Ibiglustat 中文名称: 依比鲁司他

别名: Venglustat; SAR402671; GZ402671; Genz-682452-AA; SAR-402671; GZ402671; Ibiglustat; SAR 402671; GZ-402671; GZ-452; Genz-682452 文鲁司他

目录号: V3367 纯度: ≥98%

COA 产品数据产品说明书 SDS

Ibiglustat（原名 Venglustat；SAR-402671；GZ-402671；GZ-452；Genz-682452）是一种新型、脑渗透性、强效和选择性变构葡萄糖神经酰胺合酶 (GCS) 抑制剂和神经酰胺葡萄糖基转移酶抑制剂。

Ibiglustat CAS号: 1401090-53-6
产品类别: Glucosylceramide Synthase

产品仅用于科学研究，不针对患者销售

规格	价格	库存	数量
5mg
10mg
25mg
50mg
100mg
250mg
500mg
Other Sizes

加入购物车结帐大包装询价

020-31522723 sales@invivochem.cn

Other Forms of Ibiglustat:

点击了解更多

InvivoChem产品被CNS等顶刊论文引用

Nature 2025, 643(8070):192-200.

Nature 2024 Dec 18.

Nature 2021, 597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

Science Adv 2022: 8, eabm9427.

Nat Neurosci 2024, 27:1468-1474.

Science Adv 2025, 11(33):eadr5199.

Nat Metab 2024, 6: 1108-1127.

Cell Stem Cell 2024, 31:106-126.e13.

Nature 597, 119–125 (2021)

Cell Stem Cell 2020,26(6):845-861.e12.

Science Trans Med 2023,15(701):eadd7872.

STTT 2023,8(1):91.

Cell Reports 2023,42(4):112313

Science Trans Med 2023, 15: eadd7872.

Cancer Cell 2021,39(4):529-547.e7.

Cancer Discov 2022,12(4):1106-1127.

Immunity 2023,56(3):620-634.e11.

Immunity 2024,57:2651-2668.e12.

J Am Chem Soc 2022,144:21831-21836.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

Science Adv 2022:8,eabm9427.

Nature 2021,597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

PNAS Nexus 2022,1(3):pgac063.

ACS Nano 2023,17(10):9110-9125.

Biomaterial 2023 Sep16:302:122333.

纯度/质量控制文件

批次：

纯度: ≥98%

COA

MSDS

产品说明书

产品描述
生物活性&实验参考方法
化学信息
溶解度数据
计算器
临床试验信息
相关产品

产品描述

Ibiglustat（原名 Venglustat；SAR-402671；GZ-402671；GZ-452；Genz-682452）是一种新型、脑渗透性、强效和选择性变构葡萄糖神经酰胺合酶 (GCS) 抑制剂和神经酰胺葡萄糖基转移酶抑制剂。它具有治疗帕金森氏病以及法布里氏病和戈谢氏病的 SRT 的潜力。伊比司他阻断葡萄糖神经酰胺 (GL-1) 的形成，葡萄糖神经酰胺 (GL-1) 是合成 GL-3 的关键中间体。 Ibiglustat 对于治疗法布里病具有潜在作用。法布里病是一种罕见的溶酶体贮积症，会导致一种称为三酰神经酰胺（GL-3 或 Gb3）的特定脂肪物质在全身异常组织沉积。

生物活性&实验参考方法

靶点	Glucosylceramide synthase
体外研究 (In Vitro)	在未经处理的 WT 细胞中，Ibiglustat（1 μM，15 天；法布里病 (FD) 细胞）产生的 GL-3 水平几乎达到生理水平，表明 Ibiglustat 进一步抑制 GL-3 积累，并可以增强 FD 细胞中 GL-3 的存在。这种鞘脂的很大一部分[4]
体内研究 (In Vivo)	编码溶酶体酶葡糖脑苷酶（GCase）的基因GBA的突变是发展包括帕金森病（PD）在内的突触核蛋白疾病的最大遗传风险因素。此外，携带突变GBA等位基因的帕金森病患者发病较早，运动和非运动症状的疾病进展加快。对突触核蛋白病小鼠模型的临床前研究表明，使用中枢神经系统渗透剂小分子通过抑制葡糖神经酰胺合酶（GCS）来调节鞘脂代谢途径可能是突触核蛋白疾病的潜在治疗方法。在这里，我们的目的是通过抑制GCase的主要糖脂底物葡糖基神经酰胺（GlcCr）的从头合成来减轻脂质储存负担。我们之前已经表明，系统性GCS抑制减少了GlcCr和葡糖基鞘氨醇（GlcSph）的积累，减缓了海马中α-突触核蛋白的积累，并改善了认知缺陷。在这里，我们研究了脑渗透临床候选GCS抑制剂venglustat在GBA相关突触核蛋白病小鼠模型中的疗效，包括更紧密地复制典型GBA-PD患者基因型的杂合GBA小鼠模型。总之，这些数据支持了调节GCase相关鞘脂代谢作为治疗GBA相关突触核蛋白病的治疗策略的基本原理[1]。
酶活实验	糖脂水平的测量[1] 通过液相色谱法和串联质谱法（LC–MS/MS）对鞘脂进行定量分析28。简言之，将脑组织在10体积的水（w/v）中匀浆。用1ml提取溶液（50∶50乙腈/甲醇）通过蛋白质沉淀提取10微升匀浆或血浆。如前所述，通过液-液提取法提取小鼠CSF鞘脂37。使用Waters Acquity UPLC和Cortecs HILIC柱（2.1mm × 100毫米、2.7微米颗粒），并通过API 5000三重四极质谱仪以MRM模式进行分析。通过Waters Acquity UPLC和BEH HILIC柱（2.1mm × 100毫米，1.7微米颗粒），并通过API 6500三重四极质谱仪以MRM模式进行分析。GlcCr和GlcSph标准品分别购自Matreya，LLC和Avanti Polar Lipids。所有程序都是在不了解基因型或治疗的情况下进行的。
细胞实验	为了暴露不溶性α-突触核蛋白聚集体，一些组织在室温下用蛋白酶K（1:4稀释）预处理7分钟以消化可溶性α-突触蛋白23。在室温下用10%（vol/vol）正常驴血清封闭脑切片1小时，并与以下抗体孵育：小鼠抗泛素（1:300；猫#MAB1510）、兔抗α-突触核蛋白（1:300）和小鼠抗τ（1:500，tau-5）。然后将脑切片与驴抗小鼠Alexa Fluor-488（1:250稀释液）或驴抗兔生物素化第二抗体（1:200稀释液）孵育1小时。对于α-突触核蛋白聚集物的定量，使用花青3-酪酰胺信号扩增试剂盒。细胞核用4’，6-二氨基-2-苯基吲哚（DAPI）复染。切片用aqua-poly/mount覆盖，CA1海马细胞体层外部的放射层用SPOT相机（SPOT Imaging）与配备有20 × 物镜，如前所述22。对每只动物的两到三个切片进行成像，并通过MetaMorph软件上的阈值荧光区域定量测量免疫荧光。所有程序都是在不了解治疗或基因型的情况下进行的，阈值面积百分比表示为平均值 ± SE.[1]
动物实验	葡糖基神经酰胺合成酶抑制剂的给药：venglustat 和工具化合物 GZ667161[1] 部分动物通过颗粒饲料分别以 0.03% 或 0.033% (w/w) 的比例接受葡糖基神经酰胺合成酶抑制剂 venglustat（又名 GZ402671）或 GZ667161。在每个实验中，性别和同胞均随机匹配分组。靶点结合和暴露确认研究包括对 GbaD409V/D409V 或 GbaD409V/WT 小鼠连续两周（从约 4 月龄开始）给予 venglustat。参与持续 GCS 抑制研究的小鼠在断奶后（约 4 周龄）接受 GZ667161 或 venglustat 给药。野生型、基线和对照组饲喂载体啮齿动物饲料。在进行尸检和组织采集之前，小鼠持续喂食含GCS抑制剂和载体的饲料。脑脊液采集[1] 在将动物固定于手术耳杆装置之前，先通过腹腔注射10:1的氯胺酮/赛拉嗪混合液进行麻醉。沿头部中线切开一小块皮肤后，使用电凝笔切开脂肪和肌肉层，暴露颅底和枕骨嵴。然后去除剩余组织，暴露枕大池膜。使用拉制玻璃吸管刺破枕大池膜，使脑脊液通过毛细作用自由流入吸管。收集约10-20 μL脑脊液后，将其转移至干净的低蛋白吸附管中。脑脊液样本中若可见血液污染，则不纳入分析。动物灌注、组织和血液采集[1] 采集全血前，小鼠经腹腔注射200 μL戊巴比妥钠麻醉。待足底捏压和角膜反射消失后，使用玻璃毛细管从眼眶后静脉窦采集约250 μL全血至含有K2 EDTA抗凝剂的Microtainer®管中。采集的全血样本立即置于冰上。在4℃下以8000 rpm离心5分钟后分离血浆。采血后立即以18 mL/min的流速经心脏灌注冷磷酸盐缓冲液（PBS），持续2分钟。将大脑沿中线矢状切开后，将左半球显微解剖成不同区域，液氮速冻后保存于−80 °C直至使用。右半球用10%中性缓冲福尔马林固定48–72小时。之后，右半球用1×PBS洗涤三次，并转移至30%蔗糖溶液中浸泡24–48小时。最后，将右半球包埋于OCT包埋剂中，并使用冰冻切片机切成20 µm厚的切片，具体方法如前所述。
参考文献	[1]. Preclinical pharmacology of glucosylceramide synthase inhibitor venglustat in a GBA-related synucleinopathy model. Sci Rep. 2021;11(1):20945. Published 2021 Oct 22. [2]. Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, and Tolerability of Oral Venglustat in Healthy Volunteers. Clin Pharmacol Drug Dev. 2021;10(1):86-98. [3]. Molecular mechanisms of α-synuclein and GBA1 in Parkinson's disease. Cell Tissue Res. 2018;373(1):51-60. doi:10.1007/s00441-017-2704-y. [4]. Effective clearance of GL-3 in a human iPSC-derived cardiomyocyte model of Fabry disease. J Inherit Metab Dis. 2014 Nov;37(6):1013-22.
其他信息	Venglustat 正在临床试验 NCT01674036（Genz-682452 在健康男性中的安全性、耐受性和药代动力学）中进行研究。药物适应症治疗常染色体显性多囊肾病治疗半乳糖唾液酸沉积症、GM1 神经节苷脂沉积症、GM2 神经节苷脂沉积症、唾液酸沉积症治疗多囊肾病治疗帕金森病

*注: 文献方法仅供参考, InvivoChem并未独立验证这些方法的准确性

化学信息 & 存储运输条件

分子式	C20H24FN3O2S
分子量	389.4869
精确质量	389.157
元素分析	C, 61.68; H, 6.21; F, 4.88; N, 10.79; O, 8.22; S, 8.23
CAS号	1401090-53-6
相关CAS号	Ibiglustat (L-Malic acid);1629063-79-1 (HCl); 1629063-78-0 (malate; Ibiglustat succinate;1629063-80-4; 1401090-53-6; 1629063-80-4 (succinic acid)
PubChem CID	60199242
外观&性状	White to off-white solid
密度	1.3±0.1 g/cm3
折射率	1.613
LogP	4.13
tPSA	82.7Å²
氢键供体(HBD)数目	1
氢键受体(HBA)数目	6
可旋转键数目(RBC)	5
重原子数目	27
分子复杂度/Complexity	533
定义原子立体中心数目	1
SMILES	S1C(C2C([H])=C([H])C(=C([H])C=2[H])F)=NC(=C1[H])C(C([H])([H])[H])(C([H])([H])[H])N([H])C(=O)O[C@]1([H])C([H])([H])N2C([H])([H])C([H])([H])C1([H])C([H])([H])C2([H])[H]
InChi Key	YFHRCLAKZBDRHN-MRXNPFEDSA-N
InChi Code	InChI=1S/C20H24FN3O2S/c1-20(2,17-12-27-18(22-17)14-3-5-15(21)6-4-14)23-19(25)26-16-11-24-9-7-13(16)8-10-24/h3-6,12-13,16H,7-11H2,1-2H3,(H,23,25)/t16-/m1/s1
化学名	(3S)-1-azabicyclo[2.2.2]octan-3-yl N-{2-[2-(4-fluorophenyl)- 1,3-thiazol-4-yl]propan-2-yl}carbamate
别名	Venglustat; SAR402671; GZ402671; Genz-682452-AA; SAR-402671; GZ402671; Ibiglustat; SAR 402671; GZ-402671; GZ-452; Genz-682452
HS Tariff Code	2934.99.9001
存储方式	Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month
运输条件	Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)

溶解度数据

溶解度 (体外实验)	DMSO : ~50 mg/mL (~128.37 mM)
溶解度 (体内实验)	配方 1 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (6.42 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 40% PEG300 + 5% Tween80 + 45% Saline (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 25.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入到400 μL PEG300中，混匀；然后向上述溶液中加入50 μL Tween-80，混匀；加入450 μL生理盐水定容至1 mL。生理盐水的制备：将 0.9 g 氯化钠溶解在 100 mL ddH₂O中，得到澄清溶液。配方 2 中的溶解度:* ≥ 2.5 mg/mL (6.42 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% (20% SBE-β-CD in Saline) (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 25.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入900 μL 20% SBE-β-CD生理盐水溶液中，混匀。 20% SBE-β-CD 生理盐水溶液的制备（4°C，1 周）：将 2 g SBE-β-CD 溶解于 10 mL 生理盐水中，得到澄清溶液。 View More* 配方 3 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (6.42 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% Corn Oil (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 25.0 mg/mL 澄清 DMSO 储备液加入到 900 μL 玉米油中并混合均匀。请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案： 1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液)); 2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方): 10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline); 假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL； 3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例; 4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶; 5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！ 6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们; 7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

溶解度 (体外实验)

DMSO : ~50 mg/mL (~128.37 mM)

溶解度 (体内实验)

配方 1 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (6.42 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 40% PEG300 + 5% Tween80 + 45% Saline (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将100 μL 25.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入到400 μL PEG300中，混匀；然后向上述溶液中加入50 μL Tween-80，混匀；加入450 μL生理盐水定容至1 mL。
*生理盐水的制备：将 0.9 g 氯化钠溶解在 100 mL ddH₂O中，得到澄清溶液。

配方 2 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (6.42 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% (20% SBE-β-CD in Saline) (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 25.0 mg/mL澄清DMSO储备液加入900 μL 20% SBE-β-CD生理盐水溶液中，混匀。
*20% SBE-β-CD 生理盐水溶液的制备（4°C，1 周）：将 2 g SBE-β-CD 溶解于 10 mL 生理盐水中，得到澄清溶液。

View More

配方 3 中的溶解度: ≥ 2.5 mg/mL (6.42 mM) (饱和度未知) in 10% DMSO + 90% Corn Oil (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液。
例如，若需制备1 mL的工作液，可将 100 μL 25.0 mg/mL 澄清 DMSO 储备液加入到 900 μL 玉米油中并混合均匀。

请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

制备储备液		1 mg	5 mg	10 mg
	1 mM	2.5675 mL	12.8373 mL	25.6746 mL
	5 mM	0.5135 mL	2.5675 mL	5.1349 mL
	10 mM	0.2567 mL	1.2837 mL	2.5675 mL

1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;

2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;

3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;

4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。

计算器

质量

浓度

体积

分子量*

计算重置

摩尔浓度计算器可计算特定溶液所需的质量、体积/浓度，具体如下：

计算制备已知体积和浓度的溶液所需的化合物的质量
计算将已知质量的化合物溶解到所需浓度所需的溶液体积
计算特定体积中已知质量的化合物产生的溶液的浓度

参见示例

使用摩尔浓度计算器计算摩尔浓度的示例如下所示：
假如化合物的分子量为350.26 g/mol，在5mL DMSO中制备10mM储备液所需的化合物的质量是多少？

在分子量（MW）框中输入350.26
在“浓度”框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在“体积”框中输入5，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案17.513 mg出现在“质量”框中。以类似的方式，您可以计算体积和浓度。

浓度 (起始)

体积 (起始)

浓度 (终)

体积 (终)

计算重置

稀释计算器可计算如何稀释已知浓度的储备液。例如，可以输入C1、C2和V2来计算V1，具体如下：

制备25毫升25μM溶液需要多少体积的10 mM储备溶液？
使用方程式C1V1=C2V2，其中C1=10mM，C2=25μM，V2=25 ml，V1未知：

在C1框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在C2框中输入25，然后选择正确的单位（μM）
在V2框中输入25，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案62.5μL（0.1 ml）出现在V1框中

分子式

分子量

g/mol

计算重置

分子量计算器可计算化合物的分子量 (摩尔质量)和元素组成，具体如下：

注：化学分子式大小写敏感：C12H18N3O4 c12h18n3o4
计算化合物摩尔质量（分子量）的说明：

要计算化合物的分子量 (摩尔质量)，请输入化学/分子式，然后单击“计算”按钮。

分子质量、分子量、摩尔质量和摩尔量的定义：

分子质量（或分子量）是一种物质的一个分子的质量，用统一的原子质量单位（u）表示。（1u等于碳-12中一个原子质量的1/12）
摩尔质量（摩尔重量）是一摩尔物质的质量，以g/mol表示。

配液体积

质量

配液浓度

计算重置

配液计算器可计算将特定质量的产品配成特定浓度所需的溶剂体积 (配液体积)

输入试剂的质量、所需的配液浓度以及正确的单位
单击“计算”按钮
答案显示在体积框中

动物体内实验配方计算器（澄清溶液）

第一步：请输入基本实验信息（考虑到实验过程中的损耗，建议多配一只动物的药量）

给药剂量 mg/kg

动物平均体重 g

每只动物给药体积 μL

动物数量

第二步：请输入动物体内配方组成（配方适用于不溶/难溶于水的化合物），不同的产品和批次配方组成不同，如对配方有疑问，可先联系我们提供正确的体内实验配方。此外，请注意这只是一个配方计算器，而不是特定产品的确切配方。

% DMSO

% Tween 80

% ddH₂O

计算重置

计算结果:

工作液浓度： mg/mL；

DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。

体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH₂O，混匀澄清。

注意： (1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。

临床试验信息

A Study to Evaluate the Effect of Venglustat Tablets on Left Ventricular Mass Index in Male and Female Adult Participants With Fabry Disease
CTID: NCT05280548
Phase: Phase 3 Status: Recruiting
Date: 2024-11-12

A Study to Evaluate the Effect of Venglustat Tablets on Neuropathic and Abdominal Pain in Male and Female Participants ≥16 Years of Age With Fabry Disease
CTID: NCT05206773
Phase: Phase 3 Status: Recruiting
Date: 2024-11-05

Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Venglustat in Adult and Pediatric Patients With Gaucher Disease Type 3
CTID: NCT05222906
Phase: Phase 3 Status: Active, not recruiting
Date: 2024-11-04

A Study of the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Orally Administered Venglustat and Itraconazole in Healthy Adult Male Participants
CTID: NCT06421714
Phase: Phase 1 Status: Completed
Date: 2024-05-20

A Study of the Safety, Tolerability, and Bioequivalence of Orally Administered Venglustat in Healthy Adult Participants
CTID: NCT06418607
Phase: Phase 1 Status: Completed
Date: 2024-05-17

View More

A Study of the Safety, Tolerability, and Bioavailability of Orally Administered Venglustat in Healthy Adult Participants
CTID: NCT06418620
Phase: Phase 1 Status: Completed
Date: 2024-05-17

A Study in Adults to Investigate the Impact of Mild, Moderate, and Severe Hepatic Impairment on Pharmacokinetics of Venglustat Compared to Participants With Normal Hepatic Function
CTID: NCT05718258
Phase: Phase 1 Status: Completed
Date: 2024-02-02

Venglustat in Combination With Cerezyme in Adult Patients With Gaucher Disease Type 3 With Venglustat Monotherapy Extension
CTID: NCT028
Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Two Stage Study to Characterize the Efficacy, Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of GZ/SAR402671 in Patients at risk of Rapidly Progressive Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD)
CTID: null
Phase: Phase 2 Status: Completed, GB - no longer in EU/EEA, Prematurely Ended
Date: 2018-07-10

Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo Controlled Study to Assess the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of GZ/SAR402671 in Patients with Early-stage Parkinson's Disease Carrying a GBA Mutation or Other Pre-specified Variant
CTID: null
Phase: Phase 2 Status: Completed, Prematurely Ended
Date: 2016-11-09

4-part, open-label, multicenter, multinational study of the
CTID: null
Phase: Phase 2 Status: Trial now transitioned
Date: 2016-10-20

An Open-label, Multicenter, Multinational Extension Study of the Long-term Safety, Pharmacodynamics, and Exploratory Efficacy of GZ/SAR402671 in Adult Male Patients Diagnosed with Fabry Disease
CTID: null
Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2015-10-14

A Phase 2 Study to Evaluate the Safety, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, and Exploratory Efficacy of GZ/SAR402671 in Enzyme Replacement Therapy (ERT) Treatment-naïve Adult Male Patients Diagnosed with Fabry Disease
CTID: null
Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2014-10-07

A 3-part study to evaluate the efficacy and safety of venglustat in combination with Cerezyme in adult and pediatric patients with Gaucher disease Type 3 (GD3) with open-label long-term treatment
CTID: null
Phase: Phase 2, Phase 3 Status: Prematurely Ended
Date: