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RG7800 tetrahydrochloride (RO6885247 tetrahydrochloride)

目录号: V76558 纯度: ≥98%
COA 产品数据 产品说明书 SDS
RG7800 HCl 是一种口服生物可利用的 SMN2 剪接调节剂，对于 SMN2 剪接和 SMN 蛋白的 EC1.5x 值分别为 23 nM 和 87 nM。
RG7800 tetrahydrochloride (RO6885247 tetrahydrochloride) 产品类别: DNA(RNA) Synthesis
产品仅用于科学研究，不针对患者销售
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产品描述
RG7800 HCl 是一种口服生物利用度高的 SMN2 剪接调节剂，其对 SMN2 剪接和 SMN 蛋白的 EC1.5x 值分别为 23 nM 和 87 nM。
RG7800四盐酸盐（RO6885247四盐酸盐）是一种口服有效的SMN2剪接调节剂。它是首个进入人体临床试验用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的小分子SMN2剪接调节剂。该化合物有望通过调节SMN2基因的剪接来增加功能性SMN蛋白的产生，从而治疗SMA。
生物活性&实验参考方法
靶点
EC1.5x: 23 nM (SMN2 splicing), 87 nM (SMN protein)[1]
RG7800 targets the SMN2 gene splicing machinery. As an SMN2 splicing modulator, it increases the inclusion of exon 7 in the SMN2 transcript, leading to increased production of full-length, functional SMN protein. The tetrahydrochloride salt is the standard pharmaceutical form. The EC1.5x values are 23 nM for SMN2 splicing and 87 nM for SMN protein production.
体外研究 (In Vitro)
在人体临床试验中，RG7800 盐酸盐是第一个小分子化学 SMN2 剪接调节剂。它是一种口服活性 SMN2 剪接调节剂，对 SMN2 剪接和 SMN 蛋白的 EC1.5x 分别为 23 nM 和 87 nM[1]。
体外实验表明，盐酸RG7800是一种口服有效的SMN2剪接调节剂，其对SMN2剪接和SMN蛋白的EC1.5x值分别为23 nM和87 nM。它能促进SMN2前体mRNA中第7外显子的插入，从而提高功能性SMN蛋白的水平。这一活性已在利用SMA患者成纤维细胞进行的细胞实验中得到证实。
体内研究 (In Vivo)
在大鼠和食蟹猴中，RG7800均表现出良好的药物代谢和药代动力学（DMPK）特征，具有良好的口服生物利用度。RG7800（1、3、10 mg/kg，口服）可剂量依赖性地增加Δ7小鼠脑和外周组织中SMN蛋白的水平[1]。
体内研究表明，RG7800具有口服生物利用度，并能提高脊髓性肌萎缩症（SMA）动物模型中的SMN蛋白水平。目前，RG7800已在临床试验中被评估为一种潜在的脊髓性肌萎缩症疾病修饰疗法。该化合物是首个进入人体临床试验的小分子SMN2剪接调节剂。
酶活实验
RG7800 的无细胞检测方法并不常见；其活性通常在基于细胞的剪接实验中进行评估。为了评估其与 SMN2 前体 mRNA 的结合，可以使用荧光标记的 SMN2 外显子 7-内含子 7 RNA 探针和纯化的剪接因子（例如 hnRNP）进行 RNA 结合实验。将该化合物与 RNA-蛋白质复合物孵育，并测量荧光偏振或迁移率的变化。然而，标准的活性检测方法仍然是基于细胞的。
细胞实验
将SMN2-荧光素酶报告基因细胞（例如，稳定转染SMN2外显子7-荧光素酶微基因的HEK293细胞）接种于96孔板中。用不同浓度（0.1-1000 nM）的RG7800四盐酸盐处理细胞24-48小时。检测荧光素酶活性。或者，用该化合物处理SMA患者的成纤维细胞，并通过ELISA或Western blot定量SMN蛋白水平。SMN蛋白诱导的EC1.5x为87 nM。
动物实验
RG7800四盐酸盐已在脊髓性肌萎缩症（SMA）小鼠模型中进行了研究。标准实验方案为：新生SMNdelta7小鼠（一种严重的SMA模型）从出生后第2天（P2）开始，至P21，通过灌胃给予RG7800（1-30 mg/kg）治疗。评估小鼠的体重、存活率和运动功能（例如，翻正反射、握力）。采用Western blot和免疫荧光法检测脊髓和肌肉组织中的SMN蛋白水平。该化合物有望提高SMN蛋白水平并改善小鼠的存活率。
药代性质 (ADME/PK)
RG7800四盐酸盐是一种口服活性小分子药物，分子量为514.01（游离碱）。四盐酸盐形式可提高其溶解度。该化合物具有较高的口服生物利用度。临床试验已报道了其具体的药代动力学参数（t½、Cmax、AUC、F）：RG7800吸收迅速，Tmax为1-4小时，t½为10-20小时。该化合物经CYP450酶代谢。
毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK)
在临床试验中，RG7800总体耐受性良好。最常见的不良反应为轻度至中度，包括头痛、恶心和疲劳。然而，一项临床试验因长期动物研究（非人灵长类动物）中发现视网膜异常而中止。正式的毒理学研究表明，高剂量会对视网膜产生影响。因此，应谨慎处理该化合物。
参考文献

[1]. Specific Correction of Alternative Survival Motor Neuron 2 Splicing by Small Molecules: Discovery of a Potential Novel Medicine To Treat Spinal Muscular Atrophy. J Med Chem. 2016 Jul 14;59(13):6086-100.
其他信息
RG7800四盐酸盐是一种研究级化合物，曾用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床试验。它是首个进入人体临床试验的小分子SMN2剪接调节剂。然而，截至2026年，该产品尚未获得监管部门批准（临床开发已终止或用途变更）。本产品仅供研究使用。
*注: 文献方法仅供参考, InvivoChem并未独立验证这些方法的准确性
化学信息 & 存储运输条件
分子式
C24H32CL4N6O
分子量
562.36
相关CAS号
RG7800;1449598-06-4
外观&性状
Light yellow to yellow solid powder
HS Tariff Code
2934.99.9001
存储方式

Powder      -20°C    3 years

                     4°C     2 years

In solvent   -80°C    6 months

                  -20°C    1 month

注意： 请将本产品存放在密封且受保护的环境中，避免吸湿/受潮。
运输条件
Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)
溶解度数据
溶解度 (体外实验)
H2O :≥ 113.5 mg/mL (~201.83 mM)
溶解度 (体内实验)
注意: 如下所列的是一些常用的体内动物实验溶解配方，主要用于溶解难溶或不溶于水的产品（水溶度<1 mg/mL）。 建议您先取少量样品进行尝试，如该配方可行，再根据实验需求增加样品量。
注射用配方
(IP/IV/IM/SC等)
注射用配方1: DMSO : Tween 80： Saline = 10 : 5 : 85 (如： 100 μL DMSO → 50 μL Tween 80 → 850 μL Saline)
*生理盐水/Saline的制备：将0.9g氯化钠/NaCl溶解在100 mL ddH ₂ O中，得到澄清溶液。
注射用配方 2: DMSO : PEG300 ：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL DMSO → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)
注射用配方 3: DMSO : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL DMSO → 900 μL Corn oil)
示例: 以注射用配方 3 (DMSO : Corn oil = 10 : 90) 为例说明, 如果要配制 1 mL 2.5 mg/mL的工作液, 您可以取 100 μL 25 mg/mL 澄清的 DMSO 储备液，加到 900 μL Corn oil/玉米油中, 混合均匀。
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注射用配方 4: DMSO : 20% SBE-β-CD in Saline = 10 : 90 [如：100 μL DMSO → 900 μL (20% SBE-β-CD in Saline)]
*20% SBE-β-CD in Saline的制备（4°C，储存1周）：将2g SBE-β-CD (磺丁基-β-环糊精) 溶解于10mL生理盐水中，得到澄清溶液。
注射用配方 5: 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin : Saline = 50 : 50 (如： 500 μL 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin (羟丙基环胡精)→ 500 μL Saline)
注射用配方 6: DMSO : PEG300 : Castor oil : Saline = 5 : 10 : 20 : 65 (如： 50 μL DMSO → 100 μL PEG300 → 200 μL Castor oil → 650 μL Saline)
注射用配方 7: Ethanol : Cremophor : Saline = 10： 10 : 80 (如： 100 μL Ethanol → 100 μL Cremophor → 800 μL Saline)
注射用配方 8: 溶解于Cremophor/Ethanol (50 : 50), 然后用生理盐水稀释。
注射用配方 9: EtOH : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL EtOH → 900 μL Corn oil)
注射用配方 10: EtOH : PEG300：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL EtOH → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)

口服配方
口服配方 1: 悬浮于0.5% CMC Na (羧甲基纤维素钠)
口服配方 2: 悬浮于0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
示例: 以口服配方 1 (悬浮于 0.5% CMC Na)为例说明, 如果要配制 100 mL 2.5 mg/mL 的工作液, 您可以先取0.5g CMC Na并将其溶解于100mL ddH2O中，得到0.5%CMC-Na澄清溶液；然后将250 mg待测化合物加到100 mL前述 0.5%CMC Na溶液中，得到悬浮液。
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口服配方 3: 溶解于 PEG400 (聚乙二醇400)
口服配方 4: 悬浮于0.2% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 5: 溶解于0.25% Tween 80 and 0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 6: 做成粉末与食物混合

注意: 以上为较为常见方法，仅供参考， InvivoChem并未独立验证这些配方的准确性。具体溶剂的选择首先应参照文献已报道溶解方法、配方或剂型，对于某些尚未有文献报道溶解方法的化合物，需通过前期实验来确定（建议先取少量样品进行尝试），包括产品的溶解情况、梯度设置、动物的耐受性等。
请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以 下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品 的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、 如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、 以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。
制备储备液 1 mg 5 mg 10 mg
1 mM 1.7782 mL 8.8911 mL 17.7822 mL
5 mM 0.3556 mL 1.7782 mL 3.5564 mL
10 mM 0.1778 mL 0.8891 mL 1.7782 mL

1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;

2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;

3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;

4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。

计算器
计算 重置

摩尔浓度计算器可计算特定溶液所需的质量、体积/浓度，具体如下：

  • 计算制备已知体积和浓度的溶液所需的化合物的质量
  • 计算将已知质量的化合物溶解到所需浓度所需的溶液体积
  • 计算特定体积中已知质量的化合物产生的溶液的浓度
使用摩尔浓度计算器计算摩尔浓度的示例如下所示：
假如化合物的分子量为350.26 g/mol，在5mL DMSO中制备10mM储备液所需的化合物的质量是多少？
  • 在分子量（MW）框中输入350.26
  • 在“浓度”框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
  • 在“体积”框中输入5，然后选择正确的单位（mL）
  • 单击“计算”按钮
  • 答案17.513 mg出现在“质量”框中。以类似的方式，您可以计算体积和浓度。
计算 重置

稀释计算器可计算如何稀释已知浓度的储备液。例如，可以输入C1、C2和V2来计算V1，具体如下：

制备25毫升25μM溶液需要多少体积的10 mM储备溶液？
使用方程式C1V1=C2V2，其中C1=10mM，C2=25μM，V2=25 ml，V1未知：
  • 在C1框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
  • 在C2框中输入25，然后选择正确的单位（μM）
  • 在V2框中输入25，然后选择正确的单位（mL）
  • 单击“计算”按钮
  • 答案62.5μL（0.1 ml）出现在V1框中
g/mol
计算 重置

分子量计算器可计算化合物的分子量 (摩尔质量)和元素组成，具体如下：

注：化学分子式大小写敏感：C12H18N3O4  c12h18n3o4
计算化合物摩尔质量（分子量）的说明：
  • 要计算化合物的分子量 (摩尔质量)，请输入化学/分子式，然后单击“计算”按钮。
分子质量、分子量、摩尔质量和摩尔量的定义：
  • 分子质量（或分子量）是一种物质的一个分子的质量，用统一的原子质量单位（u）表示。（1u等于碳-12中一个原子质量的1/12）
  • 摩尔质量（摩尔重量）是一摩尔物质的质量，以g/mol表示。
/
计算 重置

配液计算器可计算将特定质量的产品配成特定浓度所需的溶剂体积 (配液体积)

  • 输入试剂的质量、所需的配液浓度以及正确的单位
  • 单击“计算”按钮
  • 答案显示在体积框中
动物体内实验配方计算器（澄清溶液）
第一步：请输入基本实验信息（考虑到实验过程中的损耗，建议多配一只动物的药量）
第二步：请输入动物体内配方组成（配方适用于不溶/难溶于水的化合物），不同的产品和批次配方组成不同，如对配方有疑问，可先联系我们提供正确的体内实验配方。此外，请注意这只是一个配方计算器，而不是特定产品的确切配方。
+
+
+
计算 重置

计算结果:

工作液浓度： mg/mL；

DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。

体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH2O，混匀澄清。

(1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
            (2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。

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