DOTMA does not have a specific pharmacological target in the traditional sense. It is a cationic lipid that functions as a non-viral gene delivery vehicle. DOTMA carries a positive charge on the surface of liposomes, which condenses anionic nucleic acids (such as DNA, siRNA, and oligonucleotides) and promotes efficient interactions between the cell membrane and the liposome. This facilitates cellular uptake of nucleic acids.

在体外，DOTMA 是一种有效的转染试剂。它已被用作脂质体的组成成分，这些脂质体可用于包裹 siRNA、microRNA 和寡核苷酸进行基因转染。DOTMA 可形成阳离子脂质体，从而浓缩核酸并促进细胞高效摄取。这些特性使 DOTMA 成为非病毒基因递送研究的宝贵工具。

在体内，DOTMA是一种有效的转染试剂。它作为一种非病毒载体，能够增强细胞对核酸的摄取。基于DOTMA的脂质体已被用于体内基因递送。然而，作为一种转染试剂，DOTMA本身并非治疗剂，而是核酸治疗药物的递送载体。

由于DOTMA是一种阳离子脂质体转染试剂，而非具有特定酶或受体靶点的化合物，因此体外酶/受体结合试验不适用于DOTMA。其活性评估采用基于细胞的转染试验，而非生化结合试验。

DOTMA的体外细胞检测方法是将其用作转染试剂，将核酸导入培养细胞。将细胞接种于多孔板中，并与含有DOTMA和目标核酸（例如质粒DNA、siRNA、mRNA）的脂质体孵育。通过检测报告基因表达、靶基因敲低或蛋白表达来评估转染效率。细胞活力和细胞毒性则使用MTT法、LDH释放法或CellTiter-Glo法进行评估。

DOTMA的体内动物研究主要将其用作脂质体制剂的组分，用于核酸递送。研究人员通过多种途径（静脉注射、肌肉注射、瘤内注射）向动物注射含有治疗性核酸的DOTMA基脂质体。研究评估了递送的核酸的生物分布、药代动力学和治疗效果。脂质体制剂的毒性则通过临床症状、体重、临床病理学和组织病理学进行评估。研究采用标准的脂质体评估方案。

由于DOTMA通常用作制剂辅料而非治疗药物，因此游离脂质的药代动力学特性通常不进行表征。当DOTMA作为脂质体的一部分给药时，其脂质成分经肝脏和脾脏清除，并由磷脂酶代谢。脂肪酸成分（油酸）可用于供能或整合到细胞膜中。目前尚无具体的药代动力学数据。

DOTMA的毒性特征已在脂质体制剂中进行了评估。阳离子脂质在高浓度下可因破坏细胞膜而导致细胞毒性。基于DOTMA的脂质体可能引起免疫反应、补体激活或肝毒性，具体取决于制剂。标准毒理学评估包括在啮齿动物中进行的急性和亚慢性毒性研究。该化合物仅供研究使用，不得用于人类治疗。

1: Gendron F, Grasser M, Le Guennic B. Near-infrared circular dichroism of the ytterbium DOTMA complex: an ab initio investigation. Phys Chem Chem Phys. 2022 Mar 2;24(9):5404-5410. doi: 10.1039/d1cp01675j. PMID: 35170600. 2: Woods M, Payne KM, Valente EJ, Kucera BE, Young VG Jr. Crystal Structures of DOTMA Chelates from Ce3+ to Yb3+ : Evidence for a Continuum of Metal Ion Hydration States. Chemistry. 2019 Jul 25;25(42):9997-10005. doi: 10.1002/chem.201902068. Epub 2019 Jul 3. PMID: 31121070; PMCID: PMC6700027. 3: Mashal M, Attia N, Puras G, Martínez-Navarrete G, Fernández E, Pedraz JL. Retinal gene delivery enhancement by lycopene incorporation into cationic niosomes based on DOTMA and polysorbate 60. J Control Release. 2017 May 28;254:55-64. doi: 10.1016/j.jconrel.2017.03.386. Epub 2017 Mar 24. PMID: 28347807. 4: Kumas C, Fernando WS, Zhao P, Regueiro-Figueroa M, Kiefer GE, Martins AF, Platas-Iglesias C, Sherry AD. Unexpected Changes in the Population of Coordination Isomers for the Lanthanide Ion Complexes of DOTMA-Tetraglycinate. Inorg Chem. 2016 Sep 19;55(18):9297-305. doi: 10.1021/acs.inorgchem.6b01390. Epub 2016 Sep 7. PMID: 27603690; PMCID: PMC5221692. 5: Webber BC, Woods M. Structural analysis of isomeric europium(III) chelates of NB-DOTMA. Inorg Chem. 2012 Aug 6;51(15):8576-82. doi: 10.1021/ic3011597. Epub 2012 Jul 18. PMID: 22809081. 6: Aime S, Botta M, Garda Z, Kucera BE, Tircso G, Young VG, Woods M. Properties, solution state behavior, and crystal structures of chelates of DOTMA. Inorg Chem. 2011 Sep 5;50(17):7955-65. doi: 10.1021/ic2012827. Epub 2011 Aug 5. PMID: 21819052; PMCID: PMC3204394. 7: Matsumoto M, Kishikawa R, Kurosaki T, Nakagawa H, Ichikawa N, Hamamoto T, To H, Kitahara T, Sasaki H. Hybrid vector including polyethylenimine and cationic lipid, DOTMA, for gene delivery. Int J Pharm. 2008 Nov 3;363(1-2):58-65. doi: 10.1016/j.ijpharm.2008.07.010. Epub 2008 Jul 18. PMID: 18687391. 8: Gaucheron J, Santaella C, Vierling P. Transfection with fluorinated lipoplexes based on fluorinated analogues of DOTMA, DMRIE and DPPES. Biochim Biophys Acta. 2002 Aug 31;1564(2):349-58. doi: 10.1016/s0005-2736(02)00469-8. PMID: 12175917. 9: Ren T, Song YK, Zhang G, Liu D. Structural basis of DOTMA for its high intravenous transfection activity in mouse. Gene Ther. 2000 May;7(9):764-8. doi: 10.1038/sj.gt.3301153. PMID: 10822303. 10: Wollenberg B, Kastenbauer, Mundl H, Schaumberg J, Mayer A, Andratschke M, Lang S, Pauli C, Zeidler R, Ihrler S, Löhrs, Naujoks K, Rollston R. Gene therapy --phase I trial for primary untreated head and neck squamous cell cancer (HNSCC) UICC stage II-IV with a single intratumoral injection of hIL-2 plasmids formulated in DOTMA/Chol. Hum Gene Ther. 1999 Jan 1;10(1):141-7. doi: 10.1089/10430349950019273. PMID: 10022539. 11: Konopka K, Davis BR, Düzgüneş N. HIV-1 infection of a non-CD4-expressing variant of HUT-78 cells: lack of inhibition by Leu3A antibodies and enhancement by cationic DOTMA liposomes. Adv Exp Med Biol. 1991;300:97-110. doi: 10.1007/978-1-4684-5976-0_7. PMID: 1781348.

阳离子脂质；结构见第一篇文献。

---

DOTMA 是一种研究级阳离子脂质，尚未获准用于临床治疗。它是最早用于基因转染的阳离子脂质之一，在体外和体内均是一种有效的转染剂。DOTMA 使脂质体表面带正电荷，从而凝聚阴离子核酸，促进细胞膜与脂质体之间的有效相互作用。它被用作脂质体组分，用于递送 siRNA、microRNA 和寡核苷酸。

C42H84CLNO2

670.589

669.619

C, 75.23; H, 12.63; Cl, 5.29; N, 2.09; O, 4.77

104162-48-3

104162-48-3 (Z-isomer chloride);122342-03-4 (Z-isomer cation);104872-42-6 (E-isomer chloride);717090-94-3 (E-isomer cation);

6438350

White to off-white solid powder

10.173

18.46

0

3

37

46

608

0

[Cl-].CCCCCCCC/C=C\CCCCCCCCOCC(C[N+](C)(C)C)OCCCCCCCC/C=C\CCCCCCCC

LDGWQMRUWMSZIU-LQDDAWAPSA-M

InChI=1S/C42H84NO2.ClH/c1-6-8-10-12-14-16-18-20-22-24-26-28-30-32-34-36-38-44-41-42(40-43(3,4)5)45-39-37-35-33-31-29-27-25-23-21-19-17-15-13-11-9-7-2;/h20-23,42H,6-19,24-41H2,1-5H3;1H/q+1;/p-1/b22-20-,23-21-;

N,N,N-trimethyl-2,3-bis(((Z)-octadec-9-en-1-yl)oxy)propan-1-aminium chloride

DOTMA; 1,2-di-O-octadecenyl-3-trimethylammonium propane

2934.99.9001

Powder      -20°C    3 years

                     4°C     2 years

In solvent   -80°C    6 months

                  -20°C    1 month

注意： 请将本产品存放在密封且受保护的环境中，避免吸湿/受潮。

Room temperature (This product is stable at ambient temperature for a few days during ordinary shipping and time spent in Customs)

May dissolve in DMSO (in most cases), if not, try other solvents such as H2O, Ethanol, or DMF with a minute amount of products to avoid loss of samples

注意: 如下所列的是一些常用的体内动物实验溶解配方，主要用于溶解难溶或不溶于水的产品（水溶度<1 mg/mL）。 建议您先取少量样品进行尝试，如该配方可行，再根据实验需求增加样品量。

---

注射用配方1: DMSO : Tween 80： Saline = 10 : 5 : 85 (如： 100 μL DMSO → 50 μL Tween 80 → 850 μL Saline)
*生理盐水/Saline的制备：将0.9g氯化钠/NaCl溶解在100 mL ddH ₂ O中，得到澄清溶液。
注射用配方 2: DMSO : PEG300 ：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL DMSO → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)
注射用配方 3: DMSO : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL DMSO → 900 μL Corn oil)
示例: 以注射用配方 3 (DMSO : Corn oil = 10 : 90) 为例说明, 如果要配制 1 mL 2.5 mg/mL的工作液, 您可以取 100 μL 25 mg/mL 澄清的 DMSO 储备液，加到 900 μL Corn oil/玉米油中, 混合均匀。

View More

注射用配方 4: DMSO : 20% SBE-β-CD in Saline = 10 : 90 [如：100 μL DMSO → 900 μL (20% SBE-β-CD in Saline)]
*20% SBE-β-CD in Saline的制备（4°C，储存1周）：将2g SBE-β-CD (磺丁基-β-环糊精) 溶解于10mL生理盐水中，得到澄清溶液。
注射用配方 5: 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin : Saline = 50 : 50 (如： 500 μL 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin (羟丙基环胡精)→ 500 μL Saline)
注射用配方 6: DMSO : PEG300 : Castor oil : Saline = 5 : 10 : 20 : 65 (如： 50 μL DMSO → 100 μL PEG300 → 200 μL Castor oil → 650 μL Saline)
注射用配方 7: Ethanol : Cremophor : Saline = 10： 10 : 80 (如： 100 μL Ethanol → 100 μL Cremophor → 800 μL Saline)
注射用配方 8: 溶解于Cremophor/Ethanol (50 : 50), 然后用生理盐水稀释。
注射用配方 9: EtOH : Corn oil = 10 : 90 (如： 100 μL EtOH → 900 μL Corn oil)
注射用配方 10: EtOH : PEG300：Tween 80 : Saline = 10 : 40 : 5 : 45 (如： 100 μL EtOH → 400 μL PEG300 → 50 μL Tween 80 → 450 μL Saline)

---

口服配方 1: 悬浮于0.5% CMC Na (羧甲基纤维素钠)
口服配方 2: 悬浮于0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
示例: 以口服配方 1 (悬浮于 0.5% CMC Na)为例说明, 如果要配制 100 mL 2.5 mg/mL 的工作液, 您可以先取0.5g CMC Na并将其溶解于100mL ddH2O中，得到0.5%CMC-Na澄清溶液；然后将250 mg待测化合物加到100 mL前述 0.5%CMC Na溶液中，得到悬浮液。

View More

口服配方 3: 溶解于 PEG400 (聚乙二醇400)
口服配方 4: 悬浮于0.2% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 5: 溶解于0.25% Tween 80 and 0.5% Carboxymethyl cellulose (羧甲基纤维素)
口服配方 6: 做成粉末与食物混合

---

注意: 以上为较为常见方法，仅供参考， InvivoChem并未独立验证这些配方的准确性。具体溶剂的选择首先应参照文献已报道溶解方法、配方或剂型，对于某些尚未有文献报道溶解方法的化合物，需通过前期实验来确定（建议先取少量样品进行尝试），包括产品的溶解情况、梯度设置、动物的耐受性等。

---

请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解配方/方案：
1、请先配制澄清的储备液(如：用DMSO配置50 或 100 mg/mL母液(储备液));
2、取适量母液，按从左到右的顺序依次添加助溶剂，澄清后再加入下一助溶剂。以 下列配方为例说明 (注意此配方只用于说明，并不一定代表此产品 的实际溶解配方):
10% DMSO → 40% PEG300 → 5% Tween-80 → 45% ddH2O (或 saline);
假设最终工作液的体积为 1 mL, 浓度为5 mg/mL: 取 100 μL 50 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀/澄清；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀/澄清；然后继续加入450 μL ddH2O (或 saline)定容至 1 mL；
3、溶剂前显示的百分比是指该溶剂在最终溶液/工作液中的体积所占比例;
4、 如产品在配制过程中出现沉淀/析出，可通过加热(≤50℃)或超声的方式助溶;
5、为保证最佳实验结果，工作液请现配现用！
6、如不确定怎么将母液配置成体内动物实验的工作液，请查看说明书或联系我们;
7、 以上所有助溶剂都可在 Invivochem.cn网站购买。