Drisapersen sodium

[1]. Pharmacokinetics and safety of single doses of drisapersen in non-ambulant subjects with Duchenne muscular dystrophy: results of a double-blind randomized clinical trial. Neuromuscul Disord. 2014;24(1):16-24.

[2]. Safety and efficacy of drisapersen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DEMAND II): an exploratory, randomised, placebo-controlled phase 2 study. Lancet Neurol. 2014;13(10):987-996.

C211H256N76NA19O119P19S19

7395.00

7392.415

1181666-20-5

121494117

Solid powder

3090

27

172

136

463

19400

80

CO[C@@H]1[C@@H]([C@H](O[C@H]1N2C=CC(=O)NC2=O)COP(=S)([O-])O[C@@H]3[C@H](O[C@H]([C@@H]3OC)N4C=CC(=NC4=O)N)COP(=S)([O-])O[C@@H]5[C@H](O[C@H]([C@@H]5OC)N6C=CC(=O)NC6=O)COP(=S)([O-])O[C@@H]7[C@H](O[C@H]([C@@H]7OC)N8C=CC(=O)NC8=O)COP(=S)([O-])O[C@@H]9[C@H](O[C@H]([C@@H]9OC)N1C=CC(=O)NC1=O)COP(=S)([O-])O[C@@H]1[C@H](O[C@H]([C@@H]1OC)N1C=NC2=C(N=CN=C21)N)COP(=S)([O-])O[C@@H]1[C@H](O[C@H]([C@@H]1OC)N1C=CC(=NC1=O)N)COP(=S)([O-])O[C@@H]1[C@H](O[C@H]([C@@H]1OC)N1C=NC2=C1N=C(NC2=O)N)COP(=S)([O-])O[C@@H]1[C@H](O[C@H]([C@@H]1OC)N1C=NC2=C1N=C(NC2=O)N)COP(=S)([O-])O[C@@H]1[C@H](O[C@H]([C@@H]1OC)N1C=CC(=O)NC1=O)COP(=S)([O-])O[C@@H]1[C@H](O[C@H]([C@@H]1OC)N1C=NC2=C(N=CN=C21)N)COP(=S)([O-])O[C@@H]1[C@H](O[C@H]([C@@H]1OC)N1C=NC2=C1N=C(NC2=O)N)COP(=S)([O-])O[C@@H]1[C@H](O[C@H]([C@@H]1OC)N1C=NC2=C(N=CN=C21)N)COP(=S)([O-])O[C@@H]1[C@H](O[C@H]([C@@H]1OC)N1C=NC2=C(N=CN=C21)N)COP(=S)([O-])O[C@@H]1[C@H](O[C@H]([C@@H]1OC)N1C=NC2=C1N=C(NC2=O)N)COP(=S)([O-])O[C@@H]1[C@H](O[C@H]([C@@H]1OC)N1C=NC2=C1N=C(NC2=O)N)COP(=S)([O-])O[C@@H]1[C@H](O[C@H]([C@@H]1OC)N1C=NC2=C(N=CN=C21)N)COP(=S)([O-])O[C@@H]1[C@H](O[C@H]([C@@H]1OC)N1C=NC2=C(N=CN=C21)N)COP(=O)(O[C@@H]1[C@H](O[C@H]([C@@H]1OC)N1C=CC(=NC1=O)N)COP(=S)([O-])O[C@@H]1[C@H](O[C@H]([C@@H]1OC)N1C=CC(=O)NC1=O)CO)[S-])O.[Na+].[Na+].[Na+].[Na+].[Na+].[Na+].[Na+].[Na+].[Na+].[Na+].[Na+].[Na+].[Na+].[Na+].[Na+].[Na+].[Na+].[Na+].[Na+]

FZJHBHYSGPESDI-FWLJYILUSA-A

InChI=1S/C211H275N76O119P19S19.19Na/c1-329-136-116(295)77(369-178(136)271-33-24-99(289)252-206(271)304)40-349-407(310,426)389-118-79(371-180(138(118)331-3)268-30-21-96(212)249-203(268)301)42-351-409(312,428)392-121-81(373-183(141(121)334-6)273-35-26-101(291)254-208(273)306)44-352-410(313,429)393-122-82(374-184(142(122)335-7)274-36-27-102(292)255-209(274)307)45-353-411(314,430)394-123-83(375-185(143(123)336-8)275-37-28-103(293)256-210(275)308)46-355-415(318,434)396-125-85(377-187(145(125)338-10)277-65-238-105-156(215)226-59-232-162(105)277)48-358-413(316,432)391-120-80(372-182(140(120)333-5)270-32-23-98(214)251-205(270)303)43-354-417(320,436)402-131-94(386-193(151(131)344-16)283-71-244-111-168(283)258-198(221)263-173(111)296)57-366-424(327,443)405-132-91(383-194(152(132)345-17)284-72-245-112-169(284)259-199(222)264-174(112)297)54-363-414(317,433)395-124-84(376-186(144(124)337-9)276-38-29-104(294)257-211(276)309)47-356-416(319,435)397-126-89(381-188(146(126)339-11)278-66-239-106-157(216)227-60-233-163(106)278)52-361-422(325,441)403-133-92(384-195(153(133)346-18)285-73-246-113-170(285)260-200(223)265-175(113)298)55-364-420(323,439)400-130-88(380-192(150(130)343-15)282-70-243-110-161(220)231-64-237-167(110)282)51-360-419(322,438)399-128-90(382-190(148(128)341-13)280-68-241-108-159(218)229-62-235-165(108)280)53-362-423(326,442)404-134-95(387-196(154(134)347-19)286-74-247-114-171(286)261-201(224)266-176(114)299)58-367-425(328,444)406-135-93(385-197(155(135)348-20)287-75-248-115-172(287)262-202(225)267-177(115)300)56-365-421(324,440)401-129-87(379-191(149(129)342-14)281-69-242-109-160(219)230-63-236-166(109)281)50-359-418(321,437)398-127-86(378-189(147(127)340-12)279-67-240-107-158(217)228-61-234-164(107)279)49-357-412(315,431)390-119-78(370-181(139(119)332-4)269-31-22-97(213)250-204(269)302)41-350-408(311,427)388-117-76(39-288)368-179(137(117)330-2)272-34-25-100(290)253-207(272)305;;;;;;;;;;;;;;;;;;;/h21-38,59-95,116-155,178-197,288,295H,39-58H2,1-20H3,(H,310,426)(H,311,427)(H,312,428)(H,313,429)(H,314,430)(H,315,431)(H,316,432)(H,317,433)(H,318,434)(H,319,435)(H,320,436)(H,321,437)(H,322,438)(H,323,439)(H,324,440)(H,325,441)(H,326,442)(H,327,443)(H,328,444)(H2,212,249,301)(H2,213,250,302)(H2,214,251,303)(H2,215,226,232)(H2,216,227,233)(H2,217,228,234)(H2,218,229,235)(H2,219,230,236)(H2,220,231,237)(H,252,289,304)(H,253,290,305)(H,254,291,306)(H,255,292,307)(H,256,293,308)(H,257,294,309)(H3,221,258,263,296)(H3,222,259,264,297)(H3,223,260,265,298)(H3,224,261,266,299)(H3,225,262,267,300);;;;;;;;;;;;;;;;;;;/q;19*+1/p-19/t76-,77-,78-,79-,80-,81-,82-,83-,84-,85-,86-,87-,88-,89-,90-,91-,92-,93-,94-,95-,116-,117-,118-,119-,120-,121-,122-,123-,124-,125-,126-,127-,128-,129-,130-,131-,132-,133-,134-,135-,136-,137-,138-,139-,140-,141-,142-,143-,144-,145-,146-,147-,148-,149-,150-,151-,152-,153-,154-,155-,178-,179-,180-,181-,182-,183-,184-,185-,186-,187-,188-,189-,190-,191-,192-,193-,194-,195-,196-,197-,407?,408?,409?,410?,411?,412?,413?,414?,415?,416?,417?,418?,419?,420?,421?,422?,423?,424?,425?;;;;;;;;;;;;;;;;;;;/m1.................../s1

nonadecasodium;1-[(2R,3R,4R,5R)-5-[[[(2R,3R,4R,5R)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-5-(2-amino-6-oxo-1H-purin-9-yl)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-5-(2-amino-6-oxo-1H-purin-9-yl)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-5-(2-amino-6-oxo-1H-purin-9-yl)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-5-(2-amino-6-oxo-1H-purin-9-yl)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-5-(2-amino-6-oxo-1H-purin-9-yl)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-5-(4-amino-2-oxopyrimidin-1-yl)-2-[[[(2R,3R,4R,5R)-5-(2,4-dioxopyrimidin-1-yl)-2-(hydroxymethyl)-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-sulfidophosphoryl]oxymethyl]-5-(6-aminopurin-9-yl)-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-5-(6-aminopurin-9-yl)-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-5-(6-aminopurin-9-yl)-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-5-(6-aminopurin-9-yl)-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-5-(6-aminopurin-9-yl)-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-5-(2,4-dioxopyrimidin-1-yl)-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-5-(4-amino-2-oxopyrimidin-1-yl)-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-5-(6-aminopurin-9-yl)-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-5-(2,4-dioxopyrimidin-1-yl)-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-5-(2,4-dioxopyrimidin-1-yl)-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-5-(2,4-dioxopyrimidin-1-yl)-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-5-(4-amino-2-oxopyrimidin-1-yl)-4-methoxyoxolan-3-yl]oxy-oxidophosphinothioyl]oxymethyl]-4-hydroxy-3-methoxyoxolan-2-yl]pyrimidine-2,4-dione

Kyndrisa sodium; GSK2402968A sodium; PRO051 sodium

2934.99.9001

Powder      -20°C    3 years

                     4°C     2 years

In solvent   -80°C    6 months

                  -20°C    1 month

注意： 请将本产品存放在密封且受保护的环境中，避免吸湿/受潮。

Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)

May dissolve in DMSO (in most cases), if not, try other solvents such as H2O, Ethanol, or DMF with a minute amount of products to avoid loss of samples

注意: 如下所列的是一些常用的体内动物实验溶解配方，主要用于溶解难溶或不溶于水的产品（水溶度<1 mg/mL）。 建议您先取少量样品进行尝试，如该配方可行，再根据实验需求增加样品量。

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注射用配方1: DMSO : Tween 80： Saline = 10 : 5 : 85 (如： 100 μL DMSO → 50 μL Tween 80 → 850 μL Saline)
*生理盐水/Saline的制备：将0.9g氯化钠/NaCl溶解在100 mL ddH ₂ O中，得到澄清溶液。
注射用配方 2: DMSO : PEG300 ：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL DMSO → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)
注射用配方 3: DMSO : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL DMSO → 900 μL Corn oil)
示例: 以注射用配方 3 (DMSO : Corn oil = 10 : 90) 为例说明, 如果要配制 1 mL 2.5 mg/mL的工作液, 您可以取 100 μL 25 mg/mL 澄清的 DMSO 储备液，加到 900 μL Corn oil/玉米油中, 混合均匀。

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注射用配方 4: DMSO : 20% SBE-β-CD in Saline = 10 : 90 [如：100 μL DMSO → 900 μL (20% SBE-β-CD in Saline)]
*20% SBE-β-CD in Saline的制备（4°C，储存1周）：将2g SBE-β-CD (磺丁基-β-环糊精) 溶解于10mL生理盐水中，得到澄清溶液。
注射用配方 5: 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin : Saline = 50 : 50 (如： 500 μL 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin (羟丙基环胡精)→ 500 μL Saline)
注射用配方 6: DMSO : PEG300 : Castor oil : Saline = 5 : 10 : 20 : 65 (如： 50 μL DMSO → 100 μL PEG300 → 200 μL Castor oil → 650 μL Saline)
注射用配方 7: Ethanol : Cremophor : Saline = 10： 10 : 80 (如： 100 μL Ethanol → 100 μL Cremophor → 800 μL Saline)
注射用配方 8: 溶解于Cremophor/Ethanol (50 : 50), 然后用生理盐水稀释。
注射用配方 9: EtOH : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL EtOH → 900 μL Corn oil)
注射用配方 10: EtOH : PEG300：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL EtOH → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)

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口服配方 1: 悬浮于0.5% CMC Na (羧甲基纤维素钠)
口服配方 2: 悬浮于0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
示例: 以口服配方 1 (悬浮于 0.5% CMC Na)为例说明, 如果要配制 100 mL 2.5 mg/mL 的工作液, 您可以先取0.5g CMC Na并将其溶解于100mL ddH2O中，得到0.5%CMC-Na澄清溶液；然后将250 mg待测化合物加到100 mL前述 0.5%CMC Na溶液中，得到悬浮液。

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口服配方 3: 溶解于 PEG400 (聚乙二醇400)
口服配方 4: 悬浮于0.2% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 5: 溶解于0.25% Tween 80 and 0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 6: 做成粉末与食物混合

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注意: 以上为较为常见方法，仅供参考， InvivoChem并未独立验证这些配方的准确性。具体溶剂的选择首先应参照文献已报道溶解方法、配方或剂型，对于某些尚未有文献报道溶解方法的化合物，需通过前期实验来确定（建议先取少量样品进行尝试），包括产品的溶解情况、梯度设置、动物的耐受性等。

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请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以 下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品 的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、 如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、 以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。