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V70111
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Acoramidis hydrochloride (AG10 hydrochloride) |
2242751-53-5 |
Acoramidis (AG10) HCl 是一种口服生物活性、选择性转甲状腺素蛋白 (TTR (转甲状腺素蛋白)) 稳定剂,对野生型和 V1221 突变体均有效。 |
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V70112
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Eplontersen sodium |
2131025-75-5 |
Eplontersenodium 是一种三触角 N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3) 缀合的反义寡核苷酸,靶向运甲状腺素蛋白 TTR mRNA 并抑制变异型和野生型 TTR 的产生。 |
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V70110
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Inotersen sodium (ISIS-420915 sodium) |
1432726-13-0 |
Inotersen (ISIS-420915) 钠是一种 2'-O-甲氧基乙基修饰的反义寡核苷酸。 |
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V70106
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Patisiran sodium |
1386913-72-9 |
Patisiran 钠是一种双链小干扰 RNA,靶向运甲状腺素蛋白 (TTR) 信使 RNA 内的序列。 |
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V81150
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PITB |
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PITB 是一种选择性口服生物活性转甲状腺素蛋白 (TTR) 聚集抑制剂。 |
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V4862
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Tafamidis |
594839-88-0 |
Tafamidis(也称为 Fx-1006 或 PF-06291826;Vyndaqel 和 Vyndamax)是一种有效的选择性转甲状腺素蛋白 (TTR) 稳定剂,是一种被批准用于延缓患有某些形式的转甲状腺素蛋白淀粉样变性成人疾病进展的药物。 |
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V14470
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Tafamidis meglumine (Fx1006, PF06291826) |
951395-08-7 |
Tafamidismeglumine(以前称为 Fx-1006;PF-06291826;Vyndaqel 和 Vyndamax)是 tafamidis 的葡甲胺盐,是一种有效的选择性转甲状腺素蛋白 (TTR) 稳定剂,是一种批准用于改善转甲状腺素蛋白相关的遗传性淀粉样变性(也是家族性淀粉样变性)的药物多发性神经病(FAP),一种罕见但致命的神经退行性疾病。 |
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V70109
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Vutrisiran (ALN-TTRsc02) |
1867157-35-4 |
Vutrisiran (ALN-TTRsc02) 是一种肝脏定向小干扰 RNA (siRNA)。 |
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V70113
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WT-TTR inhibitor 1 |
23983-05-3 |
WT-TTR抑制剂1(化合物21)是野生型运甲状腺素蛋白(WT-TTR)的抑制剂(阻断剂/拮抗剂),在100 μM时抑制率为29.05%。 |