[1]. Targeting nuclear RNA for in vivo correction of myotonic dystrophy. Nature. 2012;488(7409):111-115.

C180H240N59O90P15S15

5615.75432872772

5612.792

1698048-23-5

Baliforsen sodium;1687746-79-7

121494124

White to off-white solid powder

-8

2400

36

127

108

359

15800

60

S=P(O)(OC[C@@]12[C@H](C)O[C@@H]([C@H](N3C(N=C(C(C)=C3)N)=O)O1)[C@@H]2OP(O)(OC[C@@H]1[C@H](C[C@H](N2C=NC3C(NC(N)=NC2=3)=O)O1)OP(O)(OC[C@@H]1[C@H](C[C@H](N2C=NC3C(N)=NC=NC2=3)O1)OP(O)(OC[C@@H]1[C@H](C[C@H](N2C=NC3C(N)=NC=NC2=3)O1)OP(O)(OC[C@@H]1[C@H](C[C@H](N2C(NC(C(C)=C2)=O)=O)O1)OP(O)(OC[C@@H]1[C@H](C[C@H](N2C=NC3C(NC(N)=NC2=3)=O)O1)OP(O)(OC[C@@H]1[C@H](C[C@H](N2C(NC(C(C)=C2)=O)=O)O1)OP(O)(OC[C@@]12[C@H](C)O[C@@H]([C@H](N3C(N=C(C(C)=C3)N)=O)O1)[C@@H]2OP(O)(OC[C@@]12[C@H](C)O[C@@H]([C@H](N3C(N=C(C(C)=C3)N)=O)O1)[C@@H]2OP(O)(OC[C@@H]1[C@H](C[C@H](N2C=NC3C(NC(N)=NC2=3)=O)O1)OP(O)(OC[C@@H]1[C@H](C[C@H](N2C=NC3C(N)=NC=NC2=3)O1)OP(O)(OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@H](N2C(N=C(C(C)=C2)N)=O)O1)OCCOC)OP(O)(OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@H](N2C=NC3C(N)=NC=NC2=3)O1)OCCOC)O)=S)=S)=S)=S)=S)=S)=S)=S)=S)=S)=S)=S)O[C@H]1[C@@H]2[C@H](N3C(N=C(C(C)=C3)N)=O)O[C@@]1(COP(O)(O[C@@H]1[C@@H](COP(O)(O[C@@H]3[C@@H](CO)O[C@H]([C@@H]3OCCOC)N3C(NC(C(C)=C3)=O)=O)=S)O[C@H]([C@@H]1OCCOC)N1C(N=C(C(C)=C1)N)=O)=S)[C@H](C)O2

KAXINNXKJSFUQD-DLBGVQEBSA-N

InChI=1S/C180H240N59O90P15S15/c1-70-34-226(168(248)209-134(70)181)159-124(278-24-20-274-16)120(324-337(264,352)288-52-100-118(241)122(276-22-18-272-14)157(308-100)239-69-205-114-143(190)197-62-201-147(114)239)101(309-159)53-289-336(263,351)321-87-30-107(235-65-204-113-142(189)196-61-200-146(113)235)303-96(87)48-284-335(262,350)320-90-33-110(238-68-208-117-150(238)217-167(193)220-156(117)247)306-99(90)51-287-339(266,354)326-130-126-161(229-36-72(3)136(183)211-170(229)250)313-179(130,81(12)295-126)57-293-343(270,358)328-132-128-163(231-38-74(5)138(185)213-172(231)252)311-177(132,79(10)297-128)55-291-341(268,356)322-84-27-104(225-41-77(8)152(243)222-175(225)255)300-93(84)45-281-332(259,347)318-88-31-108(236-66-206-115-148(236)215-165(191)218-154(115)245)304-97(88)49-285-330(257,345)315-83-26-103(224-40-76(7)151(242)221-174(224)254)299-92(83)44-280-331(258,346)316-85-28-105(233-63-202-111-140(187)194-59-198-144(111)233)301-94(85)46-282-333(260,348)317-86-29-106(234-64-203-112-141(188)195-60-199-145(112)234)302-95(86)47-283-334(261,349)319-89-32-109(237-67-207-116-149(237)216-166(192)219-155(116)246)305-98(89)50-286-340(267,355)327-131-127-162(230-37-73(4)137(184)212-171(230)251)314-180(131,82(13)296-127)58-294-344(271,359)329-133-129-164(232-39-75(6)139(186)214-173(232)253)312-178(133,80(11)298-129)56-292-342(269,357)325-121-102(310-160(125(121)279-25-21-275-17)227-35-71(2)135(182)210-169(227)249)54-290-338(265,353)323-119-91(43-240)307-158(123(119)277-23-19-273-15)228-42-78(9)153(244)223-176(228)256/h34-42,59-69,79-110,118-133,157-164,240-241H,18-33,43-58H2,1-17H3,(H,257,345)(H,258,346)(H,259,347)(H,260,348)(H,261,349)(H,262,350)(H,263,351)(H,264,352)(H,265,353)(H,266,354)(H,267,355)(H,268,356)(H,269,357)(H,270,358)(H,271,359)(H2,181,209,248)(H2,182,210,249)(H2,183,211,250)(H2,184,212,251)(H2,185,213,252)(H2,186,214,253)(H2,187,194,198)(H2,188,195,199)(H2,189,196,200)(H2,190,197,201)(H,221,242,254)(H,222,243,255)(H,223,244,256)(H3,191,215,218,245)(H3,192,216,219,246)(H3,193,217,220,247)/t79-,80-,81-,82-,83-,84-,85-,86-,87-,88-,89-,90-,91+,92+,93+,94+,95+,96+,97+,98+,99+,100+,101+,102+,103+,104+,105+,106+,107+,108+,109+,110+,118+,119+,120+,121+,122+,123+,124+,125+,126+,127+,128+,129+,130-,131-,132-,133-,157+,158+,159+,160+,161+,162+,163+,164+,177-,178-,179-,180-,330?,331?,332?,333?,334?,335?,336?,337?,338?,339?,340?,341?,342?,343?,344?/m0/s1

1-[(2R,4S,5R)-4-[[(2R,3S,5R)-3-[[(2R,3S,5R)-3-[[(1S,3R,4R,6S,7S)-3-(4-amino-5-methyl-2-oxopyrimidin-1-yl)-7-[[(1S,3R,4R,6S,7S)-3-(4-amino-5-methyl-2-oxopyrimidin-1-yl)-7-[[(2R,3S,5R)-3-[[(2R,3S,5R)-3-[[(2R,3R,4R,5R)-5-(4-amino-5-methyl-2-oxopyrimidin-1-yl)-3-[[(2R,3R,4R,5R)-5-(6-aminopurin-9-yl)-3-hydroxy-4-(2-methoxyethoxy)oxolan-2-yl]methoxy-hydroxyphosphinothioyl]oxy-4-(2-methoxyethoxy)oxolan-2-yl]methoxy-hydroxyphosphinothioyl]oxy-5-(6-aminopurin-9-yl)oxolan-2-yl]methoxy-hydroxyphosphinothioyl]oxy-5-(2-amino-6-oxo-1H-purin-9-yl)oxolan-2-yl]methoxy-hydroxyphosphinothioyl]oxy-6-methyl-2,5-dioxabicyclo[2.2.1]heptan-1-yl]methoxy-hydroxyphosphinothioyl]oxy-6-methyl-2,5-dioxabicyclo[2.2.1]heptan-1-yl]methoxy-hydroxyphosphinothioyl]oxy-5-(5-methyl-2,4-dioxopyrimidin-1-yl)oxolan-2-yl]methoxy-hydroxyphosphinothioyl]oxy-5-(2-amino-6-oxo-1H-purin-9-yl)oxolan-2-yl]methoxy-hydroxyphosphinothioyl]oxy-5-[[[(2R,3S,5R)-2-[[[(2R,3S,5R)-2-[[[(2R,3S,5R)-2-[[[(1S,3R,4R,6S,7S)-3-(4-amino-5-methyl-2-oxopyrimidin-1-yl)-1-[[[(1S,3R,4R,6S,7S)-3-(4-amino-5-methyl-2-oxopyrimidin-1-yl)-1-[[[(2R,3R,4R,5R)-5-(4-amino-5-methyl-2-oxopyrimidin-1-yl)-2-[[hydroxy-[(2R,3R,4R,5R)-2-(hydroxymethyl)-4-(2-methoxyethoxy)-5-(5-methyl-2,4-dioxopyrimidin-1-yl)oxolan-3-yl]oxyphosphinothioyl]oxymethyl]-4-(2-methoxyethoxy)oxolan-3-yl]oxy-hydroxyphosphinothioyl]oxymethyl]-6-methyl-2,5-dioxabicyclo[2.2.1]heptan-7-yl]oxy-hydroxyphosphinothioyl]oxymethyl]-6-methyl-2,5-dioxabicyclo[2.2.1]heptan-7-yl]oxy-hydroxyphosphinothioyl]oxymethyl]-5-(2-amino-6-oxo-1H-purin-9-yl)oxolan-3-yl]oxy-hydroxyphosphinothioyl]oxymethyl]-5-(6-aminopurin-9-yl)oxolan-3-yl]oxy-hydroxyphosphinothioyl]oxymethyl]-5-(6-aminopurin-9-yl)oxolan-3-yl]oxy-hydroxyphosphinothioyl]oxymethyl]oxolan-2-yl]-5-methylpyrimidine-2,4-dione

2934.99.9001

Powder      -20°C    3 years

                     4°C     2 years

In solvent   -80°C    6 months

                  -20°C    1 month

注意： 请将本产品存放在密封且受保护的环境中，避免吸湿/受潮。

Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)

H2O : ≥ 100 mg/mL (~17.81 mM)

注意: 如下所列的是一些常用的体内动物实验溶解配方，主要用于溶解难溶或不溶于水的产品（水溶度<1 mg/mL）。 建议您先取少量样品进行尝试，如该配方可行，再根据实验需求增加样品量。

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注射用配方1: DMSO : Tween 80： Saline = 10 : 5 : 85 (如： 100 μL DMSO → 50 μL Tween 80 → 850 μL Saline)
*生理盐水/Saline的制备：将0.9g氯化钠/NaCl溶解在100 mL ddH ₂ O中，得到澄清溶液。
注射用配方 2: DMSO : PEG300 ：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL DMSO → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)
注射用配方 3: DMSO : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL DMSO → 900 μL Corn oil)
示例: 以注射用配方 3 (DMSO : Corn oil = 10 : 90) 为例说明, 如果要配制 1 mL 2.5 mg/mL的工作液, 您可以取 100 μL 25 mg/mL 澄清的 DMSO 储备液，加到 900 μL Corn oil/玉米油中, 混合均匀。

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注射用配方 4: DMSO : 20% SBE-β-CD in Saline = 10 : 90 [如：100 μL DMSO → 900 μL (20% SBE-β-CD in Saline)]
*20% SBE-β-CD in Saline的制备（4°C，储存1周）：将2g SBE-β-CD (磺丁基-β-环糊精) 溶解于10mL生理盐水中，得到澄清溶液。
注射用配方 5: 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin : Saline = 50 : 50 (如： 500 μL 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin (羟丙基环胡精)→ 500 μL Saline)
注射用配方 6: DMSO : PEG300 : Castor oil : Saline = 5 : 10 : 20 : 65 (如： 50 μL DMSO → 100 μL PEG300 → 200 μL Castor oil → 650 μL Saline)
注射用配方 7: Ethanol : Cremophor : Saline = 10： 10 : 80 (如： 100 μL Ethanol → 100 μL Cremophor → 800 μL Saline)
注射用配方 8: 溶解于Cremophor/Ethanol (50 : 50), 然后用生理盐水稀释。
注射用配方 9: EtOH : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL EtOH → 900 μL Corn oil)
注射用配方 10: EtOH : PEG300：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL EtOH → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)

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口服配方 1: 悬浮于0.5% CMC Na (羧甲基纤维素钠)
口服配方 2: 悬浮于0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
示例: 以口服配方 1 (悬浮于 0.5% CMC Na)为例说明, 如果要配制 100 mL 2.5 mg/mL 的工作液, 您可以先取0.5g CMC Na并将其溶解于100mL ddH2O中，得到0.5%CMC-Na澄清溶液；然后将250 mg待测化合物加到100 mL前述 0.5%CMC Na溶液中，得到悬浮液。

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口服配方 3: 溶解于 PEG400 (聚乙二醇400)
口服配方 4: 悬浮于0.2% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 5: 溶解于0.25% Tween 80 and 0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 6: 做成粉末与食物混合

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注意: 以上为较为常见方法，仅供参考， InvivoChem并未独立验证这些配方的准确性。具体溶剂的选择首先应参照文献已报道溶解方法、配方或剂型，对于某些尚未有文献报道溶解方法的化合物，需通过前期实验来确定（建议先取少量样品进行尝试），包括产品的溶解情况、梯度设置、动物的耐受性等。

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请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以 下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品 的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、 如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、 以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。