1. 首页
  2. 产品
  3. Signaling Pathways 信号通路
  4. Others | 其他产品
  5. Others 14

Golodirsen sodium (SRP-4053 sodium)

目录号: V83983 纯度: ≥98%
COA 产品数据 产品说明书 SDS
Golodirsen sodium (SRP-4053 sodium) 产品类别: Others 14
产品仅用于科学研究，不针对患者销售
规格 价格 库存 数量
1mg
Other Sizes
加入购物车 结帐 大包装询价
020-31522723 sales@invivochem.cn
点击了解更多
  • 与全球5000+客户建立关系
  • 覆盖全球主要大学、医院、科研院所、生物/制药公司等
  • 产品被大量CNS顶刊文章引用
InvivoChem产品被CNS等顶刊论文引用
产品描述
Golodirsen（SRP-4053）钠是一种磷脂酰二胺吗啉代寡核苷酸（PMO），它特异性靶向肌营养不良蛋白前体mRNA的第53号外显子，用于杜氏肌营养不良症（DMD）的研究。
Golodirsen钠（SRP-4053）是一种磷脂酰二胺吗啉代寡核苷酸（PMO），它特异性靶向肌营养不良蛋白前体mRNA的第53号外显子。它用于杜氏肌营养不良症（DMD）的研究。Golodirsen钠通过改变前体mRNA的剪接过程并跳过第53号外显子来恢复DMD基因的阅读框。它是一种反义寡核苷酸。仅供研究使用。
生物活性&实验参考方法
靶点
Golodirsen sodium targets exon 53 of dystrophin pre-mRNA. As a phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO), it binds to the pre-mRNA and modifies the splicing process, leading to exon skipping. This restores the reading frame of the Duchenne muscular dystrophy (DMD) gene, allowing production of a partially functional dystrophin protein. It is used for research of Duchenne muscular dystrophy (DMD).
体外研究 (In Vitro)
体外研究表明，戈洛地尔森钠是一种PMO，特异性靶向肌营养不良蛋白前体mRNA的第53号外显子。它通过改变剪接过程跳过第53号外显子，恢复DMD基因的阅读框，从而产生部分功能的肌营养不良蛋白。然而，现有文献中并未充分记录详细的体外活性数据，包括外显子跳过效率和肌营养不良蛋白的恢复情况。
体内研究 (In Vivo)
戈洛地尔森钠的体内活性已在临床前研究中得到证实。该化合物在多种动物中表现出一致的药代动力学特征，血浆半衰期为2.1至8.7小时。在靶向骨骼肌组织和肾脏中观察到广泛的生物分布。戈洛地尔森钠通过改变前体mRNA剪接并跳过第53外显子来恢复DMD基因的阅读框。它用于杜氏肌营养不良症的研究。
酶活实验
由于戈洛地尔森钠是一种反义寡核苷酸，其作用机制是通过与前体mRNA碱基配对而非抑制酶活性，因此体外酶/受体结合试验不适用于该化合物。然而，仍可进行结合试验以评估其与靶RNA序列的杂交情况。标准方案包括电泳迁移率变动分析或表面等离子共振技术，用于测量其与第53外显子靶序列的结合亲和力。
细胞实验
体外细胞实验采用肌细胞系或携带DMD突变（可进行53号外显子跳跃）的患者来源细胞进行戈洛地尔森钠的检测。细胞用不同浓度的化合物处理，并通过RT-PCR评估外显子跳跃效率。肌营养不良蛋白的恢复情况通过Western blot或免疫荧光法检测。细胞毒性采用标准细胞活力检测方法进行评估。
动物实验
已在小鼠、大鼠和食蟹猴中开展了戈洛地尔森钠的体内动物研究，剂量范围分别为12-960 mg/kg（小鼠）、100-900 mg/kg（大鼠）和5-320 mg/kg（食蟹猴），均采用静脉单次给药。研究评估了其药代动力学特征和生物分布。结果显示，该药物在靶向骨骼肌组织和肾脏中广泛分布。
药代性质 (ADME/PK)
戈洛地尔生钠的药代动力学特性在多种动物中均表现出一致的药代动力学特征，血浆半衰期为2.1至8.7小时。该药物在靶向骨骼肌组织和肾脏中广泛分布。动物实验中，经静脉单次给药，剂量范围为：小鼠12-960 mg/kg，大鼠100-900 mg/kg，食蟹猴5-320 mg/kg。
毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK)
搜索结果中关于戈洛地尔森钠的毒性信息有限。作为一种研究用化合物，应遵循标准的安全操作规程。该化合物仅供研究使用，不得用于人体治疗。搜索结果中未提供详细的毒性数据。
参考文献

[1].Heo YA. Golodirsen: First Approval. Drugs. 2020 Feb;80(3):329-333.

[2].The administration of antisense oligonucleotide golodirsen reduces pathological regeneration in patients with Duchenne muscular dystrophy. Acta Neuropathol Commun. 2021 Jan 6;9(1):7.
其他信息
Golodirsen 钠 (SRP-4053 钠) 是一种 PMO，针对杜氏肌营养不良症研究中的肌萎缩蛋白前 mRNA 的外显子 53。它通过修改剪接和跳过外显子 53 来恢复阅读框。它在多种物种中表现出一致的药代动力学，半衰期为 2.1-8.7 小时，生物分布于骨骼肌和肾脏。仅供研究使用。
*注: 文献方法仅供参考, InvivoChem并未独立验证这些方法的准确性
化学信息 & 存储运输条件
分子式
C305H481N138NA25O112P25
分子量
9222.01
外观&性状
White to off-white solid powder
HS Tariff Code
2934.99.9001
存储方式

Powder      -20°C    3 years

                     4°C     2 years

In solvent   -80°C    6 months

                  -20°C    1 month

注意： 请将本产品存放在密封且受保护的环境中（例如氮气保护），避免吸湿/受潮。
运输条件
Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)
溶解度数据
溶解度 (体外实验)
Typically soluble in DMSO (e.g. 10 mM)
溶解度 (体内实验)
注意: 如下所列的是一些常用的体内动物实验溶解配方，主要用于溶解难溶或不溶于水的产品（水溶度<1 mg/mL）。 建议您先取少量样品进行尝试，如该配方可行，再根据实验需求增加样品量。
注射用配方
(IP/IV/IM/SC等)
注射用配方1: DMSO : Tween 80： Saline = 10 : 5 : 85 (如： 100 μL DMSO → 50 μL Tween 80 → 850 μL Saline)
*生理盐水/Saline的制备：将0.9g氯化钠/NaCl溶解在100 mL ddH ₂ O中，得到澄清溶液。
注射用配方 2: DMSO : PEG300 ：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL DMSO → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)
注射用配方 3: DMSO : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL DMSO → 900 μL Corn oil)
示例: 以注射用配方 3 (DMSO : Corn oil = 10 : 90) 为例说明, 如果要配制 1 mL 2.5 mg/mL的工作液, 您可以取 100 μL 25 mg/mL 澄清的 DMSO 储备液，加到 900 μL Corn oil/玉米油中, 混合均匀。
View More

注射用配方 4: DMSO : 20% SBE-β-CD in Saline = 10 : 90 [如：100 μL DMSO → 900 μL (20% SBE-β-CD in Saline)]
*20% SBE-β-CD in Saline的制备（4°C，储存1周）：将2g SBE-β-CD (磺丁基-β-环糊精) 溶解于10mL生理盐水中，得到澄清溶液。
注射用配方 5: 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin : Saline = 50 : 50 (如： 500 μL 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin (羟丙基环胡精)→ 500 μL Saline)
注射用配方 6: DMSO : PEG300 : Castor oil : Saline = 5 : 10 : 20 : 65 (如： 50 μL DMSO → 100 μL PEG300 → 200 μL Castor oil → 650 μL Saline)
注射用配方 7: Ethanol : Cremophor : Saline = 10： 10 : 80 (如： 100 μL Ethanol → 100 μL Cremophor → 800 μL Saline)
注射用配方 8: 溶解于Cremophor/Ethanol (50 : 50), 然后用生理盐水稀释。
注射用配方 9: EtOH : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL EtOH → 900 μL Corn oil)
注射用配方 10: EtOH : PEG300：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL EtOH → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)

口服配方
口服配方 1: 悬浮于0.5% CMC Na (羧甲基纤维素钠)
口服配方 2: 悬浮于0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
示例: 以口服配方 1 (悬浮于 0.5% CMC Na)为例说明, 如果要配制 100 mL 2.5 mg/mL 的工作液, 您可以先取0.5g CMC Na并将其溶解于100mL ddH2O中，得到0.5%CMC-Na澄清溶液；然后将250 mg待测化合物加到100 mL前述 0.5%CMC Na溶液中，得到悬浮液。
View More

口服配方 3: 溶解于 PEG400 (聚乙二醇400)
口服配方 4: 悬浮于0.2% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 5: 溶解于0.25% Tween 80 and 0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 6: 做成粉末与食物混合

注意: 以上为较为常见方法，仅供参考， InvivoChem并未独立验证这些配方的准确性。具体溶剂的选择首先应参照文献已报道溶解方法、配方或剂型，对于某些尚未有文献报道溶解方法的化合物，需通过前期实验来确定（建议先取少量样品进行尝试），包括产品的溶解情况、梯度设置、动物的耐受性等。
请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以 下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品 的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、 如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、 以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。
制备储备液 1 mg 5 mg 10 mg
1 mM 0.1084 mL 0.5422 mL 1.0844 mL
5 mM 0.0217 mL 0.1084 mL 0.2169 mL
10 mM 0.0108 mL 0.0542 mL 0.1084 mL

1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;

2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;

3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;

4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。

计算器
计算 重置

摩尔浓度计算器可计算特定溶液所需的质量、体积/浓度，具体如下：

  • 计算制备已知体积和浓度的溶液所需的化合物的质量
  • 计算将已知质量的化合物溶解到所需浓度所需的溶液体积
  • 计算特定体积中已知质量的化合物产生的溶液的浓度
使用摩尔浓度计算器计算摩尔浓度的示例如下所示：
假如化合物的分子量为350.26 g/mol，在5mL DMSO中制备10mM储备液所需的化合物的质量是多少？
  • 在分子量（MW）框中输入350.26
  • 在“浓度”框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
  • 在“体积”框中输入5，然后选择正确的单位（mL）
  • 单击“计算”按钮
  • 答案17.513 mg出现在“质量”框中。以类似的方式，您可以计算体积和浓度。
计算 重置

稀释计算器可计算如何稀释已知浓度的储备液。例如，可以输入C1、C2和V2来计算V1，具体如下：

制备25毫升25μM溶液需要多少体积的10 mM储备溶液？
使用方程式C1V1=C2V2，其中C1=10mM，C2=25μM，V2=25 ml，V1未知：
  • 在C1框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
  • 在C2框中输入25，然后选择正确的单位（μM）
  • 在V2框中输入25，然后选择正确的单位（mL）
  • 单击“计算”按钮
  • 答案62.5μL（0.1 ml）出现在V1框中
g/mol
计算 重置

分子量计算器可计算化合物的分子量 (摩尔质量)和元素组成，具体如下：

注：化学分子式大小写敏感：C12H18N3O4  c12h18n3o4
计算化合物摩尔质量（分子量）的说明：
  • 要计算化合物的分子量 (摩尔质量)，请输入化学/分子式，然后单击“计算”按钮。
分子质量、分子量、摩尔质量和摩尔量的定义：
  • 分子质量（或分子量）是一种物质的一个分子的质量，用统一的原子质量单位（u）表示。（1u等于碳-12中一个原子质量的1/12）
  • 摩尔质量（摩尔重量）是一摩尔物质的质量，以g/mol表示。
/
计算 重置

配液计算器可计算将特定质量的产品配成特定浓度所需的溶剂体积 (配液体积)

  • 输入试剂的质量、所需的配液浓度以及正确的单位
  • 单击“计算”按钮
  • 答案显示在体积框中
动物体内实验配方计算器（澄清溶液）
第一步：请输入基本实验信息（考虑到实验过程中的损耗，建议多配一只动物的药量）
第二步：请输入动物体内配方组成（配方适用于不溶/难溶于水的化合物），不同的产品和批次配方组成不同，如对配方有疑问，可先联系我们提供正确的体内实验配方。此外，请注意这只是一个配方计算器，而不是特定产品的确切配方。
+
+
+
计算 重置

计算结果:

工作液浓度： mg/mL；

DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。

体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH2O，混匀澄清。

(1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
            (2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。

联系我们
电话: 020-31522723 传真: 463611831 邮箱: sales@invivochem.cn
获得最新产品资讯、折扣和优惠
姓名
邮箱

InvivoChem的所有产品仅用于作科学研究，不面向患者销售

Copyright 2020 InvivoChem LLC | All Rights Reserved 粤ICP备20063088号-1

 粤公网安备 44011102003439号

联系我们
Home Classify Cart Member