溶液所需的化合物的质量
计算将已知质量的化合物溶解到所需浓度所需的溶液体积
计算特定体积中已知质量的化合物产生的溶液的浓度

参见示例

使用摩尔浓度计算器计算摩尔浓度的示例如下所示：
假如化合物的分子量为350.26 g/mol，在5mL DMSO中制备10mM储备液所需的化合物的质量是多少？

在分子量（MW）框中输入350.26
在“浓度”框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在“体积”框中输入5，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案17.513 mg出现在“质量”框中。以类似的方式，您可以计算体积和浓度。

浓度 (起始)

体积 (起始)

浓度 (终)

体积 (终)

计算重置

稀释计算器可计算如何稀释已知浓度的储备液。例如，可以输入C1、C2和V2来计算V1，具体如下：

制备25毫升25μM溶液需要多少体积的10 mM储备溶液？
使用方程式C1V1=C2V2，其中C1=10mM，C2=25μM，V2=25 ml，V1未知：

在C1框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在C2框中输入25，然后选择正确的单位（μM）
在V2框中输入25，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案62.5μL（0.1 ml）出现在V1框中

分子式

分子量

g/mol

计算重置

分子量计算器可计算化合物的分子量 (摩尔质量)和元素组成，具体如下：

注：化学分子式大小写敏感：C12H18N3O4 c12h18n3o4
计算化合物摩尔质量（分子量）的说明：

要计算化合物的分子量 (摩尔质量)，请输入化学/分子式，然后单击“计算”按钮。

分子质量、分子量、摩尔质量和摩尔量的定义：

分子质量（或分子量）是一种物质的一个分子的质量，用统一的原子质量单位（u）表示。（1u等于碳-12中一个原子质量的1/12）
摩尔质量（摩尔重量）是一摩尔物质的质量，以g/mol表示。

配液体积

质量

配液浓度

计算重置

配液计算器可计算将特定质量的产品配成特定浓度所需的溶剂体积 (配液体积)

输入试剂的质量、所需的配液浓度以及正确的单位
单击“计算”按钮
答案显示在体积框中

动物体内实验配方计算器（澄清溶液）

第一步：请输入基本实验信息（考虑到实验过程中的损耗，建议多配一只动物的药量）

给药剂量 mg/kg

动物平均体重 g

每只动物给药体积 μL

动物数量

第二步：请输入动物体内配方组成（配方适用于不溶/难溶于水的化合物），不同的产品和批次配方组成不同，如对配方有疑问，可先联系我们提供正确的体内实验配方。此外，请注意这只是一个配方计算器，而不是特定产品的确切配方。

% DMSO

% Tween 80

% ddH₂O

计算重置

计算结果:

工作液浓度： mg/mL；

DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。

体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH₂O，混匀澄清。

注意： (1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。

临床试验信息

A Study to Evaluate the Effect of Venglustat Tablets on Left Ventricular Mass Index in Male and Female Adult Participants With Fabry Disease
CTID: NCT05280548
Phase: Phase 3 Status: Recruiting
Date: 2024-11-12

A Prospective Study to Investigate Safety and Tolerability of Shorter Infusion of Fabrazyme
CTID: NCT06019728
Phase: Phase 4 Status: Recruiting
Date: 2024-08-09

Efficacy and Safety of Eliglustat in Chinese Pediatric Patients With Gaucher Disease Type 1 and Type 3
CTID: NCT06523517
Phase: Phase 2 Status: Not yet recruiting
Date: 2024-07-26

Study of the Effects of Fabrazyme Treatment on Lactation and Infants
CTID: NCT00230607
Phase: Phase 4 Status: Terminated
Date: 2024-04-10

A Study to Evaluate Absolute Bioavailability, Absorption, Metabolism, and Excretion of Genz-112638 in Healthy Male Participants
CTID: NCT06143904
Phase: Phase 1 Status: Completed
Date: 2023-11-22

View More

Biomarkers and Cardiac Imaging Diagnostic Assay for Monitoring Patients With Fabry Disease
CTID: NCT05698901
Phase: Status: Recruiting
Date: 2023-11-18

China Post-marketing Surveillance (PMS) Study of Fabrazyme®
CTID: NCT05054387
Phase: Phase 4 Status: Completed
Date: 2023-09-28

Study of the Safety and Efficacy of PRX-102 Compared to Agalsidase Beta on Renal Function
CTID: NCT02795676
Phase: Phase 3 Status: Completed
Date: 2023-09-13

To Assess the Glycosphingolipid Clearance and Clinical Effects of Switching to Agalsidase Beta (Fabrazyme) Versus Continuing on Agalsidase Alfa (Replagal) in Male Patients With Classic Fabry Disease
CTID: NCT04143958
Phase: Phase 4 Status: Withdrawn
Date: 2023-04-07

Replagal Enzyme Replacement Therapy for Children With Fabry Disease
CTID: NCT00084084
Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2021-07-30

This Study is Designed to Evaluate PD/PK and Safety of Replagal Manufactured by Two Different Processes.
CTID: NCT01304277
Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2021-07-19

A Multicenter Open-Label Treatment Protocol to Observe the Safety of Replagal (Agalsidase Alfa) Enzyme Replacement Therapy in Canadian Patients With Fabry Disease
CTID: NCT01298141
Phase: Phase 3 Status: Completed
Date: 2021-06-08

Treatment Protocol of Replagal for Patients With Fabry Disease
CTID: NCT01031173
Phase: Status: No longer available
Date: 2021-05-24

Drug-Drug Interaction Study Between AT1001 (Migalastat Hydrochloride) and Aga
A RANDOMIZED, OPEN-LABEL STUDY TO COMPARE THE EFFICACY AND SAFETY OF AT1001 AND ENZYME REPLACEMENT THERAPY (ERT) IN PATIENTS WITH FABRY DISEASE AND AT1001-RESPONSIVE GLA MUTATIONS, WHO WERE PREVIOUSLY TREATED WITH ERT
CTID: null
Phase: Phase 3 Status: Completed
Date: 2011-01-18

A Phase 3, Randomized, Multi-Center, Multi-National, Double-Blind Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Once Daily versus Twice Daily Dosing of Genz-112638 in Patients with Gaucher Disease Type 1 who have Demonstrated Clinical Stability on a Twice Daily Dose of Genz-112638
CTID: null
Phase: Phase 3 Status: Completed
Date: 2010-12-20

An Open-label Extension of Study TKT028 Evaluating Safety and Clinical Outcomes of Replagal Enzyme Replacement Therapy Administered to Adult Patients with Fabry Disease
CTID: null
Phase: Phase 3, Phase 4 Status: Completed
Date: 2010-02-03

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multi-Center Study Confirming the Efficacy and Safety of Genz-112638 in Patients with Gaucher Disease Type 1
CTID: null
Phase: Phase 3 Status: Completed
Date: 2009-11-04

A Phase 3, Randomized, Multi-Center, Multi-National, Open-Label, Active Comparator Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Genz-112638 in Patients with Gaucher Disease Type 1 who have Reached Therapeutic Goals with Enzyme Replacement Therapy
CTID: null
Phase: Phase 3 Status: Completed
Date: 2009-11-04

A Randomized, Multicenter, Multinational, Phase 3B, Open-Label, Parallel-Group Study of Fabrazyme (agalsidase beta) in Treatment-Naive Male Pediatric Patients with Fabry Disease Without Severe Symptoms
CTID: null
Phase: Phase 3 Status: Prematurely Ended, Completed
Date: 2008-07-29

A Multicenter, Multinational Study of the Effects of Fabrazyme® (agalsidase beta) Treatment on Lactation and Infants
CTID: null
Phase: Phase 4 Status: Ongoing, GB - no longer in EU/EEA
Date: 2007-12-05

A Phase I-II Pharmacokinetic/Pharmacodynamic Study of Replagal to Assess the Effects of Alternative Dose and Regimen in Patients with Fabry Disease (TKT027)
CTID: null
Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2004-07-23

A randomized, open-label, active comparator, 2-arm, prospective study to assess the glycosphingolipid clearance and clinical effects of switching to agalsidase beta (Fabrazyme®) versus continuing on agalsidase alfa (Replagal) in male patients with classic Fabry disease.
CTID: null
Phase: Phase 4 Status: Prematurely Ended
Date: