Migalastat HCl 中文名称: 盐酸米加司他

别名: 1-Deoxygalactonojirimycin hydrochloride; AT1001 HCl; AT 1001; AT-1001; GR181413A; GR 181413A; GR-181413A; 1,5-Dideoxy-1,5-imino-D-galactitol; 1-Deoxygalactonojirimycin; 1-Deoxygalactostatin; Amigal; Migalastat; trade name: Galafold

目录号: V3878 纯度: ≥98%

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米加司他盐酸盐（原名 GR-181413A；AT1001；GR181413A；AT-1001；Galafold）是米加司他的盐酸盐，是 α-半乳糖苷酶 A (α-Gal A) 的抑制剂，是 FDA 于 2018 年 8 月批准用于治疗患有法布里病的成年人。

Migalastat HCl CAS号: 75172-81-5
产品类别: Others 5

产品仅用于科学研究，不针对患者销售

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米加司他盐酸盐

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Nature 2024 Dec 18.

Nature 2021, 597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

Science Adv 2022: 8, eabm9427.

Nat Neurosci 2024, 27:1468-1474.

Nat Metab 2024, 6: 1108-1127.

Cell Stem Cell 2024, 31:106-126.e13.

Nature 597, 119–125 (2021)

Cell Stem Cell 2020,26(6):845-861.e12.

Science Trans Med 2023,15(701):eadd7872.

STTT 2023,8(1):91.

Cell Reports 2023,42(4):112313

Science Trans Med 2023, 15: eadd7872.

Cancer Cell 2021,39(4):529-547.e7.

Cancer Discov 2022,12(4):1106-1127.

Immunity 2023,56(3):620-634.e11.

Immunity 2024,57:2651-2668.e12.

J Am Chem Soc 2022,144:21831-21836.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

Science Adv 2022:8,eabm9427.

Nature 2021,597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

PNAS Nexus 2022,1(3):pgac063.

ACS Nano 2023,17(10):9110-9125.

Biomaterial 2023 Sep16:302:122333.

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产品描述

米加司他盐酸盐（原GR-181413A；AT1001；GR181413A；AT-1001；Galafold）是米加司他的盐酸盐，是α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）的抑制剂，是FDA于2018年8月批准的药物。治疗患有法布里病的成人。它是一种药理学伴侣，可有效、选择性地结合、稳定和增加 α-Gal A 的细胞水平，对人 α-Gal A 的 IC50 为 0.04 μM。口服米加司他盐酸盐可减少 Fabry 转基因小鼠的组织 GL-3，以及一些 FD 患者的尿液和肾脏中。法布里病 (FD) 是由编码溶酶体酶 α-半乳糖苷酶 A (α-Gal A) 的基因 (GLA) 突变引起的，涉及三酰鞘氨醇球蛋白 (GL-3) 和三酰鞘氨醇球蛋白 (lyso-Gb3) 的病理性积累。转基因小鼠口服米加司他盐酸盐后，肾脏、心脏和皮肤中升高的 lyso-Gb3 水平分别降低了 64%、59% 和 81%，通常等于或大于 GL-3 观察到的水平。此外，参加 2 期研究的 6 名男性 FD 患者的基线血浆 lyso-Gb3 水平显着升高。口服米加司他盐酸盐（150 mg QOD）可减少三名受试者的尿液 GL-3 和血浆 lyso-Gb3（范围：治疗 48 周内 15% 至 46%）。相比之下，三个样品的任一底物都没有减少。这些结果表明，测量组织和/或血浆 lyso-Gb3 是可行的，并且可能在米加司他盐酸盐或其他新的 FD 潜在疗法的未来研究中得到保证。

生物活性&实验参考方法

体外研究 (In Vitro)	对于人溶酶体 a-Gal A，migasalstat 盐酸盐 (GR181413A) 的 IC50 和 Ki 值为 0.04 μM [1]。
体内研究 (In Vivo)	α-半乳糖苷酶 A 活性不足是导致法布里病（一种潜在的 X 连锁疾病）的原因 [2]。在表达人类突变体 α-Gal A (TgM) 的脾脏点中，米加司他（传代，每天 3 mg/kg，持续 4 周）在照射剂量和时间下增加心脏、肾脏和心脏 α-Gal A 活性 [2]。停用米加司他两周后，所有主要问题的半衰期都小于一天[2]。横向服用（每日 100 mg/kg，持续 28 天）时，Migalastat 可使 FXR、心脏和皮肤溶液-GB3 水平分别降低 64%、59% 和 81% [3]。
细胞实验	细胞活力测定 [4] 细胞类型： EHK 细胞突变 α-Gal A 测试浓度： 10 μM 孵育时间： 9天实验结果：Gb3积累和溶酶体体积减少。
动物实验	Animal/Disease Models: Male non-transgenic (non-transgenic) Tg)C57BL/6 mice; transgenic mice expressing human mutant R301Q α-Gal A (TgM), α-Gal A knockout mice (KO), on null background Mice expressing human R301Q α-Gal A (TgM/KO)[2] Doses: 3 mg/kg Route of Administration: po (oral gavage); one time/day for 4 weeks Experimental Results: Triacylceramide (Gb3) in mouse kidneys storage is Dramatically diminished.
毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK)	Effects During Pregnancy and Lactation ◉ Summary of Use during Lactation No information is available on the use of migalastat during breastfeeding. Because no information is available on the use of migalastat during breastfeeding caution should be used, especially while nursing a newborn or preterm infant. ◉ Effects in Breastfed Infants Relevant published information was not found as of the revision date. ◉ Effects on Lactation and Breastmilk Relevant published information was not found as of the revision date.
参考文献	[1]. In vitro inhibition and intracellular enhancement of lysosomal alpha-galactosidase A activity in Fabry lymphoblasts by 1-deoxygalactonojirimycin and its derivatives. Eur J Biochem. 2000 Jul;267(13):4179-86. [2]. Preclinical efficacy and safety of 1-deoxygalactonojirimycin in mice for Fabry disease. J Pharmacol Exp Ther. 2009 Mar;328(3):723-31. [3]. Migalastat HCl reduces globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3) in Fabry transgenic mice and in the plasma of Fabry patients. PLoS One. 2013;8(3):e57631. [4]. Glucosylceramide synthase inhibition with lucerastat lowers globotriaosylceramide and lysosome staining in cultured fibroblasts from Fabry patients with different mutation types. Hum Mol Genet. 2018 Oct. 27(19):3392-3403.
其他信息	See also: Migalastat (has active moiety). Drug Indication Galafold is indicated for long-term treatment of adults and adolescents aged 16 years and older with a confirmed diagnosis of Fabry disease (Î±-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation. Treatment of Fabry disease

*注: 文献方法仅供参考, InvivoChem并未独立验证这些方法的准确性

化学信息 & 存储运输条件

分子式	C6H13NO4.HCL
分子量	199.63266
精确质量	199.061
CAS号	75172-81-5
相关CAS号	Migalastat;108147-54-2
PubChem CID	11644097
外观&性状	White to light brown solid powder
沸点	382.7ºC at 760 mmHg
熔点	260ºC
闪点	185.2ºC
tPSA	92.95
氢键供体(HBD)数目	6
氢键受体(HBA)数目	5
可旋转键数目(RBC)	1
重原子数目	12
分子复杂度/Complexity	132
定义原子立体中心数目	4
SMILES	C1[C@@H]([C@H]([C@H]([C@H](N1)CO)O)O)O.Cl
InChi Key	ZJIHMALTJRDNQI-OLALXQGDSA-N
InChi Code	InChI=1S/C6H13NO4.ClH/c8-2-3-5(10)6(11)4(9)1-7-3;/h3-11H,1-2H2;1H/t3-,4+,5+,6-;/m1./s1
化学名	(2R,3S,4R,5S)-2-(hydroxymethyl)piperidine-3,4,5-triol hydrochloride.
别名	1-Deoxygalactonojirimycin hydrochloride; AT1001 HCl; AT 1001; AT-1001; GR181413A; GR 181413A; GR-181413A; 1,5-Dideoxy-1,5-imino-D-galactitol; 1-Deoxygalactonojirimycin; 1-Deoxygalactostatin; Amigal; Migalastat; trade name: Galafold
HS Tariff Code	2934.99.9001
存储方式	Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month 注意：请将本产品存放在密封且受保护的环境中，避免吸湿/受潮。
运输条件	Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)

溶解度数据

溶解度 (体外实验)

DMSO: 10 mM

Water:≥ 200 mg/mL

Ethanol: N/A

溶解度 (体内实验)

配方 1 中的溶解度: 100 mg/mL (500.93 mM) in PBS (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液; 超声助溶。

请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

制备储备液		1 mg	5 mg	10 mg
	1 mM	5.0093 mL	25.0463 mL	50.0927 mL
	5 mM	1.0019 mL	5.0093 mL	10.0185 mL
	10 mM	0.5009 mL	2.5046 mL	5.0093 mL

1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;

2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;

3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;

4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。

计算器

质量

浓度

体积

分子量*

计算重置

摩尔浓度计算器可计算特定溶液所需的质量、体积/浓度，具体如下：

计算制备已知体积和浓度的溶液所需的化合物的质量
计算将已知质量的化合物溶解到所需浓度所需的溶液体积
计算特定体积中已知质量的化合物产生的溶液的浓度

参见示例

使用摩尔浓度计算器计算摩尔浓度的示例如下所示：
假如化合物的分子量为350.26 g/mol，在5mL DMSO中制备10mM储备液所需的化合物的质量是多少？

在分子量（MW）框中输入350.26
在“浓度”框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在“体积”框中输入5，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案17.513 mg出现在“质量”框中。以类似的方式，您可以计算体积和浓度。

浓度 (起始)

体积 (起始)

浓度 (终)

体积 (终)

计算重置

稀释计算器可计算如何稀释已知浓度的储备液。例如，可以输入C1、C2和V2来计算V1，具体如下：

制备25毫升25μM溶液需要多少体积的10 mM储备溶液？
使用方程式C1V1=C2V2，其中C1=10mM，C2=25μM，V2=25 ml，V1未知：

在C1框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在C2框中输入25，然后选择正确的单位（μM）
在V2框中输入25，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案62.5μL（0.1 ml）出现在V1框中

分子式

分子量

g/mol

计算重置

分子量计算器可计算化合物的分子量 (摩尔质量)和元素组成，具体如下：

注：化学分子式大小写敏感：C12H18N3O4 c12h18n3o4
计算化合物摩尔质量（分子量）的说明：

要计算化合物的分子量 (摩尔质量)，请输入化学/分子式，然后单击“计算”按钮。

分子质量、分子量、摩尔质量和摩尔量的定义：

分子质量（或分子量）是一种物质的一个分子的质量，用统一的原子质量单位（u）表示。（1u等于碳-12中一个原子质量的1/12）
摩尔质量（摩尔重量）是一摩尔物质的质量，以g/mol表示。

配液体积

质量

配液浓度

计算重置

配液计算器可计算将特定质量的产品配成特定浓度所需的溶剂体积 (配液体积)

输入试剂的质量、所需的配液浓度以及正确的单位
单击“计算”按钮
答案显示在体积框中

动物体内实验配方计算器（澄清溶液）

第一步：请输入基本实验信息（考虑到实验过程中的损耗，建议多配一只动物的药量）

给药剂量 mg/kg

动物平均体重 g

每只动物给药体积 μL

动物数量

第二步：请输入动物体内配方组成（配方适用于不溶/难溶于水的化合物），不同的产品和批次配方组成不同，如对配方有疑问，可先联系我们提供正确的体内实验配方。此外，请注意这只是一个配方计算器，而不是特定产品的确切配方。

% DMSO

% Tween 80

% ddH₂O

计算重置

计算结果:

工作液浓度： mg/mL；

DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。

体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH₂O，混匀澄清。

注意： (1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。

生物数据图片

Baseline levels of lyso-Gb3and GL-3 in normal and Fabry mouse tissues.PLoS One.2013;8(3):e57631.
Lyso-Gb3and GL-3 reductions inGLAKO mice administered rhα-Gal A.PLoS One.2013;8(3):e57631.
Lyso-Gb3and GL-3 reduction in hR301Q α-Gal A Tg/KO mice administered migalastat HCl.PLoS One.2013;8(3):e57631.