Vemircopan (ALXN2050; ACH 0145228; ACH-5228)

别名: Vemircopan (ALXN-2050; ACH-0145228; ACH5228)

目录号: V74779 纯度: ≥98%

COA 产品数据产品说明书 SDS

Vemircopan (ALXN2050) 是一种口服生物活性补体因子 D (FD) 抑制剂。

Vemircopan (ALXN2050; ACH 0145228; ACH-5228) CAS号: 2086178-00-7
产品类别: Complement System

产品仅用于科学研究，不针对患者销售

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Nature 2025, 643(8070):192-200.

Nature 2024 Dec 18.

Nature 2021, 597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

Science Adv 2022: 8, eabm9427.

Nat Neurosci 2024, 27:1468-1474.

Science Adv 2025, 11(33):eadr5199.

Nat Metab 2024, 6: 1108-1127.

Cell Stem Cell 2024, 31:106-126.e13.

Nature 597, 119–125 (2021)

Cell Stem Cell 2020,26(6):845-861.e12.

Science Trans Med 2023,15(701):eadd7872.

STTT 2023,8(1):91.

Cell Reports 2023,42(4):112313

Science Trans Med 2023, 15: eadd7872.

Cancer Cell 2021,39(4):529-547.e7.

Cancer Discov 2022,12(4):1106-1127.

Immunity 2023,56(3):620-634.e11.

Immunity 2024,57:2651-2668.e12.

J Am Chem Soc 2022,144:21831-21836.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

Science Adv 2022:8,eabm9427.

Nature 2021,597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

PNAS Nexus 2022,1(3):pgac063.

ACS Nano 2023,17(10):9110-9125.

Biomaterial 2023 Sep16:302:122333.

产品描述
生物活性&实验参考方法
化学信息
溶解度数据
计算器
临床试验信息

产品描述

Vemircopan (ALXN2050) 是一种口服生物活性补体因子 D (FD) 抑制剂。
维米尔可泮（Vemircopan，ALXN2050；ACH 0145228）是一种口服生物利用度高的小分子补体因子D（FD）抑制剂。FD是一种丝氨酸蛋白酶，对激活替代补体途径（AP）至关重要。维米尔可泮通过靶向FD，阻断补体介导的溶血和组织损伤。目前已对其用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、IgA肾病（IgAN）、重症肌无力（MG）和狼疮性肾炎（LN）进行了研究。

生物活性&实验参考方法

靶点	Complement factor D (FD; CFD). Vemircopan is a selective, orally active inhibitor of factor D, a serine protease that cleaves complement factor B into Ba and Bb, an essential step in the alternative pathway (AP) activation. By inhibiting FD, it blocks the formation of the alternative pathway C3 convertase (C3bBb), thereby preventing downstream complement activation and MAC formation.
体外研究 (In Vitro)	体外实验表明，维米尔可潘能以高亲和力与补体因子D (FD) 结合，并强效抑制FD的酶活性。在低纳摩尔浓度下，它能有效阻断替代途径介导的溶血和补体成分C3在靶细胞上的沉积。此外，它还能抑制人全血实验中替代途径诱导的膜攻击复合物 (MAC) 的形成。
体内研究 (In Vivo)	在体内，维米尔可潘已在补体介导疾病的临床前模型中显示出疗效。在动物模型中，口服维米尔可潘可降低补体活性、减少溶血并预防组织损伤。在II期临床研究中，维米尔可潘显著降低了IgA肾病患者的蛋白尿，并在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和重症肌无力（MG）患者中显示出补体抑制作用。
酶活实验	采用生化因子D酶活性测定法评估抑制作用：将纯化的人补体因子D (FD) 与荧光肽底物（例如Z-Lys-SBzl）和补体因子B在系列稀释的维米尔可潘（0.1-1000 nM）存在下孵育。通过荧光分光光度法监测裂解产物的生成，并计算IC50值。Kd值通过表面等离子共振(SPR)测定。
细胞实验	在体外溶血试验中，将阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的红细胞或经抗体激活替代途径的正常人红细胞与人补体血清在系列稀释的维米尔可潘（0.1-1000 nM）存在下孵育。采用分光光度法在 415 nm 处测定血红蛋白释放量，并计算溶血抑制的 IC50 值。通过流式细胞术评估红细胞上的补体 C3 沉积情况。
动物实验	在小鼠替代途径介导溶血模型（例如，使用人红细胞移植到NSG小鼠的PNH异种移植模型）中评估体内疗效。Vemircopan以1-30 mg/kg的剂量口服给药。在多个时间点采集血样，以测量溶血、红细胞计数和补体活性（例如，通过CH50或AP50检测）。在IgA肾病（IgAN）大鼠模型中，口服Vemircopan 4-8周，并评估蛋白尿、血尿和肾小球病理。
药代性质 (ADME/PK)	维米尔可泮的分子量为602.5 g/mol，分子式为C29H28BrN7O3。它具有良好的口服生物利用度，半衰期中等（在人体内约为6-10小时，支持每日两次给药）。在动物模型中，血药浓度峰值（Cmax）与剂量成正比，清除率中等。该化合物与蛋白质高度结合（LogP 4.1），总蛋白表面积（tPSA）为123，表明其具有良好的渗透性。它可溶于二甲基亚砜（DMSO）。
毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK)	在临床研究中，维米尔可潘总体耐受性良好。最常见的不良反应包括轻度至中度头痛、鼻咽炎、腹泻和恶心。在治疗剂量下，未观察到剂量限制性毒性或显著的安全性信号。作为一种补体抑制剂，维米尔可潘可能增加荚膜细菌感染的风险，但早期试验中尚未报告此类病例。
参考文献	[1]. Developments in anti-complement therapy; from disease to clinical trial. Mol Immunol. 2018 Oct;102:89-119.
其他信息	维米可泮是一种口服生物利用度高的补体因子D（FD；CFD）抑制剂。补体因子D是一种丝氨酸蛋白酶，可裂解补体因子B，并具有潜在的补体系统抑制活性。维米可泮给药后，靶向并阻断FD的活性，从而抑制补体因子B在替代补体途径中裂解为补体因子Bα和补体因子β。这抑制了FD介导的信号传导和替代补体途径（ACP）的激活，阻断了阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）中补体介导的溶血，并预防了ACP诱导的组织损伤。FD在ACP激活中起着至关重要的作用。 Vemircopan (ALXN2050) 是一种第二代口服补体因子 D 抑制剂，已在 IgA 肾病 (IgAN)、阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)、重症肌无力 (MG) 和狼疮性肾炎的 II 期临床试验中进行研究。该药尚未获准用于临床治疗，目前仅用于研究替代补体途径，并评估因子 D 抑制作为补体介导疾病治疗策略的有效性。

*注: 文献方法仅供参考, InvivoChem并未独立验证这些方法的准确性

化学信息 & 存储运输条件

分子式	C29H28BRN7O3
分子量	602.4817
精确质量	601.143
CAS号	2086178-00-7
PubChem CID	126642840
外观&性状	White to off-white solid powder
LogP	4.1
tPSA	123
氢键供体(HBD)数目	1
氢键受体(HBA)数目	7
可旋转键数目(RBC)	6
重原子数目	40
分子复杂度/Complexity	1010
定义原子立体中心数目	3
SMILES	BrC1C([H])=C([H])C(C([H])([H])[H])=C(N=1)N([H])C([C@]1([H])C([H])([H])[C@@]2(C([H])([H])[H])C([H])([H])[C@@]2([H])N1C(C([H])([H])N1C2C([H])=C([H])C(C3=C([H])N=C(C([H])([H])[H])N=C3[H])=C([H])C=2C(C(C([H])([H])[H])=O)=N1)=O)=O
InChi Key	OCXAGXCMZACNEC-CTWZREHQSA-N
InChi Code	InChI=1S/C29H28BrN7O3/c1-15-5-8-24(30)33-27(15)34-28(40)22-10-29(4)11-23(29)37(22)25(39)14-36-21-7-6-18(19-12-31-17(3)32-13-19)9-20(21)26(35-36)16(2)38/h5-9,12-13,22-23H,10-11,14H2,1-4H3,(H,33,34,40)/t22-,23+,29-/m0/s1
化学名	(1R,3S,5R)-2-[2-[3-acetyl-5-(2-methylpyrimidin-5-yl)indazol-1-yl]acetyl]-N-(6-bromo-3-methylpyridin-2-yl)-5-methyl-2-azabicyclo[3.1.0]hexane-3-carboxamide
HS Tariff Code	2934.99.9001
存储方式	Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month 注意：请将本产品存放在密封且受保护的环境中，避免吸湿/受潮。
运输条件	Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)

溶解度数据

溶解度 (体外实验)	DMSO: 50 mg/mL (82.99 mM)
溶解度 (体内实验)	配方 1 中的溶解度: ≥ 1 mg/mL (1.66 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 40% PEG300 + 5% Tween80 + 45% Saline (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 10.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入400 μL PEG300中，混匀；然后向上述溶液中加入50 μL Tween-80，混匀；加入450 μL生理盐水定容至1 mL。生理盐水的制备：将 0.9 g 氯化钠溶解在 100 mL ddH₂O中，得到澄清溶液。配方 2 中的溶解度:* ≥ 1 mg/mL (1.66 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% (20% SBE-β-CD in Saline) (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 10.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入900 μL 20% SBE-β-CD生理盐水溶液中，混匀。 20% SBE-β-CD 生理盐水溶液的制备（4°C，1 周）：将 2 g SBE-β-CD 溶解于 10 mL 生理盐水中，得到澄清溶液。 View More* 配方 3 中的溶解度: ≥ 1 mg/mL (1.66 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% Corn Oil (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 10.0 mg/mL 澄清 DMSO 储备液加入900 μL 玉米油中，混合均匀。请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案： 1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液)); 2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方): 10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline); 假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL； 3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例; 4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶; 5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！ 6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们; 7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

溶解度 (体外实验)

DMSO: 50 mg/mL (82.99 mM)

溶解度 (体内实验)

配方 1 中的溶解度: ≥ 1 mg/mL (1.66 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 40% PEG300 + 5% Tween80 + 45% Saline (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 10.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入400 μL PEG300中，混匀；然后向上述溶液中加入50 μL Tween-80，混匀；加入450 μL生理盐水定容至1 mL。
*生理盐水的制备：将 0.9 g 氯化钠溶解在 100 mL ddH₂O中，得到澄清溶液。

配方 2 中的溶解度: ≥ 1 mg/mL (1.66 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% (20% SBE-β-CD in Saline) (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 10.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入900 μL 20% SBE-β-CD生理盐水溶液中，混匀。
*20% SBE-β-CD 生理盐水溶液的制备（4°C，1 周）：将 2 g SBE-β-CD 溶解于 10 mL 生理盐水中，得到澄清溶液。

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配方 3 中的溶解度: ≥ 1 mg/mL (1.66 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% Corn Oil (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 10.0 mg/mL 澄清 DMSO 储备液加入900 μL 玉米油中，混合均匀。

请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

制备储备液		1 mg	5 mg	10 mg
	1 mM	1.6598 mL	8.2990 mL	16.5981 mL
	5 mM	0.3320 mL	1.6598 mL	3.3196 mL
	10 mM	0.1660 mL	0.8299 mL	1.6598 mL

1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;

2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;

3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;

4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。

计算器

质量

浓度

体积

分子量*

计算重置

摩尔浓度计算器可计算特定溶液所需的质量、体积/浓度，具体如下：

计算制备已知体积和浓度的溶液所需的化合物的质量
计算将已知质量的化合物溶解到所需浓度所需的溶液体积
计算特定体积中已知质量的化合物产生的溶液的浓度

参见示例

使用摩尔浓度计算器计算摩尔浓度的示例如下所示：
假如化合物的分子量为350.26 g/mol，在5mL DMSO中制备10mM储备液所需的化合物的质量是多少？

在分子量（MW）框中输入350.26
在“浓度”框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在“体积”框中输入5，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案17.513 mg出现在“质量”框中。以类似的方式，您可以计算体积和浓度。

浓度 (起始)

体积 (起始)

浓度 (终)

体积 (终)

计算重置

稀释计算器可计算如何稀释已知浓度的储备液。例如，可以输入C1、C2和V2来计算V1，具体如下：

制备25毫升25μM溶液需要多少体积的10 mM储备溶液？
使用方程式C1V1=C2V2，其中C1=10mM，C2=25μM，V2=25 ml，V1未知：

在C1框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在C2框中输入25，然后选择正确的单位（μM）
在V2框中输入25，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案62.5μL（0.1 ml）出现在V1框中

分子式

分子量

g/mol

计算重置

分子量计算器可计算化合物的分子量 (摩尔质量)和元素组成，具体如下：

注：化学分子式大小写敏感：C12H18N3O4 c12h18n3o4
计算化合物摩尔质量（分子量）的说明：

要计算化合物的分子量 (摩尔质量)，请输入化学/分子式，然后单击“计算”按钮。

分子质量、分子量、摩尔质量和摩尔量的定义：

分子质量（或分子量）是一种物质的一个分子的质量，用统一的原子质量单位（u）表示。（1u等于碳-12中一个原子质量的1/12）
摩尔质量（摩尔重量）是一摩尔物质的质量，以g/mol表示。

配液体积

质量

配液浓度

计算重置

配液计算器可计算将特定质量的产品配成特定浓度所需的溶剂体积 (配液体积)

输入试剂的质量、所需的配液浓度以及正确的单位
单击“计算”按钮
答案显示在体积框中

动物体内实验配方计算器（澄清溶液）

第一步：请输入基本实验信息（考虑到实验过程中的损耗，建议多配一只动物的药量）

给药剂量 mg/kg

动物平均体重 g

每只动物给药体积 μL

动物数量

第二步：请输入动物体内配方组成（配方适用于不溶/难溶于水的化合物），不同的产品和批次配方组成不同，如对配方有疑问，可先联系我们提供正确的体内实验配方。此外，请注意这只是一个配方计算器，而不是特定产品的确切配方。

% DMSO

% Tween 80

% ddH₂O

计算重置

计算结果:

工作液浓度： mg/mL；

DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。

体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH₂O，混匀澄清。

注意： (1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。

临床试验信息

Title:Study of ALXN2050 in Proliferative Lupus Nephritis (LN) or Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN)
Status:Terminated
updateDate:2025-10-15
Ctid:NCT05097989

Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05097989

Conditions:Lupus Nephritis|Immunoglobulin A Nephropathy|IgAN|LN
Interventions:Placebo
Phase:Phase 2

Title:Potential Drug Interaction Study Between Vemircopan and Rosuvastatin, Metformin, Levonorgestrel/Ethinyl Estradiol-containing Oral Contraceptives, and Carbamazepine
Status:Completed
updateDate:2025-08-12
Ctid:NCT06071442

Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06071442

Conditions:Healthy Participants
Interventions:Carbamazepine
Phase:Phase 1

Title:Study of ALXN2050 in Participants With Hepatic Impairment
Status:Terminated
updateDate:2025-03-19
Ctid:NCT05259085

Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05259085

Conditions:Impaired Hepatic Function|Healthy
Interventions:ALXN2050
Phase:Phase 1

View More

Title:Study of ALXN2050 in Adult Participants With Generalized Myasthenia Gravis
Status:Terminated
updateDate:2025-01-09
Ctid:NCT05218096

Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05218096

Conditions:Generalized Myasthenia Gravis|Myasthenia Gravis
Interventions:Placebo
Phase:Phase 2

Title:Study of the Oral Factor D (FD) Inhibitor ALXN2050 in PNH Patients as Monotherapy
Status:Terminated
updateDate:2024-11-20
Ctid:NCT04170023

Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04170023

Conditions:Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
Interventions:ALXN2050
Phase:Phase 2

Title:Study of ALXN2050 in Participants With Renal Impairment
Status:Completed
updateDate:2023-09-29
Ctid:NCT04623710

Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04623710

Conditions:Renal Impairment|Healthy
Interventions:ALXN2050
Phase:Phase 1

Title:Drug-Drug Interaction (DDI) Study of ALXN2050 in Healthy Adult Participants
Status:Completed
updateDate:2023-04-04
Ctid:NCT05202145

Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05202145

Conditions:Healthy
Interventions:MMF
Phase:Phase 1

Title:Study of ALXN2050 in Healthy Adult Participants of Japanese Descent
Status:Completed
updateDate:2022-12-09
Ctid:NCT04952545

Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04952545

Conditions:Healthy
Interventions:Placebo
Phase:Phase 1

Title:Drug Interaction Study of ALXN2050 With Fluconazole and Rifampin in Healthy Adult Participants
Status:Completed
updateDate:2022-12-08
Ctid:NCT04933682

Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04933682

Conditions:Healthy
Interventions:Rifampin
Phase:Phase 1

Title:A Study of the Cardiac Effects of ALXN2050 in Healthy Adults
Status:Completed
updateDate:2021-12-29
Ctid:NCT04660890

Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04660890

Conditions:Healthy
Interventions:Moxifloxacin-matching Placebo
Phase:Phase 1

Title:A Study of Single-dose ALXN2050 in Healthy Adults
Status:Completed
updateDate:2021-09-17
Ctid:NCT05047458

Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05047458

Conditions:Healthy
Interventions:Placebo
Phase:Phase 1

Title:A Study of Multiple Doses of ALXN2050 in Healthy Adults
Status:Completed
updateDate:2021-09-17
Ctid:NCT05047484

Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05047484

Conditions:Healthy
Interventions:Placebo
Phase:Phase 1

Title:A Drug Interaction Study of ACH-0145228
Status:Completed
updateDate:2021-01-14
Ctid:NCT04709081

Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04709081

Conditions:Healthy
Interventions:Itraconazole
Phase:Phase 1