Vosoritide (BMN-111; Voxzogo) 中文名称: 伏索利肽

别名: Vosoritide; Voxzogo; BMN-111; 1480724-61-5; BMN 111; C型利钠肽类似物Vosoritide(Voxzogo)

目录号: V41574 纯度: ≥98%

COA 产品数据产品说明书 SDS

Vosoritide（BMN-111；Voxzogo）是一种基于肽的 C 型利尿钠肽 (CNP) 类似物，于 2021 年获批用于治疗儿童软骨发育不全。

Vosoritide (BMN-111; Voxzogo) CAS号: 1480724-61-5
产品类别: New3

产品仅用于科学研究，不针对患者销售

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Other Forms of Vosoritide (BMN-111; Voxzogo):

Vosoritide acetate (BMN 111 acetate)

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Nature 2025, 643(8070):192-200.

Nature 2024 Dec 18.

Nature 2021, 597(7874):119-125.

Cell 2020,183:1202-1218.e25.

Science Adv 2022: 8, eabm9427.

Nat Neurosci 2024, 27:1468-1474.

Science Adv 2025, 11(33):eadr5199.

Nat Metab 2024, 6: 1108-1127.

Cell Stem Cell 2024, 31:106-126.e13.

Nature 597, 119–125 (2021)

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Science Trans Med 2023,15(701):eadd7872.

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Cell Reports 2023,42(4):112313

Science Trans Med 2023, 15: eadd7872.

Cancer Cell 2021,39(4):529-547.e7.

Cancer Discov 2022,12(4):1106-1127.

Immunity 2023,56(3):620-634.e11.

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J Am Chem Soc 2022,144:21831-21836.

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PNAS Nexus 2022,1(3):pgac063.

ACS Nano 2023,17(10):9110-9125.

Biomaterial 2023 Sep16:302:122333.

产品描述
生物活性&实验参考方法
化学信息
溶解度数据
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临床试验信息
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产品描述

Vosoritide（BMN-111；Voxzogo）是一种基于肽的 C 型利尿钠肽 (CNP) 类似物，于 2021 年获批用于治疗儿童软骨发育不全。 Vosoritide 通过与 B 型利钠肽受体 (NPR-B) 受体（靶标）结合发挥作用，从而降低成纤维细胞生长因子受体 3 (FGFR3) 的活性。它是一种肽，由氨基酸脯氨酸和甘氨酸以及天然人 CNP 的 37 个 C 端氨基酸组成。完整的肽序列为：PGQEHPNARK YKGANKKGLS KGCFGLKLDR IGSMSGLGC。
沃索利肽（商品名： VOXZOGO®）是一种经过修饰的重组人C型利钠肽（CNP）类似物，由BioMarin Pharmaceutical公司开发，用于治疗软骨发育不全。该病由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）的功能获得性突变引起，该基因是骨骼生长的负向调节因子。沃索利肽通过与B型利钠肽受体（NPR-B）结合，抑制过度活跃的FGFR3基因的下游信号通路，从而恢复软骨形成。2021年8月，该药在欧盟获得批准，用于治疗年龄≥2岁且骨骺未闭合的软骨发育不全患者；其诊断需通过适当的基因检测确认。目前，该药在美国正处于治疗软骨发育不全的监管审查阶段，并在多个国家进行临床开发。本文旨在总结沃索利肽开发过程中的关键里程碑，这些成就促成了其首次获批用于治疗年龄≥2岁且骨骺未闭合的软骨发育不全患者。
Vosoritide 是 C 型钠尿肽的一种类似物，通过促进骨骼生长来对抗软骨发育不全患儿的生长抑制。每日给药后，尿中环磷酸鸟苷和血清 X 型胶原标志物水平均升高，可作为增强的软骨内骨生长的生物标志物——前者反映 NPR-B 受体结合活性，后者反映骨代谢状态。该药物总体耐受性良好，但临床研究中观察到一过性低血压事件。患有基础心血管疾病或正在服用抗高血压药物的患者被排除在临床试验之外。通过确保给药前充足的食物和液体摄入，可能有助于降低低血压风险。此外，应避免在估算肾小球滤过率低于 60 mL/min/1.73 m² 的患者中使用 vosoritide，因为目前尚无肾功能损害对其药代动力学影响的相关数据。

生物活性&实验参考方法

靶点	Natriuretic peptide receptor 2 (NPR2, also known as guanylyl cyclase B). Vosoritide (BMN-111) acts as an agonist of NPR2, stimulating the production of cyclic GMP (cGMP). [2] The mechanism involves antagonizing fibroblast growth factor receptor 3 (FGFR3) downstream signaling by inhibiting the mitogen-activated protein kinase (MAPK) pathway, specifically reducing the phosphorylation of ERK1/2. [2, 3]
体外研究 (In Vitro)	在软骨细胞中，vosoritide（0.1 μM；1 小时）可降低 NPR2 磷酸化 [2]。在培养的 Fgfr3Y367C/+ 股骨中，voyoritide（0.1 μM；6 天）可增强软骨细胞分化并增加增殖生长板面积 [2]。 Vosoritide（10 μM；过夜）可降低 ACH 生长板软骨细胞的 ERK1/2 激活 [3]。在携带 FGFR3 c.1138G>A (p.Gly380Arg) 突变的软骨发育不全（ACH）患者的人生长板软骨细胞中，用 BMN-111 (10⁻⁵ M) 处理可部分阻止成纤维细胞生长因子（FGF）介导的 ERK1/2 磷酸化增加。该结果通过使用磷酸化-ERK1/2 抗体对细胞裂解液进行免疫印迹评估。相比之下，BMN-111 并未减少 FGF 介导的 STAT3 磷酸化。 [3]
体内研究 (In Vivo)	Vosoritide（皮下注射；800 μg/kg；每天一次；20 天）疗法可改善 Fgfr3 功能获得性突变小鼠的骨骼指标 [3]。在软骨发育不全的 Fgfr3^Y367C/+ 小鼠模型中，皮下注射 BMN-111 可显著恢复骨骼生长。 [3] 离体实验（股骨外植体）：从 E16.5 Fgfr3^Y367C/+ 小鼠胚胎分离的股骨，与 BMN-111 (10⁻⁶ M 至 10⁻¹⁰ M) 共培养 6 天，导致股骨长度呈浓度依赖性增加。在 10⁻⁶ M 浓度下观察到最大效果。组织学分析显示，增殖区和肥大区呈浓度依赖性扩大，肥大软骨细胞变得更大、更圆，X型胶原蛋白染色显示肥大区面积增加。 [3] 体内实验（10天治疗）： Fgfr3^Y367C/+ 小鼠每日一次皮下注射 BMN-111 (800 μg/kg)，连续10天，显示出显著的生长改善。与溶剂对照组相比，股骨长度增加 5.2%，鼻肛长度增加 5.3%，胫骨长度增加 6.6%，头颅前后径增加 4.8%，尾长增加 8.0%（p < 0.05）。股骨远端组织学分析显示剂量依赖性改变，包括前肥大区和肥大区扩大，肥大细胞更大、更圆。 [3] 体内实验（20天治疗）：延长 BMN-111 (800 μg/kg，每日一次) 治疗至20天，观察到更显著的表型改善，包括头颅扁平化、鼻子伸长、前牙反颌改善、胫骨和股骨变长变直、尾巴变长。组织学分析显示生长板高度和结构得到恢复，增殖和肥大软骨细胞排列成柱状。 [3]
细胞实验	蛋白质印迹分析[2] 细胞类型：软骨细胞培养测试浓度： 0.1 μM 孵育时间： 1小时实验结果：导致 NPR2 磷酸化减弱。蛋白质印迹分析[3] 细胞类型：软骨细胞测试浓度： 10 μM 孵育时间：过夜实验结果：防止 FGF 介导的 ERK1/2 磷酸化增加。免疫印迹分析（人ACH软骨细胞）：分离并培养人对照和ACH生长板软骨细胞（携带FGFR3 p.Gly380Arg突变）。细胞用 BMN-111 (10⁻⁵ M) 预处理，然后与 FGF18 (100 ng/mL) 共孵育。细胞裂解液进行SDS-PAGE，并与磷酸化-ERK1/2 抗体孵育过夜。BMN-111 预处理部分阻止了 FGF 介导的 ERK1/2 磷酸化增加 (n=6)。使用磷酸化-STAT3 抗体类似地评估 STAT3 磷酸化，该磷酸化未被 BMN-111 共孵育降低。 [3]
动物实验	动物/疾病模型： Fgfr3Y367C/+ 小鼠[3] 剂量： 800 μg/kg 给药途径：皮下注射；800 μg/kg；每日一次；持续20天实验结果：观察到的表型变化包括颅骨扁平、吻部延长、前牙反颌改善、爪和手指增大、胫骨和股骨延长并变直。体外股骨培养：从 E16.5 Fgfr3^Y367C/+ 小鼠胚胎中解剖出股骨，并在含有抗生素和 0.2% BSA 的 DMEM 培养基中培养 6 天。培养基中添加浓度范围为 10⁻⁶ M 至 10⁻¹⁰ M 的 BMN-111，或添加溶剂（对照）。左侧股骨接受处理，右侧股骨作为对照。分别于第 0 天 (D0) 和第 6 天 (D6) 测量骨长度。[3] 体内小鼠研究（10 天）：Fgfr3^Y367C/+ 和野生型小鼠（7 日龄）每日一次皮下注射 BMN-111（240 μg/kg 或 800 μg/kg）或溶剂（0.03 mol/L 乙酸缓冲液，pH 4.0，含 1% [w/v] 苯甲醇和 10% [w/v] 蔗糖），持续 10 天。给药时间约为黑暗期前 2 小时。测量体长、尾长和各骨骼节段。[3] 体内小鼠研究（20 天）：Fgfr3^Y367C/+ 和野生型小鼠（7 日龄）每日一次皮下注射 BMN-111（800 μg/kg）或载体，持续 20 天。通过 X 射线和组织学分析评估骨骼变化。[3]
参考文献	[1]. Vosoritide: First Approval. Drugs. 2021 Nov;81(17):2057-2062. [2]. Phosphatase inhibition by LB-100 enhances BMN-111 stimulation of bone growth. JCI Insight. 2021 May 10;6(9):e141426. [3]. Evaluation of the therapeutic potential of a CNP analog in a Fgfr3 mouse model recapitulating achondroplasia. Am J Hum Genet. 2012 Dec 7;91(6):1108-14.
其他信息	另请参阅：Vosoritide（注释已移至）。

*注: 文献方法仅供参考, InvivoChem并未独立验证这些方法的准确性

化学信息 & 存储运输条件

分子式	C176H290N56O51S3
分子量	4102.7254
精确质量	4101.101
CAS号	1480724-61-5
相关CAS号	Vosoritide acetate
PubChem CID	119058036
序列	Pro-Gly-Gln-Glu-His-Pro-Asn-Ala-Arg-Lys-Tyr-Lys-Gly-Ala-Asn-Lys-Lys-Gly-Leu-Ser-Lys-Gly-Cys-Phe-Gly-Leu-Lys-Leu-Asp-Arg-Ile-Gly-Ser-Met-Ser-Gly-Leu-Gly-Cys (Disulfide bridge:Cys23-Cys39)
短序列	PGQEHPNARKYKGANKKGLSKGCFGLKLDRIGSMSGLGC (Disulfide bridge:Cys23-Cys39)
外观&性状	White to off-white solid at room temperature
LogP	-20.6
tPSA	1820
氢键供体(HBD)数目	61
氢键受体(HBA)数目	64
可旋转键数目(RBC)	112
重原子数目	286
分子复杂度/Complexity	9600
定义原子立体中心数目	32
SMILES	CC[C@H](C)[C@H]1C(=O)NCC(=O)N[C@H](C(=O)N[C@H](C(=O)N[C@H](C(=O)NCC(=O)N[C@H](C(=O)NCC(=O)N[C@@H](CSSC[C@@H](C(=O)N[C@H](C(=O)NCC(=O)N[C@H](C(=O)N[C@H](C(=O)N[C@H](C(=O)N[C@H](C(=O)N[C@H](C(=O)N1)CCCNC(=N)N)CC(=O)O)CC(C)C)CCCCN)CC(C)C)CC2=CC=CC=C2)NC(=O)CNC(=O)[C@H](CCCCN)NC(=O)[C@H](CO)NC(=O)[C@H](CC(C)C)NC(=O)CNC(=O)[C@H](CCCCN)NC(=O)[C@H](CCCCN)NC(=O)[C@H](CC(=O)N)NC(=O)[C@H](C)NC(=O)CNC(=O)[C@H](CCCCN)NC(=O)[C@H](CC3=CC=C(C=C3)O)NC(=O)[C@H](CCCCN)NC(=O)[C@H](CCCNC(=N)N)NC(=O)[C@H](C)NC(=O)[C@H](CC(=O)N)NC(=O)[C@@H]4CCCN4C(=O)[C@H](CC5=CN=CN5)NC(=O)[C@H](CCC(=O)O)NC(=O)[C@H](CCC(=O)N)NC(=O)CNC(=O)[C@@H]6CCCN6)C(=O)O)CC(C)C)CO)CCSC)CO
InChi Key	IGYWDDBBJPSOTG-WBAGYEQSSA-N
InChi Code	InChI=1S/C176H290N56O51S3/c1-14-95(10)143-172(280)201-84-138(245)209-125(86-234)168(276)221-113(54-65-284-13)159(267)229-124(85-233)152(260)200-81-135(242)206-114(66-91(2)3)150(258)198-83-140(247)211-128(174(282)283)89-286-285-88-127(170(278)224-118(70-98-34-16-15-17-35-98)151(259)199-80-137(244)207-115(67-92(4)5)162(270)217-108(41-23-29-60-182)155(263)223-117(69-94(8)9)164(272)226-122(75-142(250)251)167(275)219-110(160(268)231-143)44-32-63-193-176(188)189)210-139(246)82-197-149(257)105(38-20-26-57-179)215-169(277)126(87-235)230-163(271)116(68-93(6)7)208-136(243)79-196-147(255)103(36-18-24-55-177)213-153(261)106(39-21-27-58-180)218-166(274)121(74-132(185)239)222-144(252)96(11)203-133(240)77-195-148(256)104(37-19-25-56-178)214-165(273)119(71-99-46-48-101(236)49-47-99)225-156(264)107(40-22-28-59-181)216-154(262)109(43-31-62-192-175(186)187)212-145(253)97(12)204-161(269)120(73-131(184)238)227-171(279)129-45-33-64-232(129)173(281)123(72-100-76-190-90-202-100)228-158(266)112(51-53-141(248)249)220-157(265)111(50-52-130(183)237)205-134(241)78-194-146(254)102-42-30-61-191-102/h15-17,34-35,46-49,76,90-97,102-129,143,191,233-236H,14,18-33,36-45,50-75,77-89,177-182H2,1-13H3,(H2,183,237)(H2,184,238)(H2,185,239)(H,190,202)(H,194,254)(H,195,256)(H,196,255)(H,197,257)(H,198,258)(H,199,259)(H,200,260)(H,201,280)(H,203,240)(H,204,269)(H,205,241)(H,206,242)(H,207,244)(H,208,243)(H,209,245)(H,210,246)(H,211,247)(H,212,253)(H,213,261)(H,214,273)(H,215,277)(H,216,262)(H,217,270)(H,218,274)(H,219,275)(H,220,265)(H,221,276)(H,222,252)(H,223,263)(H,224,278)(H,225,264)(H,226,272)(H,227,279)(H,228,266)(H,229,267)(H,230,271)(H,231,268)(H,248,249)(H,250,251)(H,282,283)(H4,186,187,192)(H4,188,189,193)/t95-,96-,97-,102-,103-,104-,105-,106-,107-,108-,109-,110-,111-,112-,113-,114-,115-,116-,117-,118-,119-,120-,121-,122-,123-,124-,125-,126-,127-,128-,129-,143-/m0/s1
化学名	(4R,10S,16S,19S,22S,28S,31S,34S,37S,40S,43S,49S,52R)-52-[[2-[[(2S)-6-amino-2-[[(2S)-2-[[(2S)-2-[[2-[[(2S)-6-amino-2-[[(2S)-6-amino-2-[[(2S)-4-amino-2-[[(2S)-2-[[2-[[(2S)-6-amino-2-[[(2S)-2-[[(2S)-6-amino-2-[[(2S)-2-[[(2S)-2-[[(2S)-4-amino-2-[[(2S)-1-[(2S)-2-[[(2S)-2-[[(2S)-5-amino-5-oxo-2-[[2-[[(2S)-pyrrolidine-2-carbonyl]amino]acetyl]amino]pentanoyl]amino]-4-carboxybutanoyl]amino]-3-(1H-imidazol-5-yl)propanoyl]pyrrolidine-2-carbonyl]amino]-4-oxobutanoyl]amino]propanoyl]amino]-5-carbamimidamidopentanoyl]amino]hexanoyl]amino]-3-(4-hydroxyphenyl)propanoyl]amino]hexanoyl]amino]acetyl]amino]propanoyl]amino]-4-oxobutanoyl]amino]hexanoyl]amino]hexanoyl]amino]acetyl]amino]-4-methylpentanoyl]amino]-3-hydroxypropanoyl]amino]hexanoyl]amino]acetyl]amino]-40-(4-aminobutyl)-49-benzyl-28-[(2S)-butan-2-yl]-31-(3-carbamimidamidopropyl)-34-(carboxymethyl)-16,22-bis(hydroxymethyl)-10,37,43-tris(2-methylpropyl)-19-(2-methylsulfanylethyl)-6,9,12,15,18,21,24,27,30,33,36,39,42,45,48,51-hexadecaoxo-1,2-dithia-5,8,11,14,17,20,23,26,29,32,35,38,41,44,47,50-hexadecazacyclotripentacontane-4-carboxylic acid
别名	Vosoritide; Voxzogo; BMN-111; 1480724-61-5; BMN 111;
HS Tariff Code	2934.99.9001
存储方式	Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month
运输条件	Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)

溶解度数据

溶解度 (体外实验)	H2O :≥ 50 mg/mL (12.2 mM)
溶解度 (体内实验)	注意: 如下所列的是一些常用的体内动物实验溶解配方，主要用于溶解难溶或不溶于水的产品（水溶度<1 mg/mL）。建议您先取少量样品进行尝试，如该配方可行，再根据实验需求增加样品量。注射用配方 (IP/IV/IM/SC等) 注射用配方1: DMSO : Tween 80： Saline = 10 : 5 : 85 (如： 100 μL DMSO → 50 μL Tween 80 → 850 μL Saline) 生理盐水/Saline的制备：将0.9g氯化钠/NaCl溶解在100 mL ddH ₂ O中，得到澄清溶液。注射用配方 2:* DMSO : PEG300 ：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL DMSO → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline) 注射用配方 3: DMSO : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL DMSO → 900 μL Corn oil) 示例: 以注射用配方 3 (DMSO : Corn oil = 10 : 90) 为例说明, 如果要配制 1 mL 2.5 mg/mL的工作液, 您可以取 100 μL 25 mg/mL 澄清的 DMSO 储备液，加到 900 μL Corn oil/玉米油中, 混合均匀。 View More 注射用配方 4: DMSO : 20% SBE-β-CD in Saline = 10 : 90 [如：100 μL DMSO → 900 μL (20% SBE-β-CD in Saline)] 20% SBE-β-CD in Saline的制备（4°C，储存1周）：将2g SBE-β-CD (磺丁基-β-环糊精) 溶解于10mL生理盐水中，得到澄清溶液。注射用配方 5:* 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin : Saline = 50 : 50 (如： 500 μL 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin (羟丙基环胡精)→ 500 μL Saline) 注射用配方 6: DMSO : PEG300 : Castor oil : Saline = 5 : 10 : 20 : 65 (如： 50 μL DMSO → 100 μL PEG300 → 200 μL Castor oil → 650 μL Saline) 注射用配方 7: Ethanol : Cremophor : Saline = 10： 10 : 80 (如： 100 μL Ethanol → 100 μL Cremophor → 800 μL Saline) 注射用配方 8: 溶解于Cremophor/Ethanol (50 : 50), 然后用生理盐水稀释。注射用配方 9: EtOH : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL EtOH → 900 μL Corn oil) 注射用配方 10: EtOH : PEG300：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL EtOH → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline) 口服配方口服配方 1: 悬浮于0.5% CMC Na (羧甲基纤维素钠) 口服配方 2: 悬浮于0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素) 示例: 以口服配方 1 (悬浮于 0.5% CMC Na)为例说明, 如果要配制 100 mL 2.5 mg/mL 的工作液, 您可以先取0.5g CMC Na并将其溶解于100mL ddH2O中，得到0.5%CMC-Na澄清溶液；然后将250 mg待测化合物加到100 mL前述 0.5%CMC Na溶液中，得到悬浮液。 View More 口服配方 3: 溶解于 PEG400 (聚乙二醇400) 口服配方 4: 悬浮于0.2% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素) 口服配方 5: 溶解于0.25% Tween 80 and 0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素) 口服配方 6: 做成粉末与食物混合注意: 以上为较为常见方法，仅供参考， InvivoChem并未独立验证这些配方的准确性。具体溶剂的选择首先应参照文献已报道溶解方法、配方或剂型，对于某些尚未有文献报道溶解方法的化合物，需通过前期实验来确定（建议先取少量样品进行尝试），包括产品的溶解情况、梯度设置、动物的耐受性等。请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案： 1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液)); 2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方): 10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline); 假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL； 3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例; 4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶; 5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！ 6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们; 7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

溶解度 (体外实验)

H2O :≥ 50 mg/mL (12.2 mM)

溶解度 (体内实验)

注意: 如下所列的是一些常用的体内动物实验溶解配方，主要用于溶解难溶或不溶于水的产品（水溶度<1 mg/mL）。建议您先取少量样品进行尝试，如该配方可行，再根据实验需求增加样品量。

注射用配方
(IP/IV/IM/SC等)

注射用配方1: DMSO : Tween 80： Saline = 10 : 5 : 85 (如： 100 μL DMSO → 50 μL Tween 80 → 850 μL Saline)
*生理盐水/Saline的制备：将0.9g氯化钠/NaCl溶解在100 mL ddH ₂ O中，得到澄清溶液。
注射用配方 2: DMSO : PEG300 ：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL DMSO → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)
注射用配方 3: DMSO : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL DMSO → 900 μL Corn oil)
示例: 以注射用配方 3 (DMSO : Corn oil = 10 : 90) 为例说明, 如果要配制 1 mL 2.5 mg/mL的工作液, 您可以取 100 μL 25 mg/mL 澄清的 DMSO 储备液，加到 900 μL Corn oil/玉米油中, 混合均匀。

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注射用配方 4: DMSO : 20% SBE-β-CD in Saline = 10 : 90 [如：100 μL DMSO → 900 μL (20% SBE-β-CD in Saline)]
*20% SBE-β-CD in Saline的制备（4°C，储存1周）：将2g SBE-β-CD (磺丁基-β-环糊精) 溶解于10mL生理盐水中，得到澄清溶液。
注射用配方 5: 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin : Saline = 50 : 50 (如： 500 μL 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin (羟丙基环胡精)→ 500 μL Saline)
注射用配方 6: DMSO : PEG300 : Castor oil : Saline = 5 : 10 : 20 : 65 (如： 50 μL DMSO → 100 μL PEG300 → 200 μL Castor oil → 650 μL Saline)
注射用配方 7: Ethanol : Cremophor : Saline = 10： 10 : 80 (如： 100 μL Ethanol → 100 μL Cremophor → 800 μL Saline)
注射用配方 8: 溶解于Cremophor/Ethanol (50 : 50), 然后用生理盐水稀释。
注射用配方 9: EtOH : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL EtOH → 900 μL Corn oil)
注射用配方 10: EtOH : PEG300：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL EtOH → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)

口服配方

口服配方 1: 悬浮于0.5% CMC Na (羧甲基纤维素钠)
口服配方 2: 悬浮于0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
示例: 以口服配方 1 (悬浮于 0.5% CMC Na)为例说明, 如果要配制 100 mL 2.5 mg/mL 的工作液, 您可以先取0.5g CMC Na并将其溶解于100mL ddH2O中，得到0.5%CMC-Na澄清溶液；然后将250 mg待测化合物加到100 mL前述 0.5%CMC Na溶液中，得到悬浮液。

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口服配方 3: 溶解于 PEG400 (聚乙二醇400)
口服配方 4: 悬浮于0.2% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 5: 溶解于0.25% Tween 80 and 0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 6: 做成粉末与食物混合

注意: 以上为较为常见方法，仅供参考， InvivoChem并未独立验证这些配方的准确性。具体溶剂的选择首先应参照文献已报道溶解方法、配方或剂型，对于某些尚未有文献报道溶解方法的化合物，需通过前期实验来确定（建议先取少量样品进行尝试），包括产品的溶解情况、梯度设置、动物的耐受性等。

请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。

制备储备液		1 mg	5 mg	10 mg
	1 mM	0.2437 mL	1.2187 mL	2.4374 mL
	5 mM	0.0487 mL	0.2437 mL	0.4875 mL
	10 mM	0.0244 mL	0.1219 mL	0.2437 mL

1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;

2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;

3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;

4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。

计算器

质量

浓度

体积

分子量*

计算重置

摩尔浓度计算器可计算特定溶液所需的质量、体积/浓度，具体如下：

计算制备已知体积和浓度的溶液所需的化合物的质量
计算将已知质量的化合物溶解到所需浓度所需的溶液体积
计算特定体积中已知质量的化合物产生的溶液的浓度

参见示例

使用摩尔浓度计算器计算摩尔浓度的示例如下所示：
假如化合物的分子量为350.26 g/mol，在5mL DMSO中制备10mM储备液所需的化合物的质量是多少？

在分子量（MW）框中输入350.26
在“浓度”框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在“体积”框中输入5，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案17.513 mg出现在“质量”框中。以类似的方式，您可以计算体积和浓度。

浓度 (起始)

体积 (起始)

浓度 (终)

体积 (终)

计算重置

稀释计算器可计算如何稀释已知浓度的储备液。例如，可以输入C1、C2和V2来计算V1，具体如下：

制备25毫升25μM溶液需要多少体积的10 mM储备溶液？
使用方程式C1V1=C2V2，其中C1=10mM，C2=25μM，V2=25 ml，V1未知：

在C1框中输入10，然后选择正确的单位（mM）
在C2框中输入25，然后选择正确的单位（μM）
在V2框中输入25，然后选择正确的单位（mL）
单击“计算”按钮
答案62.5μL（0.1 ml）出现在V1框中

分子式

分子量

g/mol

计算重置

分子量计算器可计算化合物的分子量 (摩尔质量)和元素组成，具体如下：

注：化学分子式大小写敏感：C12H18N3O4 c12h18n3o4
计算化合物摩尔质量（分子量）的说明：

要计算化合物的分子量 (摩尔质量)，请输入化学/分子式，然后单击“计算”按钮。

分子质量、分子量、摩尔质量和摩尔量的定义：

分子质量（或分子量）是一种物质的一个分子的质量，用统一的原子质量单位（u）表示。（1u等于碳-12中一个原子质量的1/12）
摩尔质量（摩尔重量）是一摩尔物质的质量，以g/mol表示。

配液体积

质量

配液浓度

计算重置

配液计算器可计算将特定质量的产品配成特定浓度所需的溶剂体积 (配液体积)

输入试剂的质量、所需的配液浓度以及正确的单位
单击“计算”按钮
答案显示在体积框中

动物体内实验配方计算器（澄清溶液）

第一步：请输入基本实验信息（考虑到实验过程中的损耗，建议多配一只动物的药量）

给药剂量 mg/kg

动物平均体重 g

每只动物给药体积 μL

动物数量

第二步：请输入动物体内配方组成（配方适用于不溶/难溶于水的化合物），不同的产品和批次配方组成不同，如对配方有疑问，可先联系我们提供正确的体内实验配方。此外，请注意这只是一个配方计算器，而不是特定产品的确切配方。

% DMSO

% Tween 80

% ddH₂O

计算重置

计算结果:

工作液浓度： mg/mL；

DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。

体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH₂O，混匀澄清。

注意： (1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。

临床试验信息

A Study of Vosoritide Versus Placebo in Children With Hypochondroplasia Aged 0 to < 36 Months
CTID: NCT07126262
Phase: Phase 2
Status: Recruiting
Date: 2026-03-13

An Extension Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 111 in Children With Achondroplasia
CTID: NCT03424018
Phase: Phase 3
Status: Active, not recruiting
Date: 2026-03-13

A Clinical Trial to Evaluate Safety of Vosoritide in At-risk Infants With Achondroplasia
CTID: NCT04554940
Phase: Phase 2
Status: Active, not recruiting
Date: 2026-03-13

A Phase 2 Study of Vosoritide in Children With Idiopathic Short Stature
CTID: NCT06382155
Phase: Phase 2
Status: Recruiting
Date: 2026-03-13

A Study to Evaluate Long-Term Safety, Tolerability, & Efficacy of BMN 111 in Children With Achondroplasia (ACH)
CTID: NCT02724228
Phase: Phase 2
Status: Active, not recruiting
Date: 2026-03-13

Safety and Efficacy of Voxzogo for Growth Deficits in MPS IVA and VI
CTID: NCT05845749
Phase: Phase 1/Phase 2
Status: Active, not recruiting
Date: 2026-03-10

A Phase 2/3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia
CTID: NCT07441876
Phase: Phase 2/Phase 3
Status: Not yet recruiting
Date: 2026-03-02

A Basket Study of Vosoritide in Children With Turner Syndrome, Short Stature Homeobox-Containing Gene Deficiency, and Noonan Syndrome With Inadequate Growth During or After Human Growth Hormone Treatment
CTID: NCT06668805
Phase: Phase 2
Status: Recruiting
Date: 2026-02-27

Interventional Study of Vosoritide for the Treatment of Children With Hypochondroplasia
CTID: NCT06455059
Phase: Phase 3
Status: Active, not recruiting
Date: 2026-01-20

Long-Term Extension Study of Vosoritide to Treat Children With Hypochondroplasia
CTID: NCT07073014
Phase: Phase 3
Status: Enrolling by invitation
Date: 2025-07-18

Vosoritide for Short Stature in Turner Syndrome
CTID: NCT05849389
Phase: Phase 2
Status: Recruiting
Date: 2024-06-24

A Clinical Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of BMN 111 in Infants and Young Children With Achondroplasia
CTID: NCT03583697
Phase: Phase 2
Status: Completed
Date: 2024-06-13

Vosoritide for Selected Genetic Causes of Short Stature
CTID: NCT04219007
Phase: Phase 2
Status: Active, not recruiting
Date: 2024-02-06

A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 111 in Children With Achondroplasia
CTID: NCT03197766
Phase: Phase 3
Status: Completed
Date: 2022-03-02

A Phase 2 Study of BMN 111 to Evaluate Safety, Tolerability, and Efficacy in Children With Achondroplasia
CTID: NCT02055157
Phase: Phase 2
Status: Completed
Date: 2021-01-15

A randomized, controlled, open-label clinical trial with an open-label extension to investigate the safety of BMN 111 in infants and young children with achondroplasia at risk of requiring cervicomedullary decompression surgery
EudraCT: 2020-001055-40
Phase: Phase 2
Status: GB - no longer in EU/EEA
Date: 2020-07-29

A Phase 2 Open-Label Long-Term Extension Study to Evaluate the Safety
EudraCT: 2018-004364-66
Phase: Phase 2
Status: GB - no longer in EU/EEA
Date: 2019-10-22

A Phase 3, Open-Label Long-Term Extension Study to Evaluate the Safety and Efficacy of BMN 111 in Children with Achondroplasia
EudraCT: 2017-002404-28
Phase: Phase 3
Status: GB - no longer in EU/EEA, Ongoing, Trial now transitioned
Date: 2018-10-12

A Phase 2 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Clinical Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of BMN 111 in Infants and Young Children with Achondroplasia, Age 0 to < 60 Months
EudraCT: 2016-003826-18
Phase: Phase 2
Status: GB - no longer in EU/EEA
Date: 2018-09-12

A Phase 3 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 111 in Children with Achondroplasia.
EudraCT: 2015-003836-11
Phase: Phase 3
Status: Completed
Date: 2017-01-20

Interventional Study of Vosoritide for the Treatment of Children With Hypochondroplasia
CTID: jRCT2051240179
Status: Not Recruiting
Date: 2024-11-08