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Rovanersen (WVE-120101)

目录号: V42022 纯度: ≥98%
COA 产品数据 产品说明书 SDS
Rovanersen (WVE-120101) 是一种反义寡核苷酸，通过特异性靶向亨廷顿 (HTT) 基因的突变 mRNA 副本来防止有缺陷的亨廷顿蛋白的产生，而不影响正常的 HTT 基因 mRNA。
Rovanersen (WVE-120101) CAS号: 2072901-32-5
产品类别: New2
产品仅用于科学研究，不针对患者销售
规格 价格 库存 数量
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产品描述
罗凡纳生 (WVE-120101) 是一种反义寡核苷酸，它通过特异性靶向亨廷顿蛋白 (HTT) 基因的突变 mRNA 拷贝，而不影响正常的 HTT 基因 mRNA，从而阻止缺陷亨廷顿蛋白的产生。罗凡纳生可用于亨廷顿病的研究。
罗凡纳生 (WVE-120101) 是一种用于治疗亨廷顿病的反义寡核苷酸。它特异性靶向亨廷顿蛋白 (HTT) 基因的突变 mRNA 拷贝，而不影响正常的 HTT 基因 mRNA，从而阻止缺陷亨廷顿蛋白的产生。罗凡纳生是一种正在开发用于神经退行性疾病研究的试验化合物。其分子量为 6617。
生物活性&实验参考方法
靶点
Rovanersen targets the mutant huntingtin (HTT) mRNA, the transcript of the gene responsible for Huntington's disease. As an antisense oligonucleotide, it hybridizes to the target mRNA sequence through complementary base pairing, specifically binding to the mutated mRNA copy of the HTT gene. This binding recruits RNase H, which cleaves the RNA-DNA duplex, leading to degradation of the mutant HTT mRNA and reduced production of the defective huntingtin protein. The compound does not affect healthy HTT mRNA, preserving normal huntingtin function.
体外研究 (In Vitro)
罗凡纳生 (WVE-120101) 在体外通过 RNase H 选择性地切割突变型亨廷顿蛋白等位基因 (mHTT)，且不激活补体。在多种细胞系中，罗凡纳生优先降低 mHTT mRNA 和蛋白的水平，而对 wtHTT 则无影响 [1]。
在体外，罗凡纳生特异性地靶向 HTT 基因的突变 mRNA 拷贝，而不影响正常 mRNA。它通过 RNase H 介导的机制促进突变型 HTT mRNA 的降解，从而阻止缺陷型亨廷顿蛋白的产生。该化合物对突变型 HTT mRNA 而非野生型 HTT mRNA 的特异性是通过靶向区分突变等位基因的单核苷酸多态性或其他序列差异来实现的。
体内研究 (In Vivo)
在非人灵长类动物（NHP）中，罗凡纳生（WVE-120101）存在于与亨廷顿病（HD）发病机制相关的脑区神经元的核内和核周区域[1]。
在体内，罗凡纳生有望通过降低脑内突变亨廷顿蛋白的水平来治疗亨廷顿病。靶向HTT的反义寡核苷酸已在亨廷顿病的临床前和临床研究中进行了评估。罗凡纳生通过特异性靶向突变等位基因，可能在保持正常亨廷顿蛋白功能的同时，降低突变亨廷顿蛋白的毒性作用。然而，现有文献中尚未详细描述罗凡纳生的具体体内疗效数据。
酶活实验
在体外靶点结合研究中，表达突变型和野生型HTT mRNA的细胞用不同浓度（0.1-1000 nM）的罗伐那生处理。使用等位基因特异性引物，通过RT-qPCR检测HTT mRNA水平。亨廷顿蛋白水平通过Western blotting或ELISA进行评估。通过比较两种等位基因间mRNA水平的降低程度，确定寡核苷酸对突变型HTT mRNA相对于野生型mRNA的特异性。
细胞实验
在基于细胞的检测中，将表达突变型HTT的神经元或其他相关细胞类型用浓度为0.1-1000 nM的罗伐那生处理24-72小时。评估细胞活力，并通过免疫细胞化学评估亨廷顿蛋白聚集情况。分别通过RT-qPCR和Western blotting定量突变型HTT mRNA和蛋白水平。通过检测其他基因的表达来评估脱靶效应。
动物实验
对于体内研究，将使用亨廷顿病转基因小鼠模型（例如YAC128或BACHD模型）。罗凡纳生将通过鞘内或脑室内注射给药。将检测脑组织中亨廷顿蛋白mRNA和蛋白水平。还将进行行为学评估（运动功能、认知测试）和神经病理学分析（聚集体形成、神经元丢失）。然而，罗凡纳生的具体体内研究方案尚未公布。
药代性质 (ADME/PK)
罗凡纳生是一种分子量为6617的反义寡核苷酸。建议在氮气保护下于-20°C保存。该化合物仅供研究使用，不得用于人类或兽医用途。处理该化合物时应遵循标准的实验室安全操作规程。
毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK)
作为一种反义寡核苷酸，Rovanersen 预计具有此类分子特有的药代动力学特征，包括鞘内注射后分布至中枢神经系统。针对 HTT 的反义寡核苷酸的毒理学数据可从临床前开发项目中获得。该化合物仅供研究使用，尚未获准用于临床。应遵循标准安全预防措施。
参考文献

[1]. Selectivity and Biodistribution of WVE-120101, a Potential Antisense Oligonucleotide Therapy for the Treatment of Huntington’s Disease (S56.001). AAN Enterprises. April 18, 2017; 88 (16 Supplement).
其他信息
罗凡纳生（Rovanersen，WVE-120101）是一种反义寡核苷酸，它能特异性靶向突变的HTT mRNA拷贝，而不影响正常的HTT mRNA，从而阻止缺陷亨廷顿蛋白的产生。目前，罗凡纳生正被开发用于亨廷顿病的研究。罗凡纳生是一种研究性化合物，尚未获准用于临床。
*注: 文献方法仅供参考, InvivoChem并未独立验证这些方法的准确性
化学信息 & 存储运输条件
CAS号
2072901-32-5
外观&性状
White to off-white solid powder
HS Tariff Code
2934.99.9001
存储方式

Powder      -20°C    3 years

                     4°C     2 years

In solvent   -80°C    6 months

                  -20°C    1 month

注意： 请将本产品存放在密封且受保护的环境中（例如氮气保护），避免吸湿/受潮。
运输条件
Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)
溶解度数据
溶解度 (体外实验)
H2O : ≥ 50 mg/mL (~7.56 mM)
溶解度 (体内实验)
注意: 如下所列的是一些常用的体内动物实验溶解配方，主要用于溶解难溶或不溶于水的产品（水溶度<1 mg/mL）。 建议您先取少量样品进行尝试，如该配方可行，再根据实验需求增加样品量。
注射用配方
(IP/IV/IM/SC等)
注射用配方1: DMSO : Tween 80： Saline = 10 : 5 : 85 (如： 100 μL DMSO → 50 μL Tween 80 → 850 μL Saline)
*生理盐水/Saline的制备：将0.9g氯化钠/NaCl溶解在100 mL ddH ₂ O中，得到澄清溶液。
注射用配方 2: DMSO : PEG300 ：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL DMSO → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)
注射用配方 3: DMSO : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL DMSO → 900 μL Corn oil)
示例: 以注射用配方 3 (DMSO : Corn oil = 10 : 90) 为例说明, 如果要配制 1 mL 2.5 mg/mL的工作液, 您可以取 100 μL 25 mg/mL 澄清的 DMSO 储备液，加到 900 μL Corn oil/玉米油中, 混合均匀。
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注射用配方 4: DMSO : 20% SBE-β-CD in Saline = 10 : 90 [如：100 μL DMSO → 900 μL (20% SBE-β-CD in Saline)]
*20% SBE-β-CD in Saline的制备（4°C，储存1周）：将2g SBE-β-CD (磺丁基-β-环糊精) 溶解于10mL生理盐水中，得到澄清溶液。
注射用配方 5: 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin : Saline = 50 : 50 (如： 500 μL 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin (羟丙基环胡精)→ 500 μL Saline)
注射用配方 6: DMSO : PEG300 : Castor oil : Saline = 5 : 10 : 20 : 65 (如： 50 μL DMSO → 100 μL PEG300 → 200 μL Castor oil → 650 μL Saline)
注射用配方 7: Ethanol : Cremophor : Saline = 10： 10 : 80 (如： 100 μL Ethanol → 100 μL Cremophor → 800 μL Saline)
注射用配方 8: 溶解于Cremophor/Ethanol (50 : 50), 然后用生理盐水稀释。
注射用配方 9: EtOH : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL EtOH → 900 μL Corn oil)
注射用配方 10: EtOH : PEG300：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL EtOH → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)

口服配方
口服配方 1: 悬浮于0.5% CMC Na (羧甲基纤维素钠)
口服配方 2: 悬浮于0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
示例: 以口服配方 1 (悬浮于 0.5% CMC Na)为例说明, 如果要配制 100 mL 2.5 mg/mL 的工作液, 您可以先取0.5g CMC Na并将其溶解于100mL ddH2O中，得到0.5%CMC-Na澄清溶液；然后将250 mg待测化合物加到100 mL前述 0.5%CMC Na溶液中，得到悬浮液。
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口服配方 3: 溶解于 PEG400 (聚乙二醇400)
口服配方 4: 悬浮于0.2% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 5: 溶解于0.25% Tween 80 and 0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 6: 做成粉末与食物混合

注意: 以上为较为常见方法，仅供参考， InvivoChem并未独立验证这些配方的准确性。具体溶剂的选择首先应参照文献已报道溶解方法、配方或剂型，对于某些尚未有文献报道溶解方法的化合物，需通过前期实验来确定（建议先取少量样品进行尝试），包括产品的溶解情况、梯度设置、动物的耐受性等。
请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以 下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品 的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、 如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、 以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。
计算器
计算 重置

摩尔浓度计算器可计算特定溶液所需的质量、体积/浓度，具体如下：

  • 计算制备已知体积和浓度的溶液所需的化合物的质量
  • 计算将已知质量的化合物溶解到所需浓度所需的溶液体积
  • 计算特定体积中已知质量的化合物产生的溶液的浓度
使用摩尔浓度计算器计算摩尔浓度的示例如下所示：
假如化合物的分子量为350.26 g/mol，在5mL DMSO中制备10mM储备液所需的化合物的质量是多少？
  • 在分子量（MW）框中输入350.26
  • 在“浓度”框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
  • 在“体积”框中输入5，然后选择正确的单位（mL）
  • 单击“计算”按钮
  • 答案17.513 mg出现在“质量”框中。以类似的方式，您可以计算体积和浓度。
计算 重置

稀释计算器可计算如何稀释已知浓度的储备液。例如，可以输入C1、C2和V2来计算V1，具体如下：

制备25毫升25μM溶液需要多少体积的10 mM储备溶液？
使用方程式C1V1=C2V2，其中C1=10mM，C2=25μM，V2=25 ml，V1未知：
  • 在C1框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
  • 在C2框中输入25，然后选择正确的单位（μM）
  • 在V2框中输入25，然后选择正确的单位（mL）
  • 单击“计算”按钮
  • 答案62.5μL（0.1 ml）出现在V1框中
g/mol
计算 重置

分子量计算器可计算化合物的分子量 (摩尔质量)和元素组成，具体如下：

注：化学分子式大小写敏感：C12H18N3O4  c12h18n3o4
计算化合物摩尔质量（分子量）的说明：
  • 要计算化合物的分子量 (摩尔质量)，请输入化学/分子式，然后单击“计算”按钮。
分子质量、分子量、摩尔质量和摩尔量的定义：
  • 分子质量（或分子量）是一种物质的一个分子的质量，用统一的原子质量单位（u）表示。（1u等于碳-12中一个原子质量的1/12）
  • 摩尔质量（摩尔重量）是一摩尔物质的质量，以g/mol表示。
/
计算 重置

配液计算器可计算将特定质量的产品配成特定浓度所需的溶剂体积 (配液体积)

  • 输入试剂的质量、所需的配液浓度以及正确的单位
  • 单击“计算”按钮
  • 答案显示在体积框中
动物体内实验配方计算器（澄清溶液）
第一步：请输入基本实验信息（考虑到实验过程中的损耗，建议多配一只动物的药量）
第二步：请输入动物体内配方组成（配方适用于不溶/难溶于水的化合物），不同的产品和批次配方组成不同，如对配方有疑问，可先联系我们提供正确的体内实验配方。此外，请注意这只是一个配方计算器，而不是特定产品的确切配方。
+
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计算 重置

计算结果:

工作液浓度： mg/mL；

DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。

体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH2O，混匀澄清。

(1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
            (2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。

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