| 规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
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| 1mg |
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| Other Sizes |
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| 靶点 |
BT200 targets the A1 domain of von Willebrand Factor (VWF), a large multimeric glycoprotein that plays a central role in hemostasis by mediating platelet adhesion and aggregation at sites of vascular injury [3L22-L23]. By binding to the A1 domain, BT200 blocks the interaction between VWF and the platelet receptor glycoprotein Ibalpha (GPIb) [14L2-L4]. This prevents the formation of the primary hemostatic plug and arterial thrombosis. BT200 also has a second, novel mechanism: it decreases the clearance of VWF and its carrier protein factor VIII (FVIII) from the bloodstream, thereby increasing their plasma levels [3L22-L24]. This dual mechanism is unique.
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| 体外研究 (In Vitro) |
体外实验表明，BT200 是一种强效的 VWF-GPIb 结合抑制剂 [14L2-L4]。通常采用表面等离子共振 (SPR) 或基于 ELISA 的结合分析方法进行评估。该适体与 VWF A1 结构域具有高亲和力，可有效阻断 VWF 与 GPIb 受体之间的相互作用。它是一种高纯度的聚乙二醇化核酸，常用于血栓形成研究的检测方案中。
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| 体内研究 (In Vivo) |
在体内，BT200 已在临床前模型中证实能有效预防动脉血栓形成 [14L2-L4]。在一项健康志愿者临床试验中，BT200 被证实能提高血浆中 VWF/FVIII 的水平 [3L17-L18]。此外，在一项针对 2B 型血管性血友病的研究中，rondoraptivon pegol (BT200) 提高了血小板计数和 VWF/FVIII 水平，表明其治疗作用不仅限于抑制血小板聚集 [3L20-L24]。这些体内活性支持了其在血友病和血管性血友病研究中的应用。
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| 酶活实验 |
BT200 与 VWF A1 结构域的结合通常采用非细胞技术进行评估，例如表面等离子共振 (SPR)。在 SPR 检测中，VWF A1 结构域或全长 VWF 被固定在传感器芯片上。含有不同浓度 BT200 的溶液流过芯片。实时监测结合和解离速率，以计算平衡解离常数 (KD)。此外，也可以使用基于 ELISA 的竞争性检测方法。
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| 细胞实验 |
在基于细胞的检测中，BT200 的活性通过其抑制 VWF 介导的血小板聚集的能力来评估。从全血中分离出富血小板血浆 (PRP)。将 PRP 与 BT200 预孵育，然后加入瑞斯托霉素（促进 VWF-GPIb 结合）或博曲霉素（特异性激活 VWF）诱导血小板聚集。采用光透射聚集法 (LTA) 测量血小板聚集程度。量化 BT200 对血小板聚集的影响，并绘制剂量反应曲线。
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| 动物实验 |
为了评估BT200的抗血栓疗效，我们进行了体内动物实验。常用的模型是氯化铁诱导的小鼠动脉血栓模型。在该模型中，我们用浸有氯化铁的贴片损伤小鼠颈动脉。在损伤前，我们静脉注射BT200。使用多普勒血流探头测量血管闭塞时间（稳定血栓完全阻塞动脉所需的时间）。与载体对照组相比，BT200治疗组小鼠的血管闭塞时间通常显著延长，甚至完全阻止血管闭塞的发生。
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| 药代性质 (ADME/PK) |
BT200 在人体和健康志愿者中的药代动力学 (PK) 数据已发表 [3L17-L18]。作为一种聚乙二醇化适体，由于肾清除率降低，其半衰期比未聚乙二醇化的母体 BT100 更长。聚乙二醇化可减少核酸酶降解，增加流体动力学半径，并降低免疫原性，从而显著延长循环时间。其主要清除途径为肾脏排泄和代谢。
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| 毒性/毒理 (Toxicokinetics/TK) |
标准产品说明书中并未详细列出BT200的全面毒理学数据，但已在人体试验中进行过评估[3L17-L18]。在一项针对健康志愿者的I期临床试验中，BT200被证实安全且耐受性良好。在针对A型血友病和2B型血管性血友病的临床试验中，BT200也显示出良好的安全性。作为一种研究用化合物，应遵循适体处理的标准安全预防措施。
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| 参考文献 | |
| 其他信息 |
BT200（rondaptivon pegol，rondoraptivon pegol）是一种聚乙二醇化核酸适体，衍生自BT100，可作为VWF抑制剂[14L11-L13]。它是一种高纯度（≥98%）化合物，呈灰白色至浅黄色固体粉末[14L2][14L16]。它可溶于水（≥50 mg/mL）[14L22]。该粉末应在-20℃下保存长达3年，或在4℃下保存2年[14L17]。该化合物仅供研究使用，不得用于人体治疗。
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| 外观&性状 |
Off-white to light yellow solid powder
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| HS Tariff Code |
2934.99.9001
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| 存储方式 |
Powder -20°C 3 years 4°C 2 years In solvent -80°C 6 months -20°C 1 month 注意： 请将本产品存放在密封且受保护的环境中，避免吸湿/受潮。 |
| 运输条件 |
Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)
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| 溶解度 (体外实验) |
H2O :≥ 50 mg/mL
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| 溶解度 (体内实验) |
注意: 如下所列的是一些常用的体内动物实验溶解配方，主要用于溶解难溶或不溶于水的产品（水溶度<1 mg/mL）。 建议您先取少量样品进行尝试，如该配方可行，再根据实验需求增加样品量。
注射用配方
注射用配方1: DMSO : Tween 80： Saline = 10 : 5 : 85 (如： 100 μL DMSO → 50 μL Tween 80 → 850 μL Saline)(IP/IV/IM/SC等) *生理盐水/Saline的制备：将0.9g氯化钠/NaCl溶解在100 mL ddH ₂ O中，得到澄清溶液。 注射用配方 2: DMSO : PEG300 ：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL DMSO → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline) 注射用配方 3: DMSO : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL DMSO → 900 μL Corn oil) 示例: 以注射用配方 3 (DMSO : Corn oil = 10 : 90) 为例说明, 如果要配制 1 mL 2.5 mg/mL的工作液, 您可以取 100 μL 25 mg/mL 澄清的 DMSO 储备液，加到 900 μL Corn oil/玉米油中, 混合均匀。 View More
注射用配方 4: DMSO : 20% SBE-β-CD in Saline = 10 : 90 [如：100 μL DMSO → 900 μL (20% SBE-β-CD in Saline)] 口服配方
口服配方 1: 悬浮于0.5% CMC Na (羧甲基纤维素钠) 口服配方 2: 悬浮于0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素) 示例: 以口服配方 1 (悬浮于 0.5% CMC Na)为例说明, 如果要配制 100 mL 2.5 mg/mL 的工作液, 您可以先取0.5g CMC Na并将其溶解于100mL ddH2O中，得到0.5%CMC-Na澄清溶液；然后将250 mg待测化合物加到100 mL前述 0.5%CMC Na溶液中，得到悬浮液。 View More
口服配方 3: 溶解于 PEG400 (聚乙二醇400) 请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案： 1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液)); 2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以 下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品 的实际溶解配方): 10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline); 假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL； 3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例; 4、 如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶; 5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！ 6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们; 7、 以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。 |
计算结果:
工作液浓度： mg/mL；
DMSO母液配制方法： mg 药物溶于 μL DMSO溶液（母液浓度 mg/mL)。如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请首先与我们联系。
体内配方配制方法：取 μL DMSO母液，加入 μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入 μL ddH2O，混匀澄清。
(1) 请确保溶液澄清之后，再加入下一种溶剂 (助溶剂) 。可利用涡旋、超声或水浴加热等方法助溶；
(2) 一定要按顺序加入溶剂 (助溶剂) 。
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