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FITC-labeled Drisapersen sodium

目录号: V77016 纯度: ≥98%
COA 产品数据 产品说明书 SDS
FITC 标记的 Drisapersen（钠）是 FITC 标记的 Drisapersen。
FITC-labeled Drisapersen sodium 产品类别: Others 13
产品仅用于科学研究，不针对患者销售
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产品描述
FITC标记的Drisapersen（钠）是一种FITC标记的Drisapersen。Drisapersen是一种反义寡核苷酸，它能诱导肌营养不良蛋白前体mRNA剪接过程中外显子51跳跃，从而合成部分功能性肌营养不良蛋白，用于杜氏肌营养不良症的研究。
FITC标记的Drisapersen（钠）是FITC标记的Drisapersen。Drisapersen是一种反义寡核苷酸，它能诱导肌营养不良蛋白前体mRNA剪接过程中第51外显子跳跃，从而使携带可治疗突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者能够合成部分功能性肌营养不良蛋白。这种荧光标记的Drisapersen可用作生物分布和细胞摄取研究的示踪剂。
生物活性&实验参考方法
靶点
Target is dystrophin pre-mRNA; specifically, it binds to exon 51 of the dystrophin transcript to induce skipping. It acts on the splicing machinery to restore the reading frame, enabling production of a shorter but partially functional dystrophin protein in DMD patients with amenable mutations. Drisapersen also targets RNase H1 for degradation of the targeted pre-mRNA.
体外研究 (In Vitro)
体外研究表明，Drisapersen 能以剂量依赖的方式诱导人类 DMD 患者肌管细胞中特异性的 51 号外显子跳跃，从而恢复肌营养不良蛋白的表达。FITC 标记的 Drisapersen 具有相似的生物活性，同时还能可视化细胞摄取和核内积累。FITC 标记并不影响其反义活性或剪接调控能力。
体内研究 (In Vivo)
在体内，皮下注射Drisapersen给mdx小鼠模型可恢复骨骼肌组织中的肌营养不良蛋白。FITC标记的Drisapersen也表现出类似的组织生物分布，全身给药后可在肌肉、肾脏和肝脏中观察到其积累。荧光成像技术能够实时追踪寡核苷酸在靶组织中的定位和持久性。
酶活实验
标准检测流程：在无细胞剪接系统中，将FITC标记的Drisapersen与纯化的肌营养不良蛋白前体mRNA底物孵育。37℃孵育2-4小时后，提取RNA并进行RT-PCR以评估外显子51跳跃效率。使用荧光检测定量结合亲和力和特异性。
细胞实验
在分化培养基中培养人类DMD患者的肌管细胞。用浓度为1-20 uM的FITC标记的Drisapersen处理24-48小时。用4%多聚甲醛固定细胞，用DAPI染色细胞核，并通过荧光显微镜或共聚焦成像观察细胞摄取和定位情况。通过RT-PCR定量外显子跳跃，并通过Western blot定量肌营养不良蛋白。
动物实验
将FITC标记的Drisapersen以3-9 mg/kg的剂量皮下注射给mdx小鼠。在不同时间点（给药后1、6、24、48、72小时）收集组织（肌肉、心脏、肾脏、肝脏）。对组织进行荧光成像处理，以追踪寡核苷酸的分布。提取RNA用于外显子跳跃分析，并提取蛋白质用于通过Western blot定量肌营养不良蛋白。
药代性质 (ADME/PK)
作为一种研究工具，该化合物主要用于追踪生物分布，而非治疗药代动力学。皮下注射后，Drisapersen 本身在 1-4 小时内达到血药浓度峰值 (Cmax)，在血浆中的半衰期约为 2-4 小时，并广泛分布于肌肉组织。肾脏清除是其主要的消除途径。
毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK)
FITC标记形式的毒理学特征尚未完全确定。然而，在Drisapersen的临床试验中，不良反应包括注射部位反应、发热、蛋白尿和短暂性血小板减少症。3 mg/kg和6 mg/kg剂量下未观察到明显的安全性问题，但9 mg/kg剂量下不良事件发生率增加。
参考文献

[1]. Pharmacokinetics and safety of single doses of drisapersen in non-ambulant subjects with Duchenne muscular dystrophy: results of a double-blind randomized clinical trial. Neuromuscul Disord. 2014;24(1):16-24.

[2]. Safety and efficacy of drisapersen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DEMAND II): an exploratory, randomised, placebo-controlled phase 2 study. Lancet Neurol. 2014;13(10):987-996.
其他信息
FITC标记能够实现对寡核苷酸在细胞和组织中分布的荧光追踪。Drisapersen由Prosensa和GSK联合开发，并已完成针对杜氏肌营养不良症（DMD）的III期临床试验，但由于临床疗效方面的担忧，最终未能获得监管部门的批准。该化合物仍然是研究反义寡核苷酸介导的外显子跳跃的重要研究工具。
*注: 文献方法仅供参考, InvivoChem并未独立验证这些方法的准确性
化学信息 & 存储运输条件
分子量
7962.60
外观&性状
White to yellow solid powder
HS Tariff Code
2934.99.9001
存储方式

Powder      -20°C    3 years

                     4°C     2 years

In solvent   -80°C    6 months

                  -20°C    1 month

注意： 请将本产品存放在密封且受保护的环境中，避免吸湿/受潮。
运输条件
Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)
溶解度数据
溶解度 (体外实验)
H2O :~25 mg/mL (~3.14 mM)
溶解度 (体内实验)
注意: 如下所列的是一些常用的体内动物实验溶解配方，主要用于溶解难溶或不溶于水的产品（水溶度<1 mg/mL）。 建议您先取少量样品进行尝试，如该配方可行，再根据实验需求增加样品量。
注射用配方
(IP/IV/IM/SC等)
注射用配方1: DMSO : Tween 80： Saline = 10 : 5 : 85 (如： 100 μL DMSO → 50 μL Tween 80 → 850 μL Saline)
*生理盐水/Saline的制备：将0.9g氯化钠/NaCl溶解在100 mL ddH ₂ O中，得到澄清溶液。
注射用配方 2: DMSO : PEG300 ：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL DMSO → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)
注射用配方 3: DMSO : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL DMSO → 900 μL Corn oil)
示例: 以注射用配方 3 (DMSO : Corn oil = 10 : 90) 为例说明, 如果要配制 1 mL 2.5 mg/mL的工作液, 您可以取 100 μL 25 mg/mL 澄清的 DMSO 储备液，加到 900 μL Corn oil/玉米油中, 混合均匀。
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注射用配方 4: DMSO : 20% SBE-β-CD in Saline = 10 : 90 [如：100 μL DMSO → 900 μL (20% SBE-β-CD in Saline)]
*20% SBE-β-CD in Saline的制备（4°C，储存1周）：将2g SBE-β-CD (磺丁基-β-环糊精) 溶解于10mL生理盐水中，得到澄清溶液。
注射用配方 5: 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin : Saline = 50 : 50 (如： 500 μL 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin (羟丙基环胡精)→ 500 μL Saline)
注射用配方 6: DMSO : PEG300 : Castor oil : Saline = 5 : 10 : 20 : 65 (如： 50 μL DMSO → 100 μL PEG300 → 200 μL Castor oil → 650 μL Saline)
注射用配方 7: Ethanol : Cremophor : Saline = 10： 10 : 80 (如： 100 μL Ethanol → 100 μL Cremophor → 800 μL Saline)
注射用配方 8: 溶解于Cremophor/Ethanol (50 : 50), 然后用生理盐水稀释。
注射用配方 9: EtOH : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL EtOH → 900 μL Corn oil)
注射用配方 10: EtOH : PEG300：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL EtOH → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)

口服配方
口服配方 1: 悬浮于0.5% CMC Na (羧甲基纤维素钠)
口服配方 2: 悬浮于0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
示例: 以口服配方 1 (悬浮于 0.5% CMC Na)为例说明, 如果要配制 100 mL 2.5 mg/mL 的工作液, 您可以先取0.5g CMC Na并将其溶解于100mL ddH2O中，得到0.5%CMC-Na澄清溶液；然后将250 mg待测化合物加到100 mL前述 0.5%CMC Na溶液中，得到悬浮液。
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口服配方 3: 溶解于 PEG400 (聚乙二醇400)
口服配方 4: 悬浮于0.2% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 5: 溶解于0.25% Tween 80 and 0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 6: 做成粉末与食物混合

注意: 以上为较为常见方法，仅供参考， InvivoChem并未独立验证这些配方的准确性。具体溶剂的选择首先应参照文献已报道溶解方法、配方或剂型，对于某些尚未有文献报道溶解方法的化合物，需通过前期实验来确定（建议先取少量样品进行尝试），包括产品的溶解情况、梯度设置、动物的耐受性等。
请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以 下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品 的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、 如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、 以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。
制备储备液 1 mg 5 mg 10 mg
1 mM 0.1256 mL 0.6279 mL 1.2559 mL
5 mM 0.0251 mL 0.1256 mL 0.2512 mL
10 mM 0.0126 mL 0.0628 mL 0.1256 mL

1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;

2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;

3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;

4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。

计算器
计算 重置

摩尔浓度计算器可计算特定溶液所需的质量、体积/浓度，具体如下：

  • 计算制备已知体积和浓度的溶液所需的化合物的质量
  • 计算将已知质量的化合物溶解到所需浓度所需的溶液体积
  • 计算特定体积中已知质量的化合物产生的溶液的浓度
使用摩尔浓度计算器计算摩尔浓度的示例如下所示：
假如化合物的分子量为350.26 g/mol，在5mL DMSO中制备10mM储备液所需的化合物的质量是多少？
  • 在分子量（MW）框中输入350.26
  • 在“浓度”框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
  • 在“体积”框中输入5，然后选择正确的单位（mL）
  • 单击“计算”按钮
  • 答案17.513 mg出现在“质量”框中。以类似的方式，您可以计算体积和浓度。
计算 重置

稀释计算器可计算如何稀释已知浓度的储备液。例如，可以输入C1、C2和V2来计算V1，具体如下：

制备25毫升25μM溶液需要多少体积的10 mM储备溶液？
使用方程式C1V1=C2V2，其中C1=10mM，C2=25μM，V2=25 ml，V1未知：
  • 在C1框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
  • 在C2框中输入25，然后选择正确的单位（μM）
  • 在V2框中输入25，然后选择正确的单位（mL）
  • 单击“计算”按钮
  • 答案62.5μL（0.1 ml）出现在V1框中
g/mol
计算 重置

分子量计算器可计算化合物的分子量 (摩尔质量)和元素组成，具体如下：

注：化学分子式大小写敏感：C12H18N3O4  c12h18n3o4
计算化合物摩尔质量（分子量）的说明：
  • 要计算化合物的分子量 (摩尔质量)，请输入化学/分子式，然后单击“计算”按钮。
分子质量、分子量、摩尔质量和摩尔量的定义：
  • 分子质量（或分子量）是一种物质的一个分子的质量，用统一的原子质量单位（u）表示。（1u等于碳-12中一个原子质量的1/12）
  • 摩尔质量（摩尔重量）是一摩尔物质的质量，以g/mol表示。
/
计算 重置

配液计算器可计算将特定质量的产品配成特定浓度所需的溶剂体积 (配液体积)

  • 输入试剂的质量、所需的配液浓度以及正确的单位
  • 单击“计算”按钮
  • 答案显示在体积框中
动物体内实验配方计算器（澄清溶液）
第一步：请输入基本实验信息（考虑到实验过程中的损耗，建议多配一只动物的药量）
第二步：请输入动物体内配方组成（配方适用于不溶/难溶于水的化合物），不同的产品和批次配方组成不同，如对配方有疑问，可先联系我们提供正确的体内实验配方。此外，请注意这只是一个配方计算器，而不是特定产品的确切配方。
+
+
+
计算 重置

计算结果:

工作液浓度： mg/mL；

DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。

体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH2O，混匀澄清。

(1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
            (2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。

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