Sapropterin dihydrochloride 中文名称: (6R)-5,6,7,8-四氢生物蝶呤二盐酸盐

别名: 6R-BH4 dihydrochloride; 6R-Tetrahydro-L-biopterin dihydrochloride; Sapropterin HCl; BioMarin T 1401; Biopten; SN0588; SUN-0588; Tetrahydro-6-biopterin; Dapropterin; Phenoptin; THB; BPH4; 6R-BH4; Tetrahydrobiopterin, sapropterin; trade name Kuvan; Tetrahydrobiopterin Dihydrochloride, R-THBP Dihydrochloride (6R)-5,6,7,8-四氢生物蝶呤二盐酸盐; (6R)-5,6,7,8-四氢-L-生物喋呤二盐酸盐; 沙丙蝶呤丁二盐酸盐; 四氢生物蝶呤; 四氢生物喋呤二盐酸盐; 二盐酸(6R)-5,6,7,8-四氢生物蝶呤; 沙丙蝶呤,(6R)-5,6,7,8-四氢生物蝶呤二盐酸盐; 四氢生物蝶呤

目录号: V4094 纯度: ≥98%

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沙丙蝶呤二盐酸盐[以前称为四氢生物蝶呤（BH4，THB，商品名：Kuvan）或沙丙蝶呤]是天然存在的四氢生物蝶呤（BH4）的二盐酸盐的合成制剂，被批准用于治疗 BH4 反应性 PKU。

Sapropterin dihydrochloride CAS号: 69056-38-8
产品类别: Disease Research Fields

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Nature 2025, 643(8070):192-200.

Nature 2024 Dec 18.

Nature 2021, 597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

Science Adv 2022: 8, eabm9427.

Nat Neurosci 2024, 27:1468-1474.

Science Adv 2025, 11(33):eadr5199.

Nat Metab 2024, 6: 1108-1127.

Cell Stem Cell 2024, 31:106-126.e13.

Nature 597, 119–125 (2021)

Cell Stem Cell 2020,26(6):845-861.e12.

Science Trans Med 2023,15(701):eadd7872.

STTT 2023,8(1):91.

Cell Reports 2023,42(4):112313

Science Trans Med 2023, 15: eadd7872.

Cancer Cell 2021,39(4):529-547.e7.

Cancer Discov 2022,12(4):1106-1127.

Immunity 2023,56(3):620-634.e11.

Immunity 2024,57:2651-2668.e12.

J Am Chem Soc 2022,144:21831-21836.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

Science Adv 2022:8,eabm9427.

Nature 2021,597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

PNAS Nexus 2022,1(3):pgac063.

ACS Nano 2023,17(10):9110-9125.

Biomaterial 2023 Sep16:302:122333.

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纯度: ≥98%

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沙丙蝶呤二盐酸盐[以前称为四氢生物蝶呤（BH4，THB，商品名：Kuvan）或沙丙蝶呤]是天然存在的四氢生物蝶呤（BH4）的二盐酸盐的合成制剂，被批准用于治疗 BH4 反应性 PKU。它是一种苯丙氨酸羟化酶激活剂。沙丙蝶呤是三种芳香族氨基酸羟化酶的天然必需辅因子，用于氨基酸苯丙氨酸的降解和神经递质血清素（5-羟色胺，5-HT）、褪黑激素、多巴胺、去甲肾上腺素（去甲肾上腺素）的生物合成肾上腺素（肾上腺素），是一氧化氮合酶产生一氧化氮 (NO) 的辅助因子。从化学角度来看，其结构是还原蝶啶衍生物。

生物活性&实验参考方法

体内研究 (In Vivo)	假设用 BH4 的合成形式二盐酸沙丙蝶呤治疗高苯丙氨酸血症 Pah(enu2/enu2) 小鼠（人类 PKU 模型）可刺激 TH 和 TPH 活性，从而改善多巴胺和血清素的合成，尽管大脑苯丙氨酸持续升高。沙丙蝶呤（20、40 或 100mg/kg 体重，1% 抗坏血酸）每天通过口服管饲法给 Pah(enu2/enu2) 小鼠服用，连续 4 天，然后测量大脑生物蝶呤、苯丙氨酸、酪氨酸、色氨酸和单胺类神经递质含量。仅在接受最高剂量沙丙蝶呤（100mg/kg）的小鼠中检测到大脑生物蝶呤含量显著增加。沙丙蝶呤治疗不会改变血液和大脑苯丙氨酸浓度。沙丙蝶呤疗法也没有改变大脑中多巴胺和血清素的绝对含量，但与野生型和 Pah(enu2/enu2) 小鼠中高香草酸 (HVA) 和 5-羟基吲哚乙酸 (5-HIAA)（多巴胺和血清素代谢物）的增加有关。口服沙丙蝶呤疗法可能不会直接影响野生型或高苯丙氨酸血症小鼠的中枢神经系统单胺合成，但可能会刺激突触神经递质的释放和随后的代谢。[1]
动物实验	本研究采用灌胃法向高苯丙氨酸血症的C57BL6-Pahenu2/enu2小鼠（Pah−/−）或野生型C57BL6小鼠（Pah+/+）灌胃给予盐酸沙丙蝶呤，以评估脑内BH4的摄取以及肠内BH4给药对脑内单胺类神经递质含量的影响。沙丙蝶呤片剂（100 mg）在给药前立即溶于1%抗坏血酸溶液中。通过改变最终的沙丙蝶呤浓度，使等体积溶液中沙丙蝶呤的剂量不同，从而给小鼠提供不同的给药剂量。小鼠每天灌胃一次沙丙蝶呤（20、40或100 mg/kg体重），连续4天。对照组小鼠仅灌胃1%抗坏血酸溶液，不添加沙丙蝶呤。实验期间，所有动物均可自由摄取标准小鼠饲料（蛋白质含量为21%）和水。在第五天，小鼠在沙丙蝶呤灌胃后不同时间点被处死，用于组织采集。在沙丙蝶呤灌胃至处死期间，停止喂食小鼠饲料，以尽量减少喂食引起的血液氨基酸浓度变化。使用吸入异氟烷麻醉对动物进行镇静。通过心脏穿刺采集全血，置于Eppendorf管中使其凝固，然后通过离心分离血清。随后，小鼠被放血处死，并通过左心室灌注20 ml生理盐水以清除脑循环中的血液。断头后，迅速取出整个脑组织，沿矢状面切开，并立即浸入液氮中。将半个脑组织和血清样本储存在-80°C，直至进行氨基酸或神经递质分析。[1]
参考文献	Mol Genet Metab. 2016 Jan;117(1):5-11.
其他信息	盐酸沙丙蝶呤是沙丙蝶呤的二盐酸盐。它用于诊断和治疗与四氢生物蝶呤缺乏相关的苯丙酮尿症变异型（高苯丙氨酸血症）。它是苯丙氨酸羟化酶、酪氨酸羟化酶、色氨酸羟化酶和一氧化氮合酶的天然辅因子。它既可用作诊断试剂，也可用作辅酶。它含有沙丙蝶呤。另见：沙丙蝶呤（具有活性部分）。药物适应症沙丙蝶呤二盐酸盐适用于治疗所有年龄段的成人和儿童苯丙酮尿症（PKU）患者的高苯丙氨酸血症（HPA），这些患者已被证明对这种治疗有效。沙丙蝶呤（Sapropterin Dipharma）也适用于治疗所有年龄段的四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症患者的高苯丙氨酸血症（HPA），且这些患者已被证明对该治疗有效。库万（Kuvan）适用于治疗所有年龄段的苯丙酮尿症（PKU）患者的高苯丙氨酸血症（HPA），且这些患者已被证明对该治疗有效。库万（Kuvan）也适用于治疗所有年龄段的四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症患者的高苯丙氨酸血症（HPA），且这些患者已被证明对该治疗有效。高苯丙氨酸血症的治疗

*注: 文献方法仅供参考, InvivoChem并未独立验证这些方法的准确性

化学信息 & 存储运输条件

分子式	C9H17CL2N5O3
分子量	314.17
元素分析	C, 34.41; H, 5.45; Cl, 22.57; N, 22.29; O, 15.28
CAS号	69056-38-8
相关CAS号	Tetrahydrobiopterin;17528-72-2;Sapropterin;62989-33-7
PubChem CID	135409471
外观&性状	White to off-white solid powder
密度	1.9±0.1 g/cm3
沸点	506.6±60.0 °C at 760 mmHg
闪点	260.2±32.9 °C
蒸汽压	0.0±3.0 mmHg at 25°C
折射率	1.822
LogP	-4.22
tPSA	136.29
氢键供体(HBD)数目	8
氢键受体(HBA)数目	6
可旋转键数目(RBC)	2
重原子数目	19
分子复杂度/Complexity	405
定义原子立体中心数目	3
SMILES	Cl[H].Cl[H].O([H])[C@@]([H])([C@]([H])(C([H])([H])[H])O[H])[C@@]1([H])C([H])([H])N([H])C2=C(C(N([H])C(N([H])[H])=N2)=O)N1[H]
化学名	(6R)-2-Amino-6-((1R,2S)-1,2-dihydroxypropyl)-5,6,7,8-tetrahydro-4(1H)-pteridinone dihydrochloride
别名	6R-BH4 dihydrochloride; 6R-Tetrahydro-L-biopterin dihydrochloride; Sapropterin HCl; BioMarin T 1401; Biopten; SN0588; SUN-0588; Tetrahydro-6-biopterin; Dapropterin; Phenoptin; THB; BPH4; 6R-BH4; Tetrahydrobiopterin, sapropterin; trade name Kuvan; Tetrahydrobiopterin Dihydrochloride, R-THBP Dihydrochloride
HS Tariff Code	2934.99.9001
存储方式	Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month 注意：请将本产品存放在密封且受保护的环境中（例如氮气保护），避免吸湿/受潮。
运输条件	Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)

溶解度数据

溶解度 (体外实验)

DMSO:≥ 60 mg/mL

Water:N/A

Ethanol:N/A

溶解度 (体内实验)

配方 1 中的溶解度: 100 mg/mL (318.30 mM) in PBS (这些助溶剂从左到右依次添加，逐一添加), 澄清溶液; 超声助溶。

请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

制备储备液		1 mg	5 mg	10 mg
	1 mM	3.1830 mL	15.9150 mL	31.8299 mL
	5 mM	0.6366 mL	3.1830 mL	6.3660 mL
	10 mM	0.3183 mL	1.5915 mL	3.1830 mL

1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;

2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;

3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;

4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。

计算器

质量

浓度

体积

分子量*

计算重置

摩尔浓度计算器可计算特定溶液所需的质量、体积/浓度，具体如下：

计算制备已知体积和浓度的溶液所需的化合物的质量
计算将已知质量的化合物溶解到所需浓度所需的溶液体积
计算特定体积中已知质量的化合物产生的溶液的浓度

参见示例

使用摩尔浓度计算器计算摩尔浓度的示例如下所示：
假如化合物的分子量为350.26 g/mol，在5mL DMSO中制备10mM储备液所需的化合物的质量是多少？

在分子量（MW）框中输入350.26
在“浓度”框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在“体积”框中输入5，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案17.513 mg出现在“质量”框中。以类似的方式，您可以计算体积和浓度。

浓度 (起始)

体积 (起始)

浓度 (终)

体积 (终)

计算重置

稀释计算器可计算如何稀释已知浓度的储备液。例如，可以输入C1、C2和V2来计算V1，具体如下：

制备25毫升25μM溶液需要多少体积的10 mM储备溶液？
使用方程式C1V1=C2V2，其中C1=10mM，C2=25μM，V2=25 ml，V1未知：

在C1框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在C2框中输入25，然后选择正确的单位（μM）
在V2框中输入25，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案62.5μL（0.1 ml）出现在V1框中

分子式

分子量

g/mol

计算重置

分子量计算器可计算化合物的分子量 (摩尔质量)和元素组成，具体如下：

注：化学分子式大小写敏感：C12H18N3O4 c12h18n3o4
计算化合物摩尔质量（分子量）的说明：

要计算化合物的分子量 (摩尔质量)，请输入化学/分子式，然后单击“计算”按钮。

分子质量、分子量、摩尔质量和摩尔量的定义：

分子质量（或分子量）是一种物质的一个分子的质量，用统一的原子质量单位（u）表示。（1u等于碳-12中一个原子质量的1/12）
摩尔质量（摩尔重量）是一摩尔物质的质量，以g/mol表示。

配液体积

质量

配液浓度

计算重置

配液计算器可计算将特定质量的产品配成特定浓度所需的溶剂体积 (配液体积)

输入试剂的质量、所需的配液浓度以及正确的单位
单击“计算”按钮
答案显示在体积框中

动物体内实验配方计算器（澄清溶液）

第一步：请输入基本实验信息（考虑到实验过程中的损耗，建议多配一只动物的药量）

给药剂量 mg/kg

动物平均体重 g

每只动物给药体积 μL

动物数量

第二步：请输入动物体内配方组成（配方适用于不溶/难溶于水的化合物），不同的产品和批次配方组成不同，如对配方有疑问，可先联系我们提供正确的体内实验配方。此外，请注意这只是一个配方计算器，而不是特定产品的确切配方。

% DMSO

% Tween 80

% ddH₂O

计算重置

计算结果:

工作液浓度： mg/mL；

DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。

体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH₂O，混匀澄清。

注意： (1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。

临床试验信息

Effects of Tetrahydrobiopterin (BH4) on Leg Blood Flow and Exercise Capacity in Patients With Peripheral Artery Disease
CTID: NCT03493412
Phase: Phase 4 Status: Withdrawn
Date: 2024-09-03

Study on Sapropterin Dihydrochloride Oral Suspension in Healthy Subjects
CTID: NCT06481709
Phase: Phase 1 Status: Recruiting
Date: 2024-08-01

PD-1 Antibody and Sapropterin Dihydrochloride in Patients With PDAC
CTID: NCT06396637
Phase: Phase 2 Status: Recruiting
Date: 2024-05-02

Novel Approaches for Improving Vascular Function in Veterans With HFpEF
CTID: NCT06312748
Phase: Phase 1 Status: Recruiting
Date: 2024-03-21

Evaluation of Behavior, Executive Function, Neurotransmitter Function and Genomic Expression Kuvan Nonresponders
CTID: NCT01274026
Phase: Status: Completed
Date: 2023-08-14

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PKUDOS: Phenylketonuria (PKU) Demographic, Outcomes, and Safety Registry
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Phase: Status: Completed
Date: 2022-10-12

BH4 in the Prevention and Treatment of Radiation-induced Skin Reactions for Head and Neck Squamous Cell Carcinoma (Including Nasopharyngeal Carcinoma)
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Phase: Phase 1 Status: Unknown status
Date: 2022-03-28

L-arginine Study for Persistent Symptoms of Schizophrenia
CTID: NCT04054973
Phase: Phase 2 Status: Withdrawn
Date: 2022-01-20

A Phase 1 Study to Evaluate Effects of Sapropterin Dihydrochloride on QTc Intervals in Healthy Adult Subjects
CTID: NCT00789568
Phase: Phase 1 Status: Completed
Date: 2021-07-23

A Phase 2, Pharmacokinetic (PK) Study of 6R-BH4 Alone or 6R-BH4 With Vitamin C in Subjects With Endothelial Dysfunction
CTID: NCT00532844
Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2021-05-17

Systemic Sclerosis (SSc) Vasculopathy: Improved Clinical Monitoring and Treatment
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Phase: Phase 1/Phase 2 Status: Completed
Date: 2021-04-05

A Phase 2 Study of the Effects of 6R-BH4 in Subjects With Sickle Cell Disease
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Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2021-02-25

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Date: 2006-08-09

A Phase 2, Multicenter, Open-label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Phenoptin in Subjects with Hyperphenylalaninemia Due to Primary BH4 Deficiency
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Phase: Phase 2 Status: Completed
Date: 2006-07-13

A double-blind, placebo-controlled, multicentre study with an open-label extension to evaluate the efficacy and safety of tetrahydrobiopterin (BH4) in children and adolescents with hyperphenylalaninemia caused by phenylalanine hydroxylase deficiency
CTID: null
Phase: Phase 3 Status: Ongoing
Date: 2006-06-08

A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Phenoptin 20 mg/kg/day to Increase Phenylalanine Tolerance in Phenylketonuric Children on a Phenylalanine-restricted Diet
CTID: null
Phase: Phase 3 Status: Completed
Date: 2006-03-24

A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects with Phenylketonuria Who Have Elevated Phenylalanine Levels
CTID: null
Phase: Phase 3 Status: Completed
Date: 2005-10-25

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Phenoptin in Subjects with Phenylketonuria Who Have Elevated Phenylalanine Levels
CTID: null
Phase: Phase 3 Status: Completed
Date: 2005-05-22

A Phase 2, Multicenter, Open-Label Study to Evaluate the Response to and Safety of an 8-Day Course of Phenoptin Treatment in Subjects with Phenylketonuria Who Have Elevated Phenylalanine Levels
CTID: null
Phase: Phase 2 Status: Completed
Date:

Sapropterin dihydrochloride 中文名称: (6R)-5,6,7,8-四氢生物蝶呤 二盐酸盐

Other Forms of Sapropterin dihydrochloride:

摩尔浓度计算器可计算特定溶液所需的质量、体积/浓度，具体如下：

稀释计算器可计算如何稀释已知浓度的储备液。例如，可以输入C1、C2和V2来计算V1，具体如下：

分子量计算器可计算化合物的分子量 (摩尔质量)和元素组成，具体如下：

配液计算器可计算将特定质量的产品配成特定浓度所需的溶剂体积 (配液体积)

Sapropterin dihydrochloride 中文名称: (6R)-5,6,7,8-四氢生物蝶呤二盐酸盐