| 规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
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| 1mg |
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| 5mg |
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| 10mg |
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| 100mg |
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| Other Sizes |
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| 靶点 |
RTC13 targets the ribosome and promotes read-through of premature termination codons (PTCs). By suppressing the recognition of PTCs as stop signals, it allows the translation machinery to continue past the mutation, resulting in the production of full-length functional protein. This mechanism has therapeutic potential for genetic disorders caused by nonsense mutations, such as Duchenne muscular dystrophy.
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|---|---|
| 体外研究 (In Vitro) |
RTC13在体外可促进核糖体对提前终止密码子（PTC）的通读活性。它能恢复杜氏肌营养不良症细胞模型中的肌营养不良蛋白表达。这表明其具有强大的通读活性。
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| 体内研究 (In Vivo) |
RTC13能够恢复杜氏肌营养不良症（DMD）mdx小鼠模型中的肌营养不良蛋白表达并改善肌肉功能。这证实了其在相关无义突变疾病动物模型中的体内疗效。它是一种很有前景的无义突变致病基因通读药物。
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| 酶活实验 |
采用基于细胞的通读实验评估RTC13的体外活性。将含有提前终止密码子（PTC）的报告基因的细胞用不同浓度的RTC13处理。测量全长报告蛋白的产生量，并计算通读效率。
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| 细胞实验 |
基于细胞的检测方法用于评估RTC13的通读活性。表达带有PTC突变基因（例如DMD模型中的肌营养不良蛋白）的细胞用RTC13处理。通过Western blot或免疫荧光法评估全长蛋白表达的恢复情况。此外，还可以评估蛋白恢复的功能性后果，例如细胞存活率或功能的改善。
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| 动物实验 |
动物/疾病模型： 10 至 12 周龄野生型 (C57BL/10) 小鼠 [1]。
剂量： 10 (n = 5)、30 (n = 5)、60 (n = 5) 或 300 mg/kg (n = 5)。 给药途径： 腹腔注射。 实验结果： 尸检时肝脏和肾脏重量未发生变化，苏木精-伊红 (H&E) 染色显示无组织病理学改变。 RTC13 已在杜氏肌营养不良症的 mdx 小鼠模型中进行评估。在这些研究中，通常将该化合物给予 mdx 小鼠，并评估其对肌营养不良蛋白表达和肌肉功能的影响。肌肉功能可通过握力测试或跑步机表现测试等方法进行评估。 |
| 药代性质 (ADME/PK) |
RTC13 的分子量为 315.3，分子式为 C14H9N3O4S。它可溶于 DMSO（20 mg/mL）。外观为黄色至橙色固体。粉末应在 -20°C 下保存，最长可达 3 年。纯度通常为 98%。RTC13 是一种可透过细胞膜的噻唑烷酮类读出剂。
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| 毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK) |
RTC13 是一种研究用化合物，其完整的毒理学特征尚未在现有文献中详细描述。在 mdx 小鼠模型中，它已被用于恢复肌营养不良蛋白的表达并改善肌肉功能，且未报告明显的副作用。处理该化合物时应遵循标准安全预防措施。
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| 参考文献 |
[1]. Refik Kayali, et al. Read-through compound 13 restores dystrophin expression and improves muscle function in the mdx mouse model for Duchenne muscular dystrophy. Hum Mol Genet. 2012 Sep 15;21(18):4007-20.
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| 其他信息 |
RTC13（CAS号：1359825-94-7）是一种细胞渗透性噻唑烷酮衍生物，可促进核糖体对提前终止密码子（PTC）的通读。它能恢复杜氏肌营养不良症mdx小鼠模型中的肌营养不良蛋白表达并改善肌肉功能。RTC13是一种有前景的通读剂，可用于治疗由无义突变引起的遗传性疾病，也是研究PTC通读机制的重要研究工具。
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| 分子式 |
C14H9N3O4S
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|---|---|
| 分子量 |
315.3
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| 精确质量 |
315.031
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| 元素分析 |
C, 53.33; H, 2.88; N, 13.33; O, 20.30; S, 10.17
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| CAS号 |
1359825-94-7
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| 外观&性状 |
Solid powder
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| LogP |
3.442
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| tPSA |
139.71
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| SMILES |
S1C(=N)NC(C1=CC1=CC=C(C2C=CC=CC=2[N+](=O)[O-])O1)=O
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| 别名 |
RTC 13; RTC-13; RTC13
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| HS Tariff Code |
2934.99.03.00
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| 存储方式 |
Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month |
| 运输条件 |
Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)
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| 溶解度 (体外实验) |
DMSO : ~100 mg/mL (~317.16 mM)
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|---|---|
| 溶解度 (体内实验) |
注意: 如下所列的是一些常用的体内动物实验溶解配方，主要用于溶解难溶或不溶于水的产品（水溶度<1 mg/mL）。 建议您先取少量样品进行尝试，如该配方可行，再根据实验需求增加样品量。
注射用配方
注射用配方1: DMSO : Tween 80： Saline = 10 : 5 : 85 (如： 100 μL DMSO → 50 μL Tween 80 → 850 μL Saline)(IP/IV/IM/SC等) *生理盐水/Saline的制备：将0.9g氯化钠/NaCl溶解在100 mL ddH ₂ O中，得到澄清溶液。 注射用配方 2: DMSO : PEG300 ：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL DMSO → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline) 注射用配方 3: DMSO : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL DMSO → 900 μL Corn oil) 示例: 以注射用配方 3 (DMSO : Corn oil = 10 : 90) 为例说明, 如果要配制 1 mL 2.5 mg/mL的工作液, 您可以取 100 μL 25 mg/mL 澄清的 DMSO 储备液，加到 900 μL Corn oil/玉米油中, 混合均匀。 View More
注射用配方 4: DMSO : 20% SBE-β-CD in Saline = 10 : 90 [如：100 μL DMSO → 900 μL (20% SBE-β-CD in Saline)] 口服配方
口服配方 1: 悬浮于0.5% CMC Na (羧甲基纤维素钠) 口服配方 2: 悬浮于0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素) 示例: 以口服配方 1 (悬浮于 0.5% CMC Na)为例说明, 如果要配制 100 mL 2.5 mg/mL 的工作液, 您可以先取0.5g CMC Na并将其溶解于100mL ddH2O中，得到0.5%CMC-Na澄清溶液；然后将250 mg待测化合物加到100 mL前述 0.5%CMC Na溶液中，得到悬浮液。 View More
口服配方 3: 溶解于 PEG400 (聚乙二醇400) 请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案： 1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液)); 2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以 下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品 的实际溶解配方): 10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline); 假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL； 3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例; 4、 如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶; 5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！ 6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们; 7、 以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。 |
| 制备储备液 | 1 mg | 5 mg | 10 mg | |
| 1 mM | 3.1716 mL | 15.8579 mL | 31.7158 mL | |
| 5 mM | 0.6343 mL | 3.1716 mL | 6.3432 mL | |
| 10 mM | 0.3172 mL | 1.5858 mL | 3.1716 mL |
1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;
2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;
3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;
4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。
计算结果:
工作液浓度： mg/mL；
DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。
体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH2O，混匀澄清。
(1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。
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