| 规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
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| 1mg |
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| 5mg |
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| 10mg |
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| Other Sizes |
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| 靶点 |
ZA3-Ep10 targets cellular membranes and undergoes pH-dependent ionization, facilitating endosomal escape of encapsulated RNA payloads. LNPs containing ZA3-Ep10 selectively accumulate in the liver, lung, and kidneys over the heart and spleen in mice. The compound has no direct protein target.
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| 体外研究 (In Vitro) |
体外实验表明，ZA3-Ep10 LNPs能够高效地将mRNA和单向导RNA（sgRNA）递送至多种细胞系。该LNPs具有高转染效率和极低的细胞毒性，可在培养细胞中实现稳健的基因表达和CRISPR/Cas9介导的基因编辑。细胞摄取实验证实LNPs通过内吞作用进入细胞。
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| 体内研究 (In Vivo) |
在体内，ZA3-Ep10 LNPs 能够成功地将 RNA 递送至小鼠模型，并实现非病毒 CRISPR/Cas 基因编辑。静脉注射后，LNPs 优先聚集在肝脏、肺脏和肾脏中。研究表明，该化合物在肝脏组织中能够有效进行基因编辑，且脱靶效应极小。该化合物在治疗性基因编辑应用方面具有重要价值。
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| 酶活实验 |
ZA3-Ep10 的 pKa 值是通过脂质体配方中的滴定法测定的。该脂质与辅助脂质和胆固醇一起包埋于脂质纳米颗粒 (LNP) 中，并使用 pH 敏感荧光染料计算表观 pKa 值。两性离子脂质的典型 pKa 值范围为 6-7，以实现最佳的内吞体逃逸。
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| 细胞实验 |
对于基于细胞的检测，将贴壁细胞（例如 HEK-293、HepG2）接种于 96 孔板中，并用包裹 mRNA 或 sgRNA/Cas9 复合物的 ZA3-Ep10 脂质纳米颗粒 (LNP) 处理。48-72 小时后，通过报告基因表达（荧光素酶或 GFP）检测转染效率。基因编辑效率通过 T7E1 检测、Sanger 测序或流式细胞术检测 GFP 破坏情况进行评估。细胞毒性通过 MTT 或 CellTiter-Glo 检测进行评估。
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| 动物实验 |
为了进行体内评估，将包裹 Cre 重组酶 mRNA 或 CRISPR/Cas9 组分的 ZA3-Ep10 脂质纳米颗粒 (LNP) 静脉注射到雌性 BALB/c 小鼠体内。在不同时间点采集血液和器官进行分析。通过 PCR、测序或使用报告基因小鼠（例如，Ai14 tdTomato 报告基因小鼠）来定量组织中的基因编辑效率。通过全身荧光成像或 qRT-PCR 检测 mRNA 水平来评估生物分布。
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| 药代性质 (ADME/PK) |
ZA3-Ep10 的药代动力学数据有限。当制成脂质纳米颗粒 (LNP) 时，包封的 RNA 在体内循环半衰期为数小时，主要蓄积于肝脏和肺部。脂质成分通过代谢途径清除。目前尚无独立的药代动力学参数。
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| 毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK) |
针对 ZA3-Ep10 的毒性数据有限。在脂质纳米颗粒制剂研究中，有效剂量下未报告明显的急性毒性或不良反应。在 HEK-293 和 HepG2 细胞中进行的体外细胞毒性评估显示出良好的安全性。
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| 参考文献 | |
| 其他信息 |
ZA3-Ep10 是一种用于 RNA 递送和基因编辑的研究级两性离子脂质体，尚未获准用于人体治疗。它尤其适用于器官选择性递送，在肝脏、肺和肾脏中的积累量高于心脏和脾脏。目前尚无 ZA3-Ep10 的临床试验注册。
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| 分子式 |
C66H138N6O9S
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|---|---|
| 分子量 |
1191.90173959732
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| 精确质量 |
1191.024
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| CAS号 |
2090299-48-0
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| PubChem CID |
132202451
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| 外观&性状 |
White to light yellow ointment
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| LogP |
13.3
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| tPSA |
209
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| 氢键供体(HBD)数目 |
6
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| 氢键受体(HBA)数目 |
13
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| 可旋转键数目(RBC) |
63
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| 重原子数目 |
82
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| 分子复杂度/Complexity |
1380
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| 定义原子立体中心数目 |
0
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| SMILES |
CCCCCCCCC(CN(CCC(=O)NCC[N+](C)(C)CCCS(=O)(=O)[O-])CCN(CCN(CC(CCCCCCCC)O)CC(CCCCCCCC)O)CCN(CC(CCCCCCCC)O)CC(CCCCCCCC)O)O
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| InChi Key |
IVEIUBBMCYOZFH-UHFFFAOYSA-N
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| InChi Code |
InChI=1S/C66H138N6O9S/c1-8-13-18-23-28-33-39-61(73)56-69(46-44-66(78)67-45-54-72(6,7)53-38-55-82(79,80)81)50-47-68(48-51-70(57-62(74)40-34-29-24-19-14-9-2)58-63(75)41-35-30-25-20-15-10-3)49-52-71(59-64(76)42-36-31-26-21-16-11-4)60-65(77)43-37-32-27-22-17-12-5/h61-65,73-77H,8-60H2,1-7H3,(H-,67,78,79,80,81)
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| 化学名 |
3-[2-[3-[2-[bis[2-[bis(2-hydroxydecyl)amino]ethyl]amino]ethyl-(2-hydroxydecyl)amino]propanoylamino]ethyl-dimethylazaniumyl]propane-1-sulfonate
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| HS Tariff Code |
2934.99.9001
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| 存储方式 |
Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month 注意： 请将本产品存放在密封且受保护的环境中，避免吸湿/受潮。 |
| 运输条件 |
Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)
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| 溶解度 (体外实验) |
DMSO : ≥ 100 mg/mL (~83.90 mM)
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|---|---|
| 溶解度 (体内实验) |
注意: 如下所列的是一些常用的体内动物实验溶解配方，主要用于溶解难溶或不溶于水的产品（水溶度<1 mg/mL）。 建议您先取少量样品进行尝试，如该配方可行，再根据实验需求增加样品量。
注射用配方
注射用配方1: DMSO : Tween 80： Saline = 10 : 5 : 85 (如： 100 μL DMSO → 50 μL Tween 80 → 850 μL Saline)(IP/IV/IM/SC等) *生理盐水/Saline的制备：将0.9g氯化钠/NaCl溶解在100 mL ddH ₂ O中，得到澄清溶液。 注射用配方 2: DMSO : PEG300 ：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL DMSO → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline) 注射用配方 3: DMSO : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL DMSO → 900 μL Corn oil) 示例: 以注射用配方 3 (DMSO : Corn oil = 10 : 90) 为例说明, 如果要配制 1 mL 2.5 mg/mL的工作液, 您可以取 100 μL 25 mg/mL 澄清的 DMSO 储备液，加到 900 μL Corn oil/玉米油中, 混合均匀。 View More
注射用配方 4: DMSO : 20% SBE-β-CD in Saline = 10 : 90 [如：100 μL DMSO → 900 μL (20% SBE-β-CD in Saline)] 口服配方
口服配方 1: 悬浮于0.5% CMC Na (羧甲基纤维素钠) 口服配方 2: 悬浮于0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素) 示例: 以口服配方 1 (悬浮于 0.5% CMC Na)为例说明, 如果要配制 100 mL 2.5 mg/mL 的工作液, 您可以先取0.5g CMC Na并将其溶解于100mL ddH2O中，得到0.5%CMC-Na澄清溶液；然后将250 mg待测化合物加到100 mL前述 0.5%CMC Na溶液中，得到悬浮液。 View More
口服配方 3: 溶解于 PEG400 (聚乙二醇400) 请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案： 1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液)); 2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以 下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品 的实际溶解配方): 10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline); 假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL； 3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例; 4、 如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶; 5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！ 6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们; 7、 以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。 |
| 制备储备液 | 1 mg | 5 mg | 10 mg | |
| 1 mM | 0.8390 mL | 4.1950 mL | 8.3900 mL | |
| 5 mM | 0.1678 mL | 0.8390 mL | 1.6780 mL | |
| 10 mM | 0.0839 mL | 0.4195 mL | 0.8390 mL |
1、根据实验需要选择合适的溶剂配制储备液 (母液)：对于大多数产品，InvivoChem推荐用DMSO配置母液 (比如：5、10、20mM或者10、20、50 mg/mL浓度），个别水溶性高的产品可直接溶于水。产品在DMSO 、水或其他溶剂中的具体溶解度详见上”溶解度 (体外)”部分;
2、如果您找不到您想要的溶解度信息，或者很难将产品溶解在溶液中，请联系我们;
3、建议使用下列计算器进行相关计算（摩尔浓度计算器、稀释计算器、分子量计算器、重组计算器等）;
4、母液配好之后，将其分装到常规用量，并储存在-20°C或-80°C，尽量减少反复冻融循环。
计算结果:
工作液浓度： mg/mL；
DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。
体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH2O，混匀澄清。
(1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。
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